倍诺达®的临床疗效与市场表现 - 2022年公司开具了165张倍诺达®处方，为r/r LBCL患者完成了141例的回输[14] - 倍诺达®在作为LBCL三线治疗的II期注册临床试验中，两年总生存期（OS）比率为69.3%[3] - 倍诺达®在治疗r/r FL的RELIANCE研究中，最佳客观缓解率（ORR）和完全缓解率（CRR）分别为100.0%和92.6%[3] - 倍诺达®在LBCL三線治療的II期註冊臨床試驗中，最佳ORR為77.6%，最佳CRR為53.5%，兩年總生存期比率為69.3%[38] - 倍諾達®在中國完成的一項單臂I期試驗中，最佳ORR為75.0%，最佳CRR為33.3%，3個月的ORR為41.7%，CRR為33.3%[41] - 倍諾達®作為LBCL三線治療的II期試驗中，5.1%的患者產生嚴重細胞因子釋放綜合徵（sCRS），3.4%的患者產生嚴重神經毒性（sNT），且未發生治療相關死亡[38] - 倍诺达®在中国治疗r/r FL的三个月疾病缓解率（ORR）为100.0%，完全缓解率（CRR）为85.2%，六个月ORR为92.6%，CRR为77.8%[46] - 倍诺达®在治疗r/r FL的28例受试者中，中位随访11.7个月，最佳ORR和最佳CRR分别为100.0%和92.6%，仅1名患者出现3级或以上神经毒性[47] - 倍诺达®在治疗r/r MCL的11名患者中，最佳ORR为81.8%，最佳CRR为54.5%，仅1名患者出现3级或以上CRS和神经毒性[49] - 倍诺达®在中国治疗r/r MCL的II期研究计划于2023年完成，并预计在2023年底前提交补充新药申请[48][49] - 倍诺达®在中国治疗r/r ALL的I/II期注册试验已开始患者入组，并完成前几例患者回输[52] - 倍诺达®已被列入56个商业保险产品及75个地方政府的补充医疗保险计划，2022年34名患者（占24%）获得保险补偿，赔付比例为38%至100%[17] - 公司2022年成功执行成本削减计划，使每批次销售商品成本较2021年下降，毛利率从29.4%升至40.3%[18] - 公司2022年获得国家药监局批准倍诺达®用于治疗r/r FL的补充新药申请，并启动倍诺达®用于治疗中度或重度活动性SLE患者的临床研究[24] - 公司2023年4月获得国家药监局批准倍诺达®用于治疗SLE的IND申请[24] - 公司2022年发布《瑞基奥仑赛治疗B-NHL全流程管理诊疗规范（2022版）》，成为中国首个商业化CAR-T产品的临床指导原则[21] - 公司2022年发布《嵌合抗原受体T细胞治疗药物临床应用技术规范（2022版）》，首批28家全国CAR-T临床应用技术规范示范单位获得许可[21] - 倍諾達®於2021年9月1日獲國家藥監局批准，成為中國首個按1類生物製品獲批的CAR-T產品及全球第六個獲批的CAR-T產品[37] - 公司於2023年3月啟動倍諾達®作為高危LBCL患者的一線治療的IIT，並完成首例患者回輸[43] - 公司於2022年3月獲國家藥監局批准進行多中心、隨機III期註冊臨床試驗，比較倍諾達®與二線LBCL標準療法[42] - 倍諾達®在中國內地、香港及澳門的市場中，基於Juno引進的CAR結構體開發，並與Breyanzi（lisocabtagene）具有相同的CAR結構體[37] - 公司2022年收入为人民币145.7百万元，较2021年的30.8百万元大幅增长373.1%[96][102] - 公司2022年毛利率为40.3%，较2021年的29.4%显著提升[106] - 公司核心产品倍诺达®2022年销售额为人民币145.7百万元，占总收入的100%[99] - 公司2022年毛利为58.8百万元人民币，同比增长549.6%，销售毛利率从29.4%提升至40.3%，得益于成本削减计划和更多患者接受倍诺达®治疗[140] - 公司2022年销售倍诺达®产生的收入及毛利增加，部分抵消了亏损[185] - 公司2022年毛利率由2021年的29.4%增至40.3%[154] - 截至2022年12月31日，倍诺达®已被列入56个商业保险产品及75个地方政府的补充医疗保险计划[154] - 公司2022年成功实施成本削减计划的第一阶段，降低了每批销售商品的成本[154] 倍诺达®的生产与制造 - 2022年公司保持了倍诺达®98%的生产成功率[9] - 