COVID-19疫情影响 - 公司2021年上半年收入受到COVID-19疫情影响，包括患者输注中断和新患者治疗延迟[115] - 公司预计COVID-19疫情将继续影响2021年剩余时间的净产品收入，特别是通过诊所或医院进行的输液治疗[133] 产品独占权到期 - 公司主要产品Brineura的美国孤儿药独占权将于2024年到期，生物制品独占权将于2029年到期[114] - 公司产品Palynziq的美国孤儿药独占权将于2025年到期，生物制品独占权将于2030年到期[114] - 公司产品Vimizim的美国孤儿药独占权已于2021年到期，生物制品独占权将于2026年到期[114] 产品研发与批准 - 公司产品Vosoritide在2021年6月获得欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）的积极意见，预计2021年第三季度获得欧盟批准[118] - 公司产品Valoctocogene roxaparvovec在2021年7月公布的数据显示，6e13 vg/kg剂量组在五年后的平均年出血率（ABR）为0.7，较治疗前减少95%[118] - 公司产品Valoctocogene roxaparvovec在2021年7月获得欧洲药品管理局（EMA）的加速评估，预计2022年上半年获得CHMP意见[121] - 公司产品BMN 307在2021年2月开始剂量递增研究，FDA和EMA已授予其孤儿药地位[121] - 公司产品BMN 331在2021年7月获得FDA的IND批准，用于治疗遗传性血管性水肿[121] - 公司产品BMN 351正在进行IND前研究，预计2022年上半年提交IND申请[121] 财务表现 - 公司2021年6月30日的总营收为501.7百万美元，同比增长16.8%[122] - 2021年6月30日的净收入为12.9百万美元，相比2020年同期的净亏损29.2百万美元有显著改善[122] - Vimizim产品在2021年6月30日的净收入为171.7百万美元，同比增长47.1%[132] - Kuvan产品在2021年6月30日的净收入为78.8百万美元，同比下降35.7%，主要由于2020年10月失去美国市场独占权[132] - 公司2021年6月30日的现金、现金等价物和投资总额为14.7亿美元，相比2020年12月31日的13.5亿美元有所增加[126] - 2021年6月30日的外币销售净收入为230.0百万美元，同比增长53.7%，主要受益于欧元和英镑的有利汇率变动[135] - 2021年6月30日的特许权和其他收入为15.0百万美元，同比增长42.9%，主要由于第三方许可收入增加[136] - 公司2021年第二季度总收入为501.7亿美元，同比增长72.2亿美元，2021年上半年总收入为987.7亿美元，同比增长56.1亿美元[140] - 2021年第二季度销售成本为127.1亿美元，同比增长29.1亿美元，2021年上半年销售成本为247.2亿美元，同比增长37.9亿美元[140] - 2021年第二季度毛利率为74.7%，同比下降2.5个百分点，2021年上半年毛利率为75.0%，同比下降2.5个百分点[140] - 2021年第二季度研发费用为161.1亿美元，同比下降21.0亿美元，2021年上半年研发费用为309.8亿美元，同比下降14.6亿美元[145] - 2021年第二季度销售和管理费用为184.2亿美元，同比增长8.8亿美元，2021年上半年销售和管理费用为358.5亿美元，同比下降4.2亿美元[150] - 2021年第二季度vosoritide的销售和市场费用为17.9亿美元，同比增长11.8亿美元，2021年上半年vosoritide的销售和市场费用为34.4亿美元，同比增长22.7亿美元[151] - 2021年第二季度无形资产摊销和或有对价为17.7亿美元，同比增长2.8亿美元，2021年上半年无形资产摊销和或有对价为35.4亿美元，同比增长4.8亿美元[153] - 2021年第二季度利息收入为4.5亿美元，同比增长0.2亿美元，2021年上半年利息收入为6.9亿美元，同比下降2.6亿美元[154] - 公司2021年6月30日的现金、现金等价物和投资总额为14.736亿美元，较2020年12月31日的13.509亿美元增加了1.227亿美元[162] - 公司2021年6月30日的可转换债务总额为10.771亿美元，较2020年12月31日的10.751亿美元增加了200万美元[162] - 公司2021年6月30日的短期和长期投资总额为8.321亿美元，较2020年6月30日的8.845亿美元减少了5240万美元[165] - 公司2021年6月30日的经营活动产生的净现金为1.963亿美元，较2020年6月30日的1250万美元增加了1.838亿美元[166] - 公司2021年6月30日的投资活动使用的净现金为1.91亿美元，较2020年6月30日的1.713亿美元增加了1970万美元[167] - 公司2021年6月30日的融资活动使用的净现金为1340万美元，较2020年6月30日的5.44亿美元融资活动提供的净现金减少了5.574亿美元[168] - 公司2021年6月30日的未偿还可转换债务总额为11亿美元，预计将影响公司的流动性[169] - 公司2021年6月30日的合同和商业义务总额为1.267亿美元，其中包括临床和上市后服务的承诺[177] - 公司2021年6月30日的或有支付总额为7.273亿美元，其中7150万美元被认为是可能的，2.35亿美元被认为是合理可能的，2.353亿美元被认为是遥远的[177] - 公司2021年6月30日的或有负债的公允价值为6300万美元，其中3220万美元是短期的[177] 未来预期 - 公司预计未来将继续从第三方获得特许权收入[138] - 公司预计未来研发费用将增加，主要由于早期研发项目的临床前活动增加[148] - 公司预计未来销售和管理费用将增加，主要由于新产品上市准备和全球业务增长的支持[151]