财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度公司净亏损850万美元，合每股亏损0.57美元，2020年同期净亏损820万美元，合每股亏损0.52美元 [24] - 2021年第一季度研发费用为560万美元，2020年同期为160万美元，增长主要因临床试验材料生产及其他CMC活动支出增加 [24] - 2021年第一季度一般及行政费用为330万美元，2020年同期为170万美元 [25] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物约为1.086亿美元，截至2020年12月31日为1.142亿美元，预计财务资源足以支持运营至2023年 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 ALS业务线 - 2020年10月启动AT - 1501的2期安全性、耐受性和生物标志物研究，在美国和加拿大的12个地点招募患者，预计2022年上半年公布顶线数据 [12] - 评估两类生物标志物终点，一类是CD40配体靶点结合的生物标志物，另一类是ALS患者中上调的促炎趋化因子和细胞因子的变化，还将评估其他探索性终点 [13][14] 糖尿病业务线 - 专注于1型糖尿病患者的胰岛细胞移植，目前在加拿大阿尔伯塔省有一个活跃的临床站点，目标是本季度招募第一名患者，2022年上半年产生胰岛细胞移植的中期数据 [19] - 主要终点包括安全性和耐受性、血糖控制、胰岛素独立性、糖化血红蛋白降低以及移植物存活和功能，还将评估低血糖无意识事件和肾功能 [19] 肾移植业务线 - 因FDA要求，计划在2022年底前完成AT - 1501在非人类灵长类动物肾移植模型中的临床前研究，并探索在美国以外进行肾移植临床试验的可能性 [21] 自身免疫性肾炎业务线 - 专注于自身免疫性肾炎，正在确定适应症选择，计划下季度公布策略，预计今年晚些时候启动试验 [11][27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是专注于开发靶向CD40配体的拮抗剂抗体AT - 1501，用于器官或细胞移植、ALS和严重免疫性疾病的治疗 [5] - 目前正在推进AT - 1501在ALS、胰岛细胞移植、肾移植和自身免疫性肾炎四个适应症的临床试验 [11] - 公司认为AT - 1501在治疗这些疾病方面具有潜力，有望成为领先的靶向免疫学公司 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在第一季度取得了良好进展，推进了公司和主要分子AT - 1501的发展 [5] - 预计第二季度启动1型糖尿病胰岛细胞移植的2期试验，并在6月的美国移植会议上展示AT - 1501的数据 [26] - 公司拥有世界级团队和强大的现金状况，有信心实现重要里程碑，将公司发展成为领先的靶向免疫学公司 [28] 其他重要信息 - 公司从Novus Therapeutics更名为Eledon Pharmaceuticals，并加强了高级领导团队，引入了四位新高管 [6] - 公司将在6月的美国移植会议上进行四次展示，包括两个海报和两个口头报告，展示AT - 1501的相关数据 [19][45] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 为何FDA要求提供AT - 1501在肾移植方面的特定信息 - FDA希望看到药物特异性和器官特异性数据，以确保在肾移植中AT - 1501不仅安全而且有效 [29] 问题: 能否谈谈在肾移植方面进行美国以外研究的潜在计划 - 目前讨论尚处于早期阶段，目标是进行一个比最初预期更小的国际试验，以展示AT - 1501在人类肾移植中的安全性和有效性 [32] 问题: 即将进行的2期人类胰岛细胞移植试验是否会采用单药治疗方案 - 目前的人类胰岛细胞移植试验不是单药治疗试验，而是旨在去除钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI），采用诱导治疗加维持治疗的方案 [36] 问题: 能否详细说明肾移植中额外的非人类灵长类动物研究计划 - 公司仍在与FDA讨论研究设计，FDA希望看到公司预防移植排斥的能力，研究可能会包括单药治疗 [38][39] 问题: 随着COVID - 19感染率的改善，ALS研究的招募趋势如何 - ALS试验进展顺利，虽然美国的COVID高峰导致招募有所放缓，但由于试验地点分布广泛，对招募和入组没有产生重大影响 [40] 问题: 如何看待胰岛细胞移植试验的数据发布 - 需要三到四名受试者的数据才能了解研究结果，将在明年上半年公布第一批子集数据，下半年公布完整的顶线数据 [43][44] 问题: 6月在美国移植会议上公布的数据有哪些看点 - 将有两个海报和两个口头报告，分别关注AT - 1501的历史设计、非人类灵长类动物研究、1期数据以及与其他免疫调节药物联合使用的数据 [45] 问题: 免疫挑战是如何进行的 - 通常使用外来抗原进行免疫挑战，公司在1期研究中使用了来自贝类的KLH蛋白，在静脉输注AT - 1501的同时皮下注射KLH，证明了AT - 1501在人类中的功能活性 [46] 问题: 是否会在当前的ALS研究中进行同样的免疫挑战 - 在ALS的2期研究中不计划进行KLH挑战 [47] 问题: 免疫挑战的数据是否会作为所有研究的参考结果 - 1期研究中KLH研究的目的是展示AT - 1501在人类中的首次功能活性迹象，后续研究更关注疾病特异性生物标志物 [47]