公司完成了JWATM204制造流程由实验室至外高桥临床生产基地的技术转移，且设施已符合GMP生产要求[9] - 公司苏州生产基地占地约10,000平方米，按GMP及QMS标准进行商业及临床制造，支持多种细胞平台[82] - 公司苏州工厂生产许可证重续为As+Cs类型，两个模块已获批准并全面按照GMP标准运营，生产成功率为98%[84] - 公司自开始LBCL注册临床试验以来生产倍诺达®的成功率为98%[90] - 公司计划投资提升技术，优化生产工艺并达致规模经济，生产更具成本效益的细胞治疗产品[90] - 倍诺达®的生产成功率保持在98%，接近临床试验的高水平[127] - 公司计划通过创新和规模化提升制造能力并降低成本，同时推进倍诺达®的全面商业化和新适应症开发[129] 倍诺达®的研发与临床试验 - 公司启动了倍诺达®作为高危LBCL患者的一线治疗的研究者发起试验（IIT），并完成首例患者回输[4] - 公司在中国启动了一项IIT，评估倍诺达®在治疗中度或重度活动性系统性红斑狼疮（SLE）患者中的安全性、耐受性及药代动力学特征[6] - 公司计划开展一項研究，評估瑞基奧侖賽在中國中度或重度活動期SLE患者中的安全性、耐受性和藥代動力學特徵[35] - 倍诺达®在中国中度或重度活动性SLE患者中的临床研究已启动，旨在评估其安全性、耐受性及药代动力学特征[59] - 公司2022年研发开支为人民币407.8百万元，较2021年减少1.6%，主要由于成本削减计划和原材料本地化[108] - 公司2022年研发开支为407.8百万元人民币，同比减少6.6百万元人民币，主要由于成本削减计划、原材料本地化和较少的研究批次数量[133] - 公司2022年开展了JWATM204及JWATM214治疗实体瘤的临床试验，并拓展自身免疫疾病管线[153] 公司与合作伙伴的战略合作 - 公司与2seventy bio, Inc.建立战略联盟，就肿瘤学适应症开发及商业化针对MAGE-A4的细胞疗法产品[7] - 公司进一步加强与Juno的合作，签署协议在大中华区研发、生产及商业化针对DLL3的新细胞治疗产品[7] - 公司与2seventy bio, Inc.合作，在大中华开发及商业化针对MAGE-A4的细胞治疗产品，并加强针对DLL3的新细胞治疗产品的研发[24] - 公司与2seventy bio, Inc.建立战略联盟，开发针对MAGE-A4的细胞疗法产品，旨在获得大中华市场的先发优势[68] - 公司与Juno加强合作，研发针对DLL3的新细胞治疗产品，预计在目标市场获得先发优势[69] - 公司与2seventy bio, Inc.策略联盟扩展实体瘤管线，深化与Juno合作开发新型TCR-T及CAR-T产品[89] 公司财务状况 - 公司2022年收入为人民币145.7百万元，较2021年的30.8百万元大幅增长373.1%[96][102] - 公司2022年毛利率为40.3%，较2021年的29.4%显著提升[106] - 公司2022年经营亏损为人民币855.9百万元，较2021年的759.1百万元扩大12.8%[96] - 公司2022年销售成本为人民币86.9百万元，较2021年的21.8百万元增长299.4%[103][104] - 公司2022年毛利率从2021年的29.4%增至40.3%，主要得益于成本削减计划和倍诺达®的商业化成功[123] - 公司2022年销售开支为190.9百万元人民币，同比增加20.2百万元人民币，主要由于员工成本增加和业务推广费用增加[141] - 公司2022年一般及行政开支为179.8百万元人民币，同比减少21.7百万元人民币，主要由于员工成本和专业服务费减少[141] - 公司2022年其他亏损净额为159.6百万元人民币，主要由于人民币对美元及港元的汇率转弱导致的未实现外汇亏损[141] - 公司2022年年内亏损为846.1百万元人民币，同比增加143.8百万元人民币，主要由于未实现外汇亏损增加和2021年一次性非现金收入未在2022年重现[143] - 公司2022年流动资产总值为1,485,168千元人民币，较2021年的1,895,040千元人民币下降21.6%[145] - 公司2022年非流动资产总值为1,306,179千元人民币，较2021年的1,221,566千元人民币增长6.9%[145] - 