财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度和第二季度，公司净亏损分别为2.417亿美元和4.475亿美元，截至2021年6月30日累计亏损33.5亿美元[124] - 2021年第二季度研发费用为1.44315亿美元，2020年同期为1.56308亿美元，同比减少1199.3万美元[145,154] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用为7857.6万美元，2020年同期为6862.8万美元，同比增加994.8万美元[154] - 2021年第二季度合作损失份额为1007.1万美元，2020年同期无此项损失[154] - 2021年第二季度特许权使用费和其他收入成本为1530.1万美元，2020年同期为155.4万美元，同比增加1374.7万美元[154] - 2021年第二季度或有对价公允价值变动为47万美元，2020年同期为 - 165.5万美元，同比增加170.2万美元[154] - 2021年第二季度总营收为747.2万美元，2020年同期为1.9889亿美元，同比减少1914.18万美元[154] - 2021年第二季度运营亏损为2.40838亿美元，2020年同期为2594.5万美元，同比增加2.14893亿美元[154] - 2021年第二季度净亏损为2.41702亿美元，2020年同期为2146.5万美元，同比增加2.20237亿美元[154] - 截至2021年6月30日，与商业里程碑相关的未来或有现金付款为9990万美元，估计公允价值为190万美元[149] - 2021年第二季度研发费用为1.443亿美元，2020年同期为1.563亿美元，减少1200万美元[155] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用为7860万美元，2020年同期为6860万美元，增加990万美元[157] - 2021年第二季度版税和其他收入成本为1530万美元，2020年同期为160万美元[159] - 2021年上半年总收入为2030万美元，2020年同期为2.208亿美元，减少2.005亿美元[162] - 2021年上半年研发费用为2.988亿美元，2020年同期为3.104亿美元，减少1160万美元[163] - 2021年上半年销售、一般和行政费用为1.655亿美元，2020年同期为1.419亿美元，增加2360万美元[164] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约为9.416亿美元[124][130][168] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损33.5亿美元[169] - 若市场利率立即且统一提高100个基点，公司利率敏感型有价证券的净公允价值将下降约260万美元[175] 业务合作与协议 - 2020年5月，公司与BMS修订协议，BMS支付2亿美元以解除未来美国以外里程碑付款和销售特许权使用费义务[122] - 2021年3月，BMS的ide - cel（ABECMA）获FDA批准，第二季度开始销售[122] 产品研发与上市计划 - 公司预计2021年提交eli - cel治疗CALD的生物制品许可申请（BLA）[119] - 公司预计2021年第三季度完成beti - cel治疗所有TDT患者的BLA提交[119] - 公司认为可基于HGB - 206临床研究C组数据在美国寻求LentiGlobin治疗SCD的加速批准[119] - 2021年2月至6月，LentiGlobin治疗SCD的临床研究处于临床搁置状态[121] - 2019年6月，公司beti - cel获欧盟有条件上市许可，2021年7月eli - cel获欧盟上市许可[121] - 公司计划在可预见的未来继续投资研发，推进beti - cel、eli - cel等产品候选药物的开发[142] 业务拆分计划 - 公司计划在2021年底将严重遗传疾病和肿瘤学项目拆分为两家独立上市公司[131] 产品销售收入 - 2021年第二季度百时美施贵宝（BMS）的ide - cel产品销售收入为2430万美元[158][166]