财务表现与盈利前景 - 公司处于早期发展阶段，产品管线信息有限，评估基础薄弱[20] - 公司自成立以来几乎每年都发生亏损，且预计在可预见的未来不会实现盈利，至今尚无产品收入[20] 研发与临床试验风险 - 公司产品候选物处于开发早期，临床试验成本高昂、耗时且结果不确定，任何延迟或终止都可能损害业务[21] - 公司临床前研究和早期临床试验数据不一定能预测后续试验结果，若无法复现结果，可能无法成功商业化产品[21] - 公司部分临床前研究和临床试验在美国境外进行，FDA可能不接受这些数据[21] 运营与资金风险 - 公司需要额外资本来维持运营，若无法获得，可能需延迟、限制或终止研发及商业化项目[20] - 公司完全依赖第三方来配制和生产其产品候选物，这可能导致开发延迟、监管批准受阻、商业化推迟或产品成本上升[22] 收入来源与依赖 - 公司在可预见的未来将依赖许可协议获得大部分收入，若协议失败或未能收到预期里程碑付款/特许权使用费，业务将受重大不利影响[22] - 公司依赖与Alnylam Pharmaceuticals, Inc.的许可协议来商业化ONPATTRO™ (Patisiran)[22] 市场竞争与战略活动 - 公司面临针对HBV的其他生物技术和制药公司的重大竞争[21] - 公司可能进行资产或业务收购、建立战略联盟或合作、或对其他公司或技术进行投资，这些行为可能损害其财务状况、经营成果或现金流，稀释股东所有权，产生债务或导致重大支出[26] 运营与人才风险 - 公司使用危险和放射性材料进行研发可能面临相关责任[25] - 公司若无法吸引和留住合格的关键管理人员、科研人员、顾问和咨询师，其执行商业计划的能力可能受到不利影响[25] - 信息技术系统故障可能对公司业务、声誉和运营造成损害[25]