AT - 1501产品获取与研发计划 - 公司在2020年9月收购Anelixis Therapeutics，获得AT - 1501相关知识产权[127] - 公司计划开发AT - 1501用于四个适应症，包括ALS、预防肾同种异体移植排斥、预防胰岛细胞同种异体移植排斥和IgA肾病[129] AT - 1501产品研究情况 - AT - 1501在非人类灵长类研究中，每周剂量高达200mg/kg持续26周，未出现凝血、血小板激活或血栓栓塞不良事件，在健康志愿者和ALS患者一期单剂量递增研究中耐受性良好，抗药抗体反应低且与剂量无关，剂量呈线性比例，半衰期长达26天[128] AT - 1501产品临床试验进展 - 2020年10月公司启动AT - 1501用于ALS的2a期研究，计划在美国和加拿大最多13个治疗点招募约54名患者[135] - 2021年7月公司获加拿大卫生部批准开展AT - 1501替代他克莫司用于肾移植患者免疫抑制方案的1b期临床试验[141] - 2020年11月公司获加拿大卫生部批准开展AT - 1501用于胰岛细胞移植治疗1型糖尿病的2期临床试验[142] 目标适应症市场情况 - 美国ALS年发病率约5000例，总体患病率约30000例，50%患者自诊断起存活≥3年，仅20%患者存活≥5年[132] - 美国约有20万移植肾患者，2019年约23000例肾脏移植手术，其中10 - 15%为再次移植，超9万人等待肾移植，2014年近5000人死于等待，近4000人因病情过重无法接受移植[136] - 美国超100万人患1型糖尿病，约7万人患脆性糖尿病[142] - IgA肾病在美国患病率约14万人，约30% - 40%患者最终发展为终末期肾病，目前无欧美药管局批准的治疗方法[145] 疫情对公司业务的影响 - 新冠疫情对公司业务和运营产生不利影响，导致研究延迟、数据收集延迟、试验规划和执行效率低下，还可能限制资金可用性或增加资金成本[148] 公司会计政策情况 - 2021年前三季度公司关键会计政策、重大判断和估计与2020年年报相比无重大变化[149] 公司费用变化情况 - 2021年第三季度研发费用增至770万美元，较2020年第三季度增加700万美元[151][152] - 2021年第三季度管理费用降至280万美元，较2020年第三季度减少90万美元[151][153] - 2020年第三季度重组费用为180万美元，2021年第三季度无重组费用[151][154] - 2021年前三季度研发费用增至1760万美元，较2020年前三季度增加1450万美元[158] - 2021年前三季度管理费用增至990万美元，较2020年前三季度增加320万美元[159] - 2020年前三季度重组费用为230万美元，2021年前三季度无重组费用[160] 公司现金及等价物情况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为9400万美元[167] 公司经营活动净现金情况 - 2021年前三季度经营活动净现金使用量为1970.5万美元，2020年为577.9万美元[173] - 2021年前三季度经营活动使用的净现金主要包括净亏损2570万美元和递延所得税负债减少180万美元，非现金项目（股票薪酬590万美元和经营租赁资产摊销10万美元）部分抵消，经营资产和负债变化带来现金净增加180万美元[174] - 2020年前三季度经营活动使用的净现金主要包括净亏损1690万美元，非现金项目（股票薪酬、折旧和摊销共170万美元以及认股权证诱导费用480万美元）部分抵消，经营资产和负债变化带来现金净增加460万美元[175] 公司投资活动净现金情况 - 2021年前三季度公司投资活动无现金流入或流出[176] - 2020年前三季度投资活动提供的净现金来自收购Anelixis收到的现金及现金等价物[176] 公司融资活动净现金情况 - 2021年前三季度融资活动净现金使用量为44.9万美元，2020年为10041.7万美元[173] - 2021年前三季度融资活动使用的净现金为0.5万美元，是2020年12月31日就普通股出售应计并于2021年前三季度支付的发行成本[177] - 2020年前三季度融资活动提供的净现金主要包括2020年购买协议出售199112股X1系列优先股的净收益9520万美元和股东行使认股权证购买约40万股普通股的净收益520万美元[178] 公司披露要求情况 - 公司作为较小报告公司，无需按S - K条例§229.303要求披露合同义务[180] - 公司作为较小报告公司，无需按S - K条例§229.305要求提供市场风险的定量和定性披露[182] 公司资产负债表外安排情况 - 公司没有美国证券交易委员会规则和条例所定义的资产负债表外安排[181]