倍诺达®的商业化与市场表现 - 公司2021年最后四个月通过销售倍诺达®获得收益人民币30.8百万元[8] - 倍诺达®已涵盖44个保险产品及16个市级补充医疗保险计划[12] - 公司2021年收入为人民币30.8百万元，主要得益于倍诺达®的商业化[18] - 公司2021年成功推出倍诺达®，成为中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品[35] - 2021年公司建立了由110名员工组成的内部专业商业团队，涵盖销售、市场、CAR-T顾问、创新支付和医院准入团队[35] - 2021年公司倍诺达®已涵盖44个商业保险产品及16个市级补充医疗保险计划[35] - 2021年公司成功推出首款商业产品倍诺达®，完成30位患者的回输，首批27名可评估患者的完全缓解率（CRR）为55.6%[86] - 公司已建立由110名员工组成的商业团队，覆盖销售、市场、CAR-T顾问、创新支付和医院准入等领域[86] - 倍诺达®已被列入44个商业保险产品及16个市级补充医疗保险计划[88] - 公司成功商业化靶向CD19自体CAR-T细胞免疫治疗产品倍诺达®，2021年收入全部来自该产品[107][108] - 公司预计随着商业化进程及更多患者接受倍诺达®治疗，销售收入将继续增加[107] 倍诺达®的临床试验与审批进展 - 国家药监局批准倍诺达®作为r/r B-cell急性淋巴细胞白血病儿童及青少年患者的三线治疗之临床试验的IND申请[9] - 国家药监局批准倍诺达®作为r/r LBCL的二线治疗之III期关键临床试验的IND申请[9] - 倍诺达®作为r/r套细胞淋巴瘤的三线治疗的II期注册临床试验取得进一步进展[9] - 国家药监局受理倍诺达®作为滤泡性淋巴瘤的三线治疗的补充新药申请[9] - 2021年9月，国家药监局批准倍诺达®用于治疗r/r LBCL的新药申请，成为中国首个按1类生物制品获批的CAR-T产品[44] - 2021年6月，完成倍诺达®对轻症FL患者的单臂II期注册试验患者入组[38] - 2022年2月，向国家药监局提交倍诺达®用于治疗三线FL的补充新药申请[38] - 2022年3月，国家药监局批准倍诺达®作为r/r LBCL二线治疗的III期关键临床试验IND申请[38] - 2022年4月，国家药监局批准倍诺达®作为r/r B-ALL儿童及青少年患者三线治疗的临床试验IND申请[38] - 倍諾達®治療三線FL的II期試驗中，28名患者的最佳ORR為100%，最佳CRR為92.6%，中位隨訪期為8.84個月[59] - 倍諾達®治療三線FL的補充新藥申請已於2022年2月提交國家藥監局，預計將成為中國首個治療FL的CAR-T產品[59] - 倍諾達®治療三線MCL的II期試驗預計於2023年提交補充新藥申請[60] - 倍諾達®治療三線CLL的初期試驗預計於2022年開始[61] - 倍諾達®治療三線ALL的I/II期試驗預計於2022年開始[62] - 倍諾達®治療二線LBCL的III期試驗已獲國家藥監局批准，計劃於2022年公佈數據[65] 公司财务状况 - 2021年销售成本为人民币21.8百万元，主要包括原材料成本、员工成本等[19] - 2021年毛利为人民币9.0百万元，毛利率为29.4%，预计2022年下半年毛利率将持续上升[22] - 2021年研发开支增加至人民币414.4百万元，主要由于员工成本增加及研发材料与测试开支增加[22] - 2021年一般及行政开支减少至人民币201.5百万元，主要由于以股份为基础的薪酬开支减少[23] - 2021年销售开支增加至人民币170.7百万元，主要由于员工成本及商务推广费用增加[23] - 2021年年内亏损减少至人民币702.3百万元，主要由于倍诺达®的收入及毛利增加[24] - 2021年公司收益为30,797千元人民币，销售成本为21,752千元人民币，毛利为9,045千元人民币[27] - 