财务盈亏情况 - 2021年第四季度净亏损6290万美元，2020年同期为2070万美元；摊薄后每股净亏损0.60美元，2020年同期为0.20美元[89] 营收情况 - 2021年和2020年第四季度总营收分别为2740万美元和2130万美元，2021年主要来自武田和地平线许可协议[94][95] - 2021年和2020年第四季度，公司与安进协议确认营收均为0，截至2021年12月31日，合同资产和负债均为0[97] - 2021年和2020年第四季度，杨森相关协议收入分别约为0和1270万美元[101] - 2021年和2020年第四季度，杨森合作研发相关收入分别为0和30万美元[102] - 2021年和2020年第四季度，武田相关协议收入分别为2080万和820万美元[105] - 2021年和2020年第四季度，Horizon相关协议收入分别为670万和0美元[108] 合作收入及权益 - 与杨森合作获17500万美元预付款、7500万美元股权投资和7000万美元里程碑付款；与安进合作获3500万美元预付款、2150万美元股权投资和3000万美元里程碑付款；武田许可协议获3亿美元预付款；地平线许可协议获4000万美元预付款；葛兰素史克许可协议于2022年1月获1.2亿美元预付款[90] - 安进就Olpasiran协议可能再支付最高4亿美元开发、监管和销售里程碑付款，公司有资格获低两位数特许权使用费[96] - 公司与杨森制药达成协议，获1.75亿美元预付款、7500万美元股权投资和7000万美元里程碑及期权付款，还有最高16亿美元开发和销售里程碑付款及特许权使用费[99] - 公司与武田制药达成协议，获3亿美元预付款，有最高7.4亿美元潜在开发、监管和商业里程碑付款，美国市场50/50利润分成，海外有20% - 25%特许权使用费[103] - 公司与Horizon达成协议，获4000万美元预付款，有最高6.6亿美元潜在开发、监管和销售里程碑付款及低至中双位数特许权使用费[106] - 公司与GSK达成协议，获1.2亿美元预付款，还有额外阶段付款及最高7.8亿美元商业里程碑付款和中双位数至20%特许权使用费[111] 资产情况 - 截至2021年12月31日，现金及现金等价物9160万美元、有价证券1.26亿美元、短期投资1.125亿美元、长期投资2.176亿美元，总资产6.385亿美元[90] - 截至2021年12月31日，武田协议有8200万美元合同负债记为递延收入，1.065亿美元记为递延收入（扣除当期部分），290万美元记为应计费用[105] - 截至2021年12月31日，Horizon协议有10万美元合同资产记为应收账款，2670万美元合同负债记为递延收入[108] - 2021年12月31日公司现金约9160万美元，较9月30日的1.844亿美元减少；短期和长期固定收益证券及有价证券投资有变化[133] 业务进展 - 2022财年第一季度，ARO - APOC3的3期临床研究给首批患者用药；与葛兰素史克就ARO - HSD达成独家许可协议；杨森公布慢性乙肝病毒感染治疗研究临床数据；提交ARO - C3的1/2a期研究监管许可申请；公布多项临床研究中期数据；购买威斯康星州13英亩土地并计划建设约14万平方英尺设施，在圣地亚哥租赁14.4万平方英尺新设施[87][88] 资金需求与支持 - 公司预计当前现金和投资资源及运营计划能满足至少未来12个月运营资金需求[90] - 公司认为当前财务资源至少可支持未来十二个月运营[133] 项目延迟原因 - 公司因临床前项目关键的非人类灵长类动物短缺，早期项目出现延迟，临床试验入组也有延迟[88] 会计政策 - 公司重要会计政策与最近一次年报披露相比无变化[91] 费用情况 - 研发费用（不含非现金费用）从2020年四季度的2937.9万美元增至2021年四季度的5637.7万美元，增幅92%[118] - 一般及行政费用从2020年四季度的880.2万美元增至2021年四季度的2499.5万美元，增幅184%[126] - 其他收入/费用从2020年四季度的332.2万美元降至2021年四季度的44.9万美元，因近期购买债券收益率降低[131] 现金流情况 - 2021年四季度经营活动现金流使用6130万美元，投资活动使用3340万美元，融资活动提供190万美元[135] - 2020年四季度经营活动现金流使用3890万美元，投资活动提供3020万美元，融资活动提供510万美元[136] 设施建设计划 - 2021年12月20日公司购买13英亩土地，计划投资2 - 2.5亿美元建设设施[137] 费用上升原因 - 薪资费用因研发和行政人员增加而上升，预计随业务扩张继续增加[118][126] - 候选药物成本因临床试验推进而增加，预计随候选药物管线发展继续上升[120]