AT-1501研发进展 - 公司的主要研发药物AT-1501在健康志愿者和ALS患者中的单次递增剂量1期研究中表现出良好的耐受性，半衰期长达26天[133] - AT-1501计划在四个适应症中开发：预防肾移植排斥、预防胰岛细胞移植排斥、自身免疫性肾炎和ALS[134] - 2020年10月，公司启动了AT-1501在ALS中的2a期临床试验，计划在美国和加拿大的13个ALS治疗中心招募约54名患者[151] - 2020年11月，公司获得加拿大卫生部的批准，启动AT-1501在胰岛细胞移植治疗1型糖尿病中的2期临床试验[141] - 在非人灵长类动物研究中，AT-1501在每周200 mg/kg的剂量下持续26周未出现凝血、血小板激活或血栓栓塞的不良事件[132] - 公司计划通过AT-1501替代现有的CNI（钙调磷酸酶抑制剂）疗法，以改善移植排斥的临床管理，减少不良反应并提高移植器官的长期存活率[139] - 公司预计AT-1501在1型糖尿病治疗中可能减少胰岛细胞的急性损失，并通过阻断CD40L信号通路改善胰岛细胞移植的长期效果[142] 公司财务状况 - 2021年第一季度研发费用增加400万美元，主要由于AT-1501项目的临床试验材料生产和临床成本增加230万美元和25.1万美元，咨询服务费用增加53.3万美元，人员成本增加40万美元，以及股票补偿费用增加53.1万美元[156] - 2021年第一季度一般及行政费用增加160万美元，主要由于专业费用增加72.9万美元，一般运营成本增加4.5万美元，人员成本和股票补偿费用分别增加7.5万美元和80.6万美元[157] - 2021年第一季度净亏损为849.9万美元，较2020年同期的817.7万美元增加32.2万美元[155] - 2021年第一季度所得税收益为50.1万美元，主要由于Anelixis收购相关的递延税负债变化[160] - 截至2021年3月31日，公司现金余额为1.086亿美元，主要来自优先股和普通股的销售、认股权证的销售以及可转换本票的发行[161] - 2021年第一季度经营活动净现金流出为516.6万美元，主要由于净亏损850万美元，部分被非现金项目（如股票补偿和折旧摊销）180万美元以及递延所得税收益50.1万美元所抵消[167][168] - 2021年第一季度融资活动净现金流出为45万美元，主要由于2020年12月31日累计的普通股销售相关发行成本[172] - 公司预计未来将继续产生净运营亏损，并计划通过手头现金、未来股权或债务融资以及潜在的合作或战略伙伴关系来弥补运营亏损和资本需求[165] - 公司预计未来将大幅增加产品候选物的开发和潜在商业化支出[166] - 公司目前没有获得任何产品的商业销售批准，也未从产品销售中产生收入[163] 公司战略与收购 - 公司通过收购Anelixis Therapeutics获得了AT-1501的知识产权，并计划将其发展为全球生物制药公司，专注于自身免疫性疾病领域[131] COVID-19影响 - 公司受到COVID-19疫情的影响，导致部分临床前研究延迟，数据收集和试验执行效率下降，并限制了业务发展和投资者关系活动[152]