公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，核心在研药物为tegoprubart，计划开发四个适应症[99][101] - 2020年9月公司收购Anelixis Therapeutics，获得tegoprubart相关知识产权[100] 疾病市场情况 - 美国ALS年新增病例约5000例，总患者约30000例，50%患者确诊后存活至少3年，20%存活至少5年[102] - 美国约22.7万人有移植肾，2019年约2.3万例肾移植，其中最多15%为再次移植，超9万人等待肾移植[109] - 美国超100万1型糖尿病患者，约7万为脆性糖尿病患者，胰岛细胞移植可改善病情但存在问题[113][114] - 美国IgAN患者约15万，约30%-40%患者最终发展为终末期肾病，美国2021年12月批准布地奈德用于治疗[117] 药物临床试验进展 - 2022年5月公司完成tegoprubart治疗ALS的2a期研究，50/54名受试者完成全部六次输注，抗药抗体样本占比低于5% [108] - 公司收到加拿大卫生部对tegoprubart用于肾移植1b期临床试验的无异议函，但截至2022年6月30日未招募受试者[112] - 公司收到加拿大卫生部和美国FDA对tegoprubart用于胰岛细胞移植2a期临床试验的许可，但截至2022年6月30日未招募受试者[116] - 公司收到多个国家对tegoprubart用于IgAN 2a期研究的监管许可，计划扩展至另外5个国家，首名受试者于2022年5月给药[119] 费用情况 - 2022年第二季度研发费用增至570万美元，较2021年同期增加150万美元，主要因临床开发、咨询和人员成本增加[125][126] - 2022年第二季度行政费用降至350万美元，较2021年同期减少20万美元，主要因人员和运营成本下降[125][127] - 2022年上半年研发费用增至1240万美元，较2021年同期增加250万美元，主要因临床开发、咨询和人员成本增加[131][132] - 2022年上半年行政费用降至680万美元，较2021年同期减少30万美元，主要因人员和运营成本下降[131][133] 财务状况 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为7050万美元，预计可满足未来至少12个月运营需求[136][138] - 公司自成立以来持续净亏损，预计未来仍会产生运营亏损，且无获批产品进行商业销售[136] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为1437.3万美元，主要因净亏损1910万美元，部分被非现金项目470万美元抵消[143][144] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为1261.2万美元，主要因净亏损1590万美元，部分被非现金项目390万美元和递延所得税110万美元抵消，经营资产和负债变动带来现金增加50万美元[143][145] - 2022年和2021年上半年投资活动无现金流入或流出[146] - 2021年上半年融资活动净现金使用量为45万美元，是2020年12月31日与普通股出售相关的发行成本[143][146] 融资计划 - 公司推进药物临床开发、商业化等需额外融资，将通过股权、债务等方式筹集资金[140] - 公司于2021年3月31日提交S - 3表格注册声明，可通过与Jeffries LLC的公开市场销售协议出售至多7500万美元普通股，截至2022年6月30日，受SEC规则限制，仅允许出售至多1450万美元普通股，且尚未出售[142] 风险因素 - 新冠疫情导致部分临床研究和数据收集延迟，未来可能继续出现延迟和低效情况[120] - 全球经济波动和金融市场不稳定，可能限制公司资金获取或增加融资成本[121] 未来费用预期 - 公司预计随着临床项目扩展和产品研发推进，费用将增加，获批后还将产生商业化费用[139]