公司2022年负债总额为437,063千元人民币，较2021年的325,749千元人民币增长34.2%[145] - 公司2022年经调整亏损为605,093千元人民币，较2021年的678,951千元人民币减少10.9%[150] - 截至2022年12月31日止年度，公司录得其他亏损净额为人民币159.6百万元，主要由于外汇亏损净额人民币158.5百万元[184] - 公司2022年未实现外汇亏损主要由于人民币对美元及港元汇率转弱[184] - 公司2021年确认认股权证公允价值变动收益人民币51.2百万元，2022年无此类收益[184] - 公司2022年其他收入及财务收入净额增加，部分抵消了亏损[185] - 公司2022年未实现外汇损益为非现金项目[184] - 公司2022年认股权证公允价值变动为零，2021年为收益人民币51.2百万元[184] - 公司2022年外汇亏损净额为人民币158.5百万元，2021年为外汇收益净额人民币14.8百万元[184] - 公司2022年经调整亏损为人民币605.1百万元，较2021年的679.0百万元减少了73.9百万元，主要由于倍诺达®销售收入及毛利增加、一般及行政开支与研发开支减少以及政府补助和财务收入净额增加[198] - 公司2022年流动资产总值为人民币1,485,168千元，较2021年的1,895,040千元有所下降[200] - 公司2022年非流动资产总值为人民币1,306,179千元，较2021年的1,221,566千元有所增加[200] - 公司2022年资产总值为人民币2,791,347千元，较2021年的3,116,606千元有所下降[200] - 公司2022年流动负债总额为人民币310,835千元，较2021年的198,900千元有所增加[200] - 公司2022年非流动负债总额为人民币126,228千元，较2021年的126,849千元略有下降[200] - 公司2022年负债总额为人民币437,063千元，较2021年的325,749千元有所增加[200] - 公司2022年流动资产净值为人民币1,174,333千元，较2021年的1,696,140千元有所下降[200] 公司管理与组织架构 - 公司任命Shaun Paul Cordoba博士为首席科学官，加强内部研发能力，并成立早期发现及临床前研究团队[8] - 公司已建立由88名员工组成的商业团队，负责倍诺达®在中国的商业化，涵盖销售、市场、CAR-T顾问、创新支付、渠道管理及运营团队[16] - 截至2022年12月31日，公司已为96家中国顶级医院完成评估及培训，认证其合资格施用倍诺达®[16] - 公司任命Cordoba博士为首席科学官，其拥有超过270项CAR技术相关专利，将领导早期研发工作[92] - 公司任命Shaun Paul Cordoba博士为首席科学官，增强早期研发能力，专注于设计全球商业化权利的新产品[126] 公司未来战略与发展方向 - 公司计划通过倍诺达®的早期治疗和其他适应症的持续开发，巩固在血液学领域的领导地位[88] - 公司预计2023年上半年获得国家药监局对倍诺达®治疗SLE的IND申请批准[88] - 公司整合多个细胞治疗平台，扩展实体瘤市场，包括HCC、肺癌及其他适应症[89] - 公司计划利用专有技术平台和临床往绩，专注于高增长潜力的细胞治疗领域[93] - 公司在中国血液癌症领域具有显著先发优势，并拥有涵盖实体瘤和自身免疫疾病的全面细胞治疗管线[129] 公司社会责任与可持续发展 - 公司持续加强环境、社会及管治（ESG）机制，致力于为患者提供突破性细胞免疫疗法，并为员工提供安全、健康、创新、多元及包容的工作环境[134] 公司其他重要事项 - 公司通过收购优瑞科的ARTEMIS®及E-ALPHA®平台使用权，加强了细胞治疗开发平台[93] - 公司2022年未产生任何所得税开支，因无应课税收入[185] - 公司2021年确认认股权证公允价值变动收益人民币51.2百万元，2022年无此类收益[184] - 公司2022年其他收入及财务收入净额增加，部分抵消了亏损[185] - 公司2022年未实现外汇损益为非现金项目[184] - 公司2022年认股权证公允价值变动为零，2021年为收益人民币51.2百万元[184] - 公司2022年外汇亏损净额为人民币158.5百万元，2021年为外汇收益净额人民币14.8百万元[184]