财务收支情况 - 2022年第一季度净收入为4440万美元，2021年同期净亏损2680万美元；2022年前六个月净亏损1850万美元，2021年同期净亏损4760万美元[93] - 2022年3月31日结束的三个月和六个月，公司收入和运营收入增加，主要源于GSK、武田和Horizon许可协议确认的收入[99] - 2022年3月31日结束的三个月和2021年同期总营收分别为1.518亿美元和3280万美元；2022年前六个月和2021年同期总营收分别为1.792亿美元和5410万美元[100] - 2022年第一季度和上半年，公司与杨森JNJ - 3989（ARO - HBV）协议相关收入分别约为0和0，2021年同期分别约为750万美元和2020万美元 [107] - 2022年第一季度和上半年，公司与杨森ARO - JNJ2和ARO - JNJ3相关收入分别为10万美元和10万美元，2021年同期分别为10万美元和30万美元 [108] - 2022年第一季度和上半年，公司与武田协议相关收入分别为2080万美元和4160万美元，2021年同期分别为2540万美元和3360万美元 [111] - 2022年第一季度和上半年，公司与Horizon协议相关收入分别为670万美元和1330万美元，2021年同期为0 [115] - 2022年第一季度和上半年，公司与GSK协议相关收入均为1.2亿美元，2021年同期为0 [119] - 研发费用方面，三个月内从2021年3月31日结束的4469.7万美元增至2022年同期的7598.5万美元，增幅70%；六个月内从8125.1万美元增至14175万美元，增幅74%[123][124] - 研发费用中，候选药物成本三个月内从2066.7万美元增至3771.3万美元，增幅82%；六个月内从3568.4万美元增至7005.8万美元，增幅96%[123][124] - 研发发现成本三个月内从550.2万美元增至1426.6万美元，增幅159%；六个月内从1021.3万美元增至2526.6万美元，增幅147%[123][124] - 一般及行政费用方面，三个月内从2021年3月31日结束的1634.6万美元增至2022年同期的3426.7万美元，增幅110%；六个月内从2514.7万美元增至5926.2万美元，增幅136%[131][132] - 一般及行政费用中，股票薪酬费用三个月内从895.3万美元增至2516万美元，增幅181%；六个月内从1161.1万美元增至4244.7万美元，增幅266%[131][132] - 研发费用中的薪资费用三个月内从868.5万美元增至1140.4万美元，增幅31%；六个月内从1685.7万美元增至2239.8万美元，增幅33%，因研发人员增加[123][124] - 一般及行政费用中的薪资费用三个月内从325.7万美元增至376万美元，增幅15%；六个月内从584.1万美元增至719万美元，增幅23%，因公司发展增加了行政人员[131][132][134] - 专业/外部服务费用三个月内从183.8万美元增至233万美元，增幅27%；六个月内从382万美元增至450.7万美元，增幅18%，预计未来会因发现工作增加而上升[131][132][135] - 设施相关费用在研发费用中三个月内从167.1万美元增至177.9万美元，增幅6%；六个月内从315万美元增至381.7万美元，增幅21%；在一般及行政费用中三个月内从78.7万美元降至70.2万美元，降幅11%；六个月内从151.7万美元降至138.2万美元，降幅9%[123][124][131][132] - 其他一般及行政费用三个月内从135.5万美元增至191.1万美元，增幅41%；六个月内从204.8万美元增至292.9万美元，增幅43%，因信息技术成本增加以支持人员增长[131][132][137] - 本季度股票薪酬费用较2021年3月31日止三个月增加1620.7万美元，较六个月增加3083.6万美元[138] - 折旧和摊销费用较2021年3月31日止三个月增加24.8万美元，较六个月增加49.7万美元[139] - 其他收入/费用在2021年3月31日止三个月为141.4万美元，本季度为281.3万美元；六个月为473.5万美元，本季度为326.2万美元[140] - 2022年3月31日止六个月，经营活动现金流为138.3万美元，投资活动现金流为 - 1.0314亿美元，融资活动现金流为373.1万美元[145] - 2021年3月31日止六个月，经营活动现金流为2.24951亿美元，投资活动现金流为 - 389.2万美元，融资活动现金流为773.5万美元[145] - 2022年3月31日止六个月，经营活动现金流主要因收到GSK的1.2亿美元预付款，投资活动现金流主要用于购买物业设备和投资[145] - 2021年3月31日止六个月，经营活动现金流主要因收到武田许可协议的3亿美元付款，投资活动现金流主要用于购买物业设备[146] 资产情况 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物8640万美元、有价证券1.226亿美元、短期投资1.929亿美元、长期投资2.016亿美元，总资产7.036亿美元[96] - 截至2022年3月31日，公司现金为8640万美元，短期固定收益证券和有价证券投资为3.155亿美元，长期固定收益证券为2.016亿美元[143] 合作情况 - 公司与扬森合作，已收到1.75亿美元前期付款、7500万美元股权、7000万美元里程碑付款；与安进合作，收到3500万美元前期付款、2150万美元股权、3000万美元里程碑付款；武田许可协议获3亿美元前期付款；Horizon许可协议获4000万美元前期付款；GSK许可协议于2022年1月收到1.2亿美元前期付款[94][96] - 公司与安进合作，安进获得Olpasiran全球独家许可，公司已获相关款项，还有可能获得最高4亿美元剩余里程碑付款及低两位数特许权使用费[102] - 2020年7月安进启动Olpasiran的2期临床研究，公司获2000万美元里程碑付款，2022年和2021年第一季度及上半年与安进协议相关收入均为0 [103] - 公司与杨森的合作中已获1.75亿美元预付款、7500万美元股权和7300万美元里程碑及选择权付款，还可能获最高22亿美元开发和销售里程碑付款，有资格获产品销售分级特许权使用费 [104] - 公司与武田的合作中获3亿美元预付款，有资格获最高7.4亿美元潜在开发、监管和商业里程碑付款，美国境内按50/50利润分享，境外可获20% - 25%分级特许权使用费 [109] - 公司与Horizon的合作中获4000万美元预付款，有资格获最高6.6亿美元潜在开发、监管和销售里程碑付款，可获低至中双位数特许权使用费 [113] - 公司与GSK的合作中获1.2亿美元预付款，还有资格获额外付款及最高7.8亿美元商业里程碑付款，可获中双位数至20%分级特许权使用费 [116] 研发进展 - 公司在2022财年上半年推进管线和合作候选药物，开展多项临床研究，如ARO - APOC3的3期临床研究、ARO - C3的1/2期临床研究等[91] - 公司因非人类灵长类动物短缺，早期项目出现延迟，临床试验入组也有延迟，但研发设施和总部运营受影响有限[92] - 公司决定不再推进ARO - HIF2的进一步临床开发[88][91] 设施建设 - 公司完成威斯康星州13英亩土地购买，计划建设约14万平方英尺药品制造设施和约11.5万平方英尺实验室及办公设施；在圣地亚哥租赁14.4万平方英尺实验室及办公设施[91] - 2021年12月20日，公司购买13英亩土地，计划投资2 - 2.5亿美元建设设施[146] 财务资源预期 - 公司认为当前财务资源至少可支持未来十二个月的运营[143]