2021年公司研发开支为414,397千元人民币，较2020年的225,215千元人民币大幅增加[27] - 2021年公司年内亏损为702,328千元人民币，较2020年的1,663,803千元人民币有所减少[27] - 2021年公司经调整亏损为664,109千元人民币，较2020年的303,917千元人民币增加360,192千元人民币[31] - 2021年公司流动资产总值为1,895,040千元人民币，非流动资产总值为1,221,566千元人民币[27] - 2021年公司流动负债总额为198,900千元人民币，非流动负债总额为126,849千元人民币[27] - 2021年公司权益总额为2,790,857千元人民币，较2020年的3,429,735千元人民币有所减少[27] - 2021年销售成本为人民币21.8百万元，主要包括原材料成本、员工成本、折旧及摊销等[111][113] - 2021年毛利为人民币9.0百万元，毛利率为29.4%，预计2022年下半年毛利率将持续上升[114] - 2021年研发开支为人民币414.4百万元，较2020年的人民币225.2百万元增长84.0%，主要由于研发人员增加及材料成本上升[116][117] - 2021年一般及行政开支为人民币201.5百万元，较2020年的人民币231.3百万元减少12.9%，主要由于员工成本减少及无上市开支[120][121] - 2021年销售开支为人民币170.7百万元，较2020年的人民币13.3百万元大幅增加，主要由于员工增加及商业活动开展[106] - 2021年年内亏损为人民币702.3百万元，较2020年的人民币1,663.8百万元减少57.8%，主要由于新产品收入及优先股公允价值变动终止确认[106] - 2021年经调整亏损为人民币664.1百万元，较2020年的人民币303.9百万元增加118.7%，主要由于销售开支增加及研发成本上升[106] - 2021年其他收入为6.4百万元，较2020年的1.3百万元有所增加，主要来自政府补助[125] - 2021年其他收益及亏损为12.1百万元，较2020年的27.6百万元减少，主要由于外汇收益减少和议价收购收益为零[128] - 2021年认股权证公允价值变动从2020年的亏损34.8百万元变为收益51.2百万元，主要由于BMS暂停orva-cel的临床研发[130] - 公司2021年年内亏损从2020年的1,663.8百万元减少至702.3百万元[133] - 2021年经调整亏损为664.1百万元，较2020年的303.9百万元有所增加[135] - 2021年公司流动资产总值为1,895.0百万元，较2020年的2,647.4百万元有所减少[138] - 2021年公司银行结余及现金为1,834.4百万元，流动负债为198.9百万元[139] - 公司2021年12月31日的流动比率为9.5，较2020年的11.2有所下降[142] - 公司2021年12月31日的总负债对总资产比率为0.1，与2020年持平[142] - 公司2021年12月31日的负债权益比率不适用，因计息借款减现金等价物为负数[143] - 公司截至2021年12月31日止年度未进行任何重大投资[144] - 公司截至2021年12月31日止年度未参与任何重大收购或处置[145] - 公司2021年12月31日无资产抵押[146] - 公司2021年12月31日无任何重大或然负债[147] - 公司2021年12月31日有534位雇员，其中技术运营部门占比41.6%[151] - 公司2021年12月31日止年度薪酬成本总额为人民币392.0百万元，较2020年的259.1百万元有所增加[151] 公司战略与未来计划 - 公司计划通过倍诺达®的全面商业化和新产品的临床开发巩固在血液癌症领域的领导地位[13] - 公司计划利用综合细胞治疗平台扩展新兴实体瘤市场[13] - 