临床研究进展 - 公司2021财年宣布ARO - AAT、ARO - HSD、ARO - HIF2的积极中期临床数据，展示ARO - DUX4临床前数据，提交ARO - APOC3和ARO - ANG3的2b期临床研究申请并启动研究，7月暂停ARO - ENaC的1/2期临床研究[89] - 杨森启动一项名为REEF - 1的2b期三联组合研究，计划招募多达450名慢性乙肝感染患者[90] - 公司与安进的合作协议持续推进，2020年7月安进启动2期临床研究使公司获2000万美元里程碑付款[91] - 公司继续开发其他临床候选药物，若临床候选药物通过人体测试，候选成本将增加[95] 合作与授权情况 - 公司2021财年前三季度宣布与武田合作开发和商业化ARO - AAT，与Horizon合作开发ARO - XDH，7月ARO - AAT获FDA突破性疗法认定，5月因杨森行使ARO - JNJ1期权获1000万美元付款[89] - 公司已从杨森合作协议获得前期付款1.75亿美元、股权投入7500万美元和里程碑付款6000万美元，可能额外获得最高16亿美元开发和销售里程碑付款[90] - 公司与安进的合作协议持续推进，公司已获前期付款3500万美元、股权投入2150万美元和里程碑付款3000万美元，可能额外获得最高4亿美元开发、监管和销售里程碑付款[91] - 2020年10月公司与武田达成独家许可和共同资助协议，2021年1月获前期付款3亿美元，有资格获得最高7.4亿美元潜在开发、监管和商业里程碑付款[92] - 2021年6月公司与Horizon达成合作和许可协议，7月获前期付款4000万美元，有资格获得最高6.6亿美元潜在开发、监管和销售里程碑付款[94] - 公司与杨森的合作中，已收到1.75亿美元预付款、7500万美元股权和6000万美元里程碑付款，还可能获得最高16亿美元开发和销售里程碑付款[104] - 公司与安进的合作中，已收到3500万美元预付款、2150万美元股权和3000万美元里程碑付款，还可能获得最高4亿美元剩余开发、监管和销售里程碑付款[102] - 公司与武田的合作中，已收到3亿美元预付款，还可能获得最高7.4亿美元潜在开发、监管和商业里程碑付款[110] - 公司与武田的ARO - AAT许可及相关研发服务初始交易价格约3亿美元，2021年和2020年Q2收入分别为3570万美元和0，前9个月收入分别为6930万美元和0[112] - 2021年6月18日公司与Horizon签订许可协议，7月收到4000万美元预付款，有资格获得最高6.6亿美元潜在里程碑付款及低至中双位数净产品销售特许权使用费[113] 技术与管线 - 公司专注于利用TRiM平台技术的疗法，该平台疗法在多个动物模型中显示出高水平药理活性，相比前代和竞争技术有多种潜在优势[88] - 公司管线包括用于多种疾病的疗法，如ARO - APOC3用于高甘油三酯血症、ARO - ANG3用于血脂异常等[86] 财务业绩 - 2021年第二季度净亏损2990万美元，2020年同期为1360万美元；2021年前九个月净亏损7750万美元，2020年同期为3610万美元[97] - 2021年第二季度摊薄后每股净亏损0.29美元，2020年同期为0.13美元；2021年前九个月摊薄后每股净亏损0.75美元，2020年同期为0.36美元[97] - 2021年第二季度总营收4590万美元，2020年同期为2740万美元；2021年前九个月总营收1亿美元，2020年同期为8040万美元[102] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物3.26亿美元、有价证券1.264亿美元、短期投资6390万美元、长期投资1.284亿美元，总资产7.349亿美元[97] - 2021年第二季度和前九个月净亏损增加，主要因研发费用增加，部分被许可和合作协议收入增加抵消[97] - 2021年第二季度和前九个月收入增加，主要因武田合作协议收入确认[101] - 2021年Q2研发费用为5932.5万美元，较2020年Q2的3257.3万美元增长82%；前9个月研发费用为1.40576亿美元，较2020年前9个月的8539万美元增长65%[119] - 2021年Q2研发费用中，薪资费用较2020年Q2增加365.7万美元，增幅75%；前9个月增加1220.2万美元，增幅93%[119] - 2021年Q2研发费用中，设施相关费用较2020年Q2增加9.7万美元，增幅8%；前9个月增加180.3万美元，增幅68%[119] - 2021年Q2研发费用中，候选药物成本较2020年Q2增加1571.3万美元，增幅100%；前9个月增加2225.1万美元，增幅50%[119] - 2021年Q2研发费用中，研发发现成本较2020年Q2增加601.2万美元，增幅148%；前9个月增加875.5万美元，增幅76%[119] - 2021年Q2研发费用中，股票薪酬费用较2020年Q2增加123.4万美元，增幅23%；前9个月增加901万美元，增幅96%[119] - 2021年Q2研发费用中，折旧和摊销费用较2020年Q2增加3.9万美元，增幅3%；前9个月增加116.5万美元，增幅31%[119] - 2021年Q2一般及行政费用为1843.4万美元，较2020年Q2的1074.9万美元增长586%[127] - 九个月内，薪资费用从2020年的974.7万美元降至2021年的841.1万美元，减少133.6万美元，降幅14%，预计随员工数量增加而上升[129] - 九个月内，专业/外部服务费用从2020年的551.9万美元降至2021年的419.9万美元，减少132万美元，降幅24%，主要与专利相关费用时间安排有关[130] - 九个月内，设施相关费用从2020年的165.7万美元增至2021年的212.7万美元，增加47万美元，增幅28%，因总部租赁额外空间[131] - 九个月内，其他一般及行政费用从2020年的253.1万美元增至2021年的432.6万美元，增加179.5万美元，增幅71%，因总部员工数量增加[132] - 九个月内，股票补偿费用从2020年的1809.9万美元增至2021年的2363.1万美元，增加553.2万美元，增幅31%，预计随员工数量增加而上升[133] - 九个月内，折旧和摊销费用从2020年的45.6万美元增至2021年的88.7万美元，增加43.1万美元，增幅95%，主要与总部租赁改良摊销有关[134] - 2021年6月30日，公司现金约3.26亿美元，短期固定收益证券和有价证券投资1.903亿美元，长期固定收益证券投资1.284亿美元[137] - 2021年前九个月，经营活动现金流为1.953亿美元，投资活动现金流为 - 2340万美元，融资活动现金流为1050万美元[139] - 2020年前九个月，经营活动现金流为 - 8450万美元，投资活动现金流为 - 1.749亿美元，融资活动现金流为2.569亿美元[140] 疫情影响 - 2021年6月30日止三个月和九个月的财务结果未受COVID - 19显著影响，2020财年曾暂停两项ARO - AAT研究的患者招募，早期项目有额外延迟，公司运营受影响有限[96] 资金流动性 - 基于当前现金和投资资源及运营计划，公司预计未来至少十二个月有足够流动性支持运营[97] - 公司认为当前财务资源至少足以支持未来十二个月的运营[137]