业务合作与开发 - 公司在2021财年上半年继续推进管线和合作候选药物开发，举办关键意见领袖网络研讨会并公布多项积极临床数据，还提交两项新药研究申请并宣布与武田的合作[85] - 杨森启动一项最多招募450名慢性乙肝感染患者的2b期三联疗法研究，公司因此获得2500万美元里程碑付款，与杨森的合作中已获1.75亿美元预付款、7500万美元股权投资和两笔2500万美元里程碑付款，还有可能获得最高35亿美元的开发和销售里程碑付款及分级特许权使用费[86] - 安进在2020年7月启动一项2期临床研究，公司获得2000万美元里程碑付款，与安进的合作中已获3500万美元预付款、2150万美元股权投资和3000万美元里程碑付款，还有可能获得最高4亿美元的剩余开发、监管和销售里程碑付款及低两位数特许权使用费[87] - 2020年10月公司与武田达成独家许可和共同资助协议，2021年1月获得3亿美元预付款，还有可能获得最高7.4亿美元的开发、监管和商业里程碑付款，美国境内获批后将按50/50利润分成结构共同商业化，美国境外武田主导全球商业化战略，公司可获得20% - 25%的分级特许权使用费[88] - 与安进的合作中，公司已收到3500万美元预付款、2150万美元股权投资和3000万美元里程碑付款，最多还可获得4000万美元[98] - 与杨森的合作中，公司已收到1.75亿美元预付款、7500万美元股权投资和两笔2500万美元里程碑付款，最多可获得3.5亿美元[100] - 2021年第一季度和上半年，与杨森合作的JNJ - 3989项目分别确认约740万美元和2020万美元收入[102] - 与武田的合作中，公司于2021年1月收到3亿美元预付款，最多还可获得7.4亿美元[104] - 2021年第一季度和上半年，与武田合作的ARO - AAT项目分别确认2540万美元和3360万美元收入[106] - 截至2021年3月31日，与杨森合作的JNJ - 3989项目合同资产为60万美元，与杨森合作的ARO - JNJ项目合同资产为30万美元，与武田合作的ARO - AAT项目合同负债为1.449亿美元[102][103][106] 财务状况与业绩 - 2021年3月31日止三个月净亏损2680万美元，2020年同期为1980万美元；六个月净亏损4760万美元，2020年同期为2250万美元；稀释后每股净亏损分别为0.26美元和0.20美元（三个月）、0.46美元和0.23美元（六个月），亏损增加因研发费用增加，部分被许可和合作协议收入增加抵消[92] - 公司通过合作协议的预付款和里程碑付款以及股权融资加强了流动性和财务状况，截至2021年3月31日，现金及现金等价物3.724亿美元、有价证券1.258亿美元、短期投资7910万美元、长期投资9750万美元，总资产7.568亿美元，预计未来至少十二个月有足够流动性支持运营[93] - 2021年和2020年第一季度总收入分别为3280万美元和2350万美元，上半年总收入分别为5410万美元和5300万美元[96][97] - 2021年第一季度和上半年收入增长源于武田合作项目的收入确认，净亏损增加是由于研发费用增加[96] - 截至2021年3月31日，公司现金约为3.724亿美元，2020年9月30日为1.436亿美元[126] - 2021年3月31日，短期固定收益证券和有价证券投资现金为2.049亿美元，2020年9月30日为1.719亿美元[126] - 2021年3月31日，长期固定收益证券投资现金为9750万美元，2020年9月30日为1.375亿美元[126] - 2021年1 - 3月经营活动现金流为2.25亿美元，主要因武田许可协议获3亿美元付款，部分被研发和行政费用抵消[128] - 2021年1 - 3月投资活动使用现金390万美元，主要用于购买1140万美元物业设备，部分被750万美元投资净销售抵消[128] - 2021年1 - 3月融资活动提供现金770万美元，来自股票期权行权[128] - 2020年1 - 3月经营活动使用现金5110万美元，主要是研发和行政费用[129] - 2020年1 - 3月投资活动使用现金1.688亿美元，主要用于购买1.805亿美元固定收益投资和790万美元物业设备，部分被1960万美元固定收益证券到期抵消[129] - 2020年1 - 3月融资活动提供现金2.548亿美元，源于2019年12月证券融资获2.505亿美元净现金收益及430万美元股票期权行权现金[129] 技术平台与候选药物 - 公司专注于利用靶向RNAi分子（TRiM）平台技术的疗法，该平台疗法在多个治疗领域的多个动物模型中显示出高水平药理活性，相比前代和竞争技术有多项潜在优势[84] - 公司继续开发其他临床候选药物用于未来临床试验，临床候选药物在内部和外部实验室进行测试，临床试验相关的外部成本称为“候选成本”，若候选药物通过人体测试，候选成本将增加[89] 疫情影响 - 公司正在积极监测新冠疫情，2021年3月31日止三个月和六个月的财务结果未受显著影响，2020财年曾暂停两项ARO - AAT研究的患者招募，后恢复，早期项目有额外延迟，但预计不会对任何项目的预期时间表产生重大影响[90] 会计政策 - 公司重要会计政策与最近一次10 - K年度报告披露相比无变化[94] 研发费用 - 研发费用主要包括临床用品制造外包成本、毒性/功效研究和临床试验费用等[109] - 公司未单独跟踪单个研发项目的研发费用，采用跨项目的职能交叉方式运营[109] - 研发总费用从2020年3月31日结束的三个月的2944.3万美元增至当前的4469.7万美元，增幅52%；从六个月的5281.7万美元增至8125.1万美元，增幅54%[110] - 薪资费用在三个月内从421.6万美元增至868.5万美元，增幅106%；六个月内从831.2万美元增至1685.7万美元，增幅103%，主要因研发人员增加[110] - 设施相关费用三个月内从82.3万美元增至167.1万美元，增幅103%；六个月内从144.4万美元增至315万美元，增幅118%，因圣地亚哥分租开始[111] - 候选药物成本三个月内从1571.6万美元增至2066.7万美元，增幅32%；六个月内从2914.5万美元增至3568.4万美元，增幅22%，因候选药物进入临床试验[113] - 研发发现成本三个月内从451.6万美元增至550.2万美元，增幅22%；六个月内从747.1万美元增至1021.3万美元，增幅37%，因圣地亚哥研究设施增加[113] - 股票薪酬费用三个月内从295.3万美元增至640.6万美元，增幅117%；六个月内从411.5万美元增至1189.1万美元，增幅189%，因人员增加和授予日公允价值提高[114] - 折旧和摊销费用三个月内从121.9万美元增至176.6万美元，增幅45%；六个月内从233万美元增至345.6万美元，增幅48%，主要与麦迪逊研究设施有关[115] 一般及行政费用 - 一般及行政总费用三个月内从1632.6万美元增至1634.6万美元，增幅129%；六个月内从2726万美元降至2514.7万美元，降幅8%[117][118] - 专业/外部服务费用三个月内从167.7万美元增至183.8万美元，增幅10%；六个月内从349.9万美元增至382万美元，增幅9%，主要因咨询成本增加[119] 其他收入/费用 - 其他收入/费用在三个月内从240.5万美元降至141.4万美元；六个月内从458.5万美元增至473.5万美元，主要与利息收入和证券损益有关[124] 股权融资协议 - 2020年8月公司签订ATM协议，可不时通过Jefferies LLC出售至多2.5亿美元普通股，截至2021年3月31日未发行股份[126]