公司计划通过授权许可机会、伙伴合作与选择性收购促进业务增长[13] - 公司计划通过倍诺达®的早期治疗和其他适应症的持续开发，预计2022年及2023年取得新的补充新药申请批准[94] - 公司计划通过授权许可机会、伙伴合作与选择性收购以及内部研发促进业务增长[97] - 公司计划利用综合细胞治疗平台扩展实体瘤市场，重点产品为JWATM203及JWATM204[95] - 公司计划通过创新及规模效益持续提升生产能力并实施成本削减计划[96] - 公司计划利用战略合作伙伴及细胞治疗领域和合约研究机构领域的平台杠杆，拓展崭新且未被开发的细胞靶向和治疗领域[100] 公司产品管线与研发进展 - 国家药监局批准JWCAR129作为多发性骨髓瘤的四线治疗的IND申请[10] - 完成JWATM204的制造流程开发，用于治疗肝细胞癌[10] - 公司建立完全一体化的细胞疗法创新及商业化平台，涵盖从早期研究到商业化能力[12] - 倍诺达®在LBCL注册临床试验中保持99%的高生产成功率[40] - 2021年12月，国家药监局批准JWCAR129作为四线或更高级别r/r MM疗法的IND申请[38] - 2022年第一季度，完成JWATM204制造流程由实验室至外高桥临床生产基地的技术转移，符合GMP生产标准[40] - 公司核心候选产品倍诺达®（relma-cel）在II期注册临床试验中，最佳客观缓解率（ORR）为77.6%，最佳完全缓解率（CRR）为51.7%[55] - 倍诺达®在II期临床试验中，5.1%的患者出现严重细胞因子释放综合征（sCRS），3.4%的患者出现严重神经毒性（sNT），且无治疗相关死亡[55] - 倍诺达®的中位随访期为17.9个月，1年总生存期（OS）比率为76.9%[55] - 倍诺达®于2021年9月3日获得国家药监局批准，成为中国首个按1类生物制品获批的CAR-T产品[54] - 公司产品管线包括多个候选产品，涵盖血液癌症和实体瘤细胞治疗领域，部分产品已进入I期临床试验阶段[47] - JWATM204正在中国进行I期研究者发起的试验，其对应产品在美国已获得FDA的快速通道评审认定和孤儿药资格认定[50] - 公司已提高产能并增强销售及营销能力，以全面推动倍诺达®的商业化[58] - 倍诺达®基于与Juno产品Breyanzi相同的CAR结构体，Breyanzi于2021年2月获得美国FDA批准[53] - 公司产品管线中的JWCAR129基于与Juno产品orva-cel相同的CAR结构体[49] - 公司产品管线中的JWATM203和JWATM204在东盟成员国及中国台湾地区拥有商业化权利[47] - JWCAR129治療r/r MM的IND申請已於2021年12月獲國家藥監局批准，正在進行臨床評估[66] - 公司正在開發下一代CAR-T製造流程平台，預計2022年下半年實現銷售成本削减計劃[69] - JWATM204治療HCC的製造流程開發已完成，計劃於2022年上半年開始患者招募[71] - JWATM214作為HCC治療的下一代創新自體細胞療法，預計2023年開始臨床研究[75] - JWATM203是以甲胎蛋白（AFP）为靶点的潜在卓越自体T细胞受体模拟（TCRm）T细胞疗法，计划与Lyell的抗衰竭技术结合开发JWATM213[76] - 公司拥有在中国内地、香港及澳门开发及商业化Juno的T细胞工程产品的优先购买权，并获得Acepodia部分产品的独家许可[77] - 苏州生产基地占地约10,000平方米，支持多种细胞平台，年产能可达2,500例自体CAR-T细胞治疗[82] - 公司与Thermo Fisher合作，确保享有Gibco CTS Dynabeads CD3/CD28磁珠的非排他性商业化使用权，支持relma-cel的临床开发及商业化生产[85] - 苏州生产基地于2021年通过国家药监局与江苏省药监局的批准前检查（PAI），并成功重续生产许可证[85] - 