财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度公司净亏损920万美元，合每股0.65美元，2021年同期净亏损740万美元，合每股0.50美元 [36] - 2022年第二季度研发费用为570万美元，2021年同期为420万美元，增加了150万美元 [36] - 2022年第二季度G&A费用为350万美元，2021年同期为370万美元，减少了20万美元 [37] - 截至2023年6月30日，公司有7050万美元现金及现金等价物，预计足以支持到2024年的临床试验运营 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 肾脏移植业务 - 已在加拿大、英国和澳大利亚启动的tegoprubart 1b期开放标签研究，目标是招募12名肾移植患者，主要终点为安全性和药代动力学 [15] - 美国FDA已批准tegoprubart用于预防肾移植受者器官排斥的2a期IND申请，该研究将招募约120名参与者，主要目标是评估移植后12个月时tegoprubart治疗组的移植物功能是否优于他克莫司治疗组 [17][18] 肌萎缩侧索硬化症（ALS）业务 - 5月公布的tegoprubart治疗成人ALS的2a期研究取得积极顶线数据，成功达到安全性和耐受性的主要终点，显示出剂量依赖性的靶点结合以及促炎生物标志物水平的降低，与疾病进展放缓趋势相关 [9] 免疫球蛋白A肾病（IgAN）业务 - tegoprubart治疗成人IgAN的2a期研究正在进行患者给药，目前已在9个国家的17个地点开展，并计划扩展到另外3个国家，包括美国和中国 [10] - 预计在2023年上半年完成高剂量队列的招募，并在2023年第一季度报告该研究的初步6个月开放标签数据 [10] 胰岛细胞移植业务 - 6月，tegoprubart获得FDA授予的用于预防胰岛细胞移植同种异体移植排斥的孤儿药资格 [11] - 计划在芝加哥大学开设临床站点，并关闭加拿大阿尔伯塔省的现有临床站点，预计该研究将招募多达6名1型糖尿病患者，并在2023年第一季度报告初步3个月开放标签数据 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推进tegoprubart在四个临床试验中的应用，包括肾脏移植、ALS、IgAN和胰岛细胞移植 [7] - 计划在2023年第一季度为每个项目提供有意义的数据更新，并在剩余时间内专注于三个正在进行的试验的招募工作，以及为更大规模的2期肾脏移植研究的启动做准备 [39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对本季度整个产品线取得的进展感到鼓舞，并对今年上半年产生的积极势头感到兴奋 [39] - 认为tegoprubart的首个临床数据不仅显示了治疗ALS的潜力，还显示了通过靶向CD40配体途径治疗更广泛的炎症相关适应症的潜力 [39] 问答环节所有提问和回答 问题1: 2023年第一季度每个初始数据集中预计有多少患者？ - 公司预计获得与过去讨论相同数量的患者，只是时间稍有延迟，目标是在移植适应症中有少数患者，在IgAN中有少数有6个月数据的患者 [41] 问题2: 请介绍芝加哥大学团队情况，他们目前是否积极开展这些程序，以及公司对该项目扩展的想法？ - 目前公司专注于芝加哥大学，因为IND包括细胞制造，目前特定于该站点，未来会根据情况再考虑扩展 [43] - 芝加哥大学在胰岛细胞移植方面非常活跃，参与多年，有自己的实验方案和与其他赞助商的合作方案，公司对他们有信心 [44] 问题3: 能否分享与FDA沟通的反馈，以及并行开展更大规模2期项目和美国以外开放标签项目的思路？ - 选择优越性研究设计有一定优势，可设计更小的研究，同时可能有长期商业优势，FDA在试验设计方面给予了反馈和指导 [47] - 并行开展两个研究的优势是可以继续了解tegoprubart，并在更大规模研究进行时继续报告其在肾移植中的表现数据 [48] 问题4: 平均eGFR是否可能成为潜在3期研究中可改进的终点，还是仍需关注长期移植物存活？ - 该领域3期研究的先例是关注移植物排斥和患者移植物存活的非劣效性研究，平均eGFR变化尚未用于支持批准，但未来不一定不能，公司计划查看现有数据并与监管机构保持沟通 [51] 问题5: 治疗通常对接受肾移植的患者在第一年的eGFR有多大影响？ - 患者之间情况不同，也取决于移植物的质量，从已发表的数据和头对头试验来看，GNI治疗患者的平均GFR通常较低且趋于下降，一年时eGFR低于50 ml/min/体表面积阈值预示着长期移植物功能不佳甚至移植物丢失 [52] 问题6: 鉴于2期项目的互动，对已经开始的1b期研究的看法有何改变？ - 公司执行正在进行的试验的想法没有改变，认为该试验将为tegoprubart在该人群中的安全性和有效性提供非常有意义的数据，并计划为该项目增加长期扩展试验 [56] 问题7: 胰岛细胞项目是否有从加拿大经验中吸取的教训可以借鉴？ - 加拿大项目未达预期有多种因素，包括COVID影响、地缘政治格局变化和转诊动态变化等，没有一个关键的经验教训可以直接应用到未来项目中 [61] - 在美国，胰岛细胞移植是实验性程序，所有通过该站点的患者都专注于获得实验性程序，这使得与潜在参与者的沟通和项目支持方式有所不同 [62]