公司与核心药物介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，核心在研药物为tegoprubart，可阻断CD40L与CD40结合，有广泛治疗潜力[99] - 2020年9月公司收购Anelixis Therapeutics，获得tegoprubart相关知识产权[101] 核心药物研究情况 - tegoprubart单剂量递增1期研究显示，在健康受试者和ALS成人患者中耐受性良好，抗药物抗体反应低，半衰期长达26天[102] - 公司计划开发tegoprubart用于四个适应症，已在多个国家和地区获得不同阶段临床试验批准[103] - 截至2022年3月，公司在澳大利亚、新西兰和马来西亚获得tegoprubart治疗IgAN的2a期研究监管批准[119] - 全球IgAN研究将纳入最多42名受试者，分为高剂量和低剂量组，24周起评估尿蛋白变化[119] 目标疾病情况 - 美国ALS年发病率约5000例，总患病率约30000例，50%患者诊断后至少存活3年，20%患者至少存活5年[105] - 美国约22.7万人有移植肾，2019年约23000例肾移植，其中最多15%为再次移植，超9万人等待肾移植[109] - 美国超100万人患1型糖尿病，约7万人患脆性糖尿病，胰岛细胞移植可改善病情但面临诸多问题[112] - IgAN在美国患病率约15万例，30%-40%患者最终发展为终末期肾病[116] 财务费用情况 - 2022年第一季度研发费用增至660万美元，较2021年同期增加100万美元，主要因临床开发成本、咨询服务、股份支付成本和人员成本增加[123][124] - 2022年第一季度行政及管理费用降至320万美元，较2021年同期减少10万美元，主要因专业费用和人员成本下降[123][125] - 2022年第一季度净亏损986.4万美元，较2021年同期增加136.5万美元[123] 现金情况 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为7670万美元，预计可满足未来至少12个月的运营需求[128][130] - 2022年第一季度经营活动使用的净现金为815.6万美元，主要因净亏损和经营资产负债变化[136][137] - 2021年第一季度经营活动使用的净现金为516.6万美元，主要因净亏损，部分被非现金项目和经营资产负债变化抵消[136][138] - 2021年第一季度融资活动使用的净现金为45万美元，系2020年12月31日就普通股发售应计的发售成本[136][139] 资金筹集计划 - 公司计划通过股权发售、债务融资或其他资本来源筹集额外资金，以推进药物产品的临床开发等[132] - 受SEC“小额暂搁规则”限制，截至2022年3月31日，公司可通过ATM计划出售最多1640万美元的普通股，此前未出售过[135] 疫情影响 - 新冠疫情对公司业务和运营产生不利影响，包括临床研究延迟、数据收集延迟和试验执行效率低下等[120]