公司与中国61家顶级医院完成培训及试运行，认证这些医院合资格使用倍诺达®[86] - 上药康德乐被选为公司的全国经销商，为每位患者提供专业配送服务[86] - 公司自开始LBCL注册临床试验以来生产倍诺达®的成功率为99%[96] 公司管理与人事 - 公司任命Shaun Paul Cordoba博士为首席科学官，其持有超过270项与CAR技术相关的专利申请[99] - 藥明巨諾執行董事李醫生於2016年2月15日加入公司，負責企業管理、戰略規劃、業務開發及產品研發[168] - 藥明巨諾非執行董事Viswanadhan博士於2019年11月20日加入公司，負責監察董事會並提供意見[170] - 藥明巨諾非執行董事高女士於2020年5月22日加入公司，擁有超過10年保健業投資經驗[173] - 藥明巨諾非執行董事Lee博士擁有超過30年生物製藥行業經驗，自2021年10月起擔任Prime Medicine首席技術官[174] - 藥明巨諾非執行董事王先生於2020年5月22日加入公司，擁有超過13年中國私人投資經驗[176] - 刘诚博士拥有超过20年行业经验，持有超过500项专利及已公布专利申请，其中超过100项专利已在全球发布[178] - 刘诚博士为多种针对各种肿瘤靶点的一流临床阶段抗癌药物的发明人，包括针对治疗癌症骨转移的CSF1、针对多发性骨髓瘤的BCMA以及针对肝癌的AFP及GPC3等药物[178] - 李志成先生自2015年3月起担任CSL Behring Asia Pacific Limited副主席兼总经理，并在2012年1月至2015年2月担任卓健医疗服务有限公司行政总裁[182] - 张耀梁先生自2021年2月起担任Adagene Inc.（纳斯达克：ADAG）的独立董事，并在2018年7月至2020年6月担任安永会计师事务所亚太区副区域管理合伙人[183] - 何建昌先生在财务、会计、公司秘书、首次公开发售及债务重组方面拥有逾20年经验，目前担任多家香港上市公司的独立非执行董事[186] - 傅欣先生拥有约20年财务管理经验，包括12年医疗行业工作经验，曾在辉瑞中国担任多个领导职位，负责财务和合规事宜[191] - 林立源博士自2018年9月1日加入公司，主要负责技术运营，此前自2017年3月起为公司提供细胞疗法过程开发、CMC和制造方面的咨询工作[193] - 林博士拥有超过30年生物制药技术的行政管理经验，曾在多家知名公司担任高管职位[194] - 林博士在Genentech任职17年，最终晋升为商业药物制剂合约生产营运主管[195] - 吴琼先生于2020年9月加入公司，担任首席商务官，负责整体商务事宜[197] - Cordoba博士持有超过270项与CAR技术相关的专利，全球排名第三[198] - Cordoba博士曾担任Autolus Therapeutics plc合成生物学及细胞信号传导的执行董事[198] - 杨苏博士于2017年5月加入公司，担任临床研发业务执行董事[198] - 杨博士曾在罗氏（中国）投资有限公司担任治疗领域负责人[199] - 杨博士于2001年6月取得中国南京医科大学临床医药医学学位[200] 法规与政策 - 《中華人民共和國數據安全法》自2021年9月1日起施行，旨在規範資料處理活動，保障數據安全[162] - 《藥品專利糾紛早期解決機制實施辦法（試行）》於2021年7月4日發佈，提供專利糾紛解決機制，降低仿製藥上市後專利侵權風險[163] - 《藥品臨床綜合評價管理指南（2021年版試行）》強調未經授權不得擅自使用或發佈國家及省級藥品臨床綜合評價相關資料資訊[166] 公司运营与生产基地 - 2021年第四季度，完成上海外高桥临床生产基地升级，提升多产品生产能力[40] - 苏州生产基地占地约10,000平方米，支持多种细胞平台，年产能可达2,500例自体CAR-T细胞治疗[82] - 苏州生产基地于2021年通过国家药监局与江苏省药监局的批准前检查（PAI），并成功重续生产许可证[85]