产品研发风险 - 公司临床产品候选包括ACI - 35、semorinemab等，若临床研究不成功、未获监管批准或无法商业化，业务、财务状况和经营成果将受重大不利影响[53] - 公司目前无获批销售产品，预计至少未来几年不会产生产品收入，产品收入依赖临床开发、监管批准和商业化[54] - 2019年1月，罗氏终止crenezumab在前驱至轻度散发性AD患者的CREAD和CREAD 2 3期研究，但2期开发在哥伦比亚预防性试验中继续[54] - 临床研究早期结果不能预测未来结果，产品在后期临床研究可能无足够安全性或有效性，无法获监管批准[57] - 临床研究结果可能因研究程序、患者群体、剂量方案等因素有显著差异[58] - 若需进行额外临床研究或测试、无法完成研究或测试、结果不利或有安全问题，公司可能延迟或无法获得营销批准等[60] - 产品开发若延迟或获营销批准延迟，成本会增加，可能需额外资金完成临床研究，还可能缩短独家商业化时间或让竞争对手先推出产品[61] - 临床研究患者招募困难会影响研发进度，增加成本，甚至导致产品无法获批[72] - 产品出现严重副作用可能导致研发中止、商业前景受限或面临其他负面后果[75] - 公司自2003年开始运营，目前业务限于融资、人员配备、技术和产品候选开发以及早期临床试验，尚未证明有能力完成大规模关键临床研究、获得营销批准、生产商业规模产品或开展产品商业化所需的销售和营销活动[90] - 公司可能无法成功利用和拓展技术平台开发新产品[82] - 因资源和资金有限，公司需优先开发某些产品候选，资源分配决策可能无法带来可行商业产品，错过宝贵机会[101][102] - 动物测试受法律要求，但相关活动存在争议和负面宣传，若动物权利组织活动成功，公司研发活动可能中断、延迟或成本增加[103] - 公司产品候选药物获批存在不确定性，获批失败会对业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响[189] - 临床药物开发过程漫长、昂贵，结果不确定，若临床研究延长或延迟，公司可能无法及时或根本无法商业化产品候选药物[191] - 临床研究完成可能因多种因素延迟、暂停或终止，如监管授权问题、患者招募困难等[193] - 即使在一个司法管辖区获得并维持药物候选药物的批准，也可能无法在其他司法管辖区获批，这会限制市场机会[196] - 公司在美国以外进行的临床研究数据，FDA和外国监管机构可能不接受，可能需进行额外研究[200] 市场竞争风险 - 竞争对手可能推出公司产品的仿制药，导致受影响产品销售大幅下降[62] - 若公司产品获批，竞争对手可能提交仿制药申请或引用其的新药申请[64] - 若专利被成功挑战，受影响产品可能面临仿制药竞争，销售或大幅下降[65] - 产品可能无法获得市场认可，影响公司营收和盈利[69] - 公司所处行业竞争激烈，可能面临竞争对手在多方面的挑战[78] - 部分竞争对手资源更丰富、知识产权组合更成熟，专利持有公司可能针对公司，增加专利侵权索赔风险[165] 知识产权风险 - 根据《哈奇 - 瓦克斯曼法案》，仿制药制造商可提交ANDA或505(b)(2) NDA申请，创新药NDA持有者可通过专利和监管排他期保护产品[63] - 公司或其合作伙伴可能面临知识产权相关诉讼或程序，费用高昂、耗时且结果不可预测，可能导致公司失去知识产权所有权[132] - 干扰程序结果不确定，不利结果可能使公司或合作伙伴停止使用相关技术或需从胜诉方获取许可，否则业务将受重大损害[133] - 公司依赖专利、商业秘密保护和保密协议保护知识产权，若无法获得和维持有效专利权利，竞争对手可能开发和商业化类似产品[136] - 公司申请专利过程昂贵、耗时且复杂，可能无法及时、合理成本地提交和审查所有必要或理想的专利申请[137] - 专利法律或其解释的变化可能降低公司专利价值或缩小专利保护范围，增加专利申请审查和专利执行或辩护的不确定性和成本[138][143] - 公司可能面临专利发明权相关索赔，若败诉可能失去宝贵知识产权权利，胜诉也可能产生大量成本并分散管理层和员工精力[141][142] - 2013年3月15日后美国采用先申请制，Leahy - Smith法案增加了公司专利申请审查和专利执行或辩护的不确定性和成本[143] - 公司依赖专利、商业秘密保护和保密协议保护知识产权，但商业秘密难保护，协议可能被违反，信息有泄露风险[145][146][147] - 遵守专利申请和维护的程序、文件提交、费用支付等要求，否则可能导致专利权利部分或全部丧失[150] - 部分产品候选的专利保护和申请依赖第三方，若第三方未按公司利益行事，公司可能失去知识产权权利或排他性[151][152] - 若违反知识产权协议义务，公司可能失去重要知识产权权利，影响产品开发和商业化[154] - 知识产权许可协议可能存在解释分歧，解决分歧可能对公司业务、财务等产生重大不利影响[156][157] - 公司或相关方可能无法通过收购和许可获得产品候选所需的必要权利，影响业务发展[158][160] - 第三方的知识产权侵权索赔可能使公司承担巨额赔偿，阻碍或延迟产品开发和商业化[161][163] - 关于公司挪用第三方机密信息或商业秘密的索赔，可能对公司业务、财务等产生负面影响[164] - 公司可能面临员工不当使用或披露第三方机密信息的索赔，若败诉可能失去知识产权或人员，胜诉也会产生大量成本[166] - 公司可能无法确保员工、顾问和独立承包商签署知识产权转让协议，可能需通过诉讼确定知识产权所有权[167] - 公司可能无法在全球保护知识产权，在部分国家的权利范围可能较小，法律保护程度可能较低[168] - 公司商标和商号可能无法得到充分保护，申请可能面临第三方反对，可能被挑战、侵权等，影响品牌建设和业务[171] 财务状况相关 - 2020年公司净亏损6190万瑞士法郎，累计亏损1.329亿瑞士法郎[172] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为1.609亿瑞士法郎，短期金融资产为6500万瑞士法郎，总流动性头寸为2.259亿瑞士法郎[181] - 2020年9月，公司设立“随行就市发行”，可出售价值最高达8000万美元（7130万瑞士法郎）的普通股[183] - 截至2020年12月31日，公司报告2014 - 2020财年瑞士企业所得税的累计税务亏损结转额为1.219亿瑞士法郎，若未使用，这些税务亏损将在产生年度的7年后到期[185] - 公司作为临床阶段生物制药公司，预计未来仍将持续亏损，盈利依赖产品研发、获批和商业化成功[172][176] - 公司若无法获得额外资金，可能延迟、减少或取消产品开发或商业化工作，筹集资金可能导致股东稀释、限制运营或放弃知识产权[180][183] 产品商业化风险 - 产品商业化依赖政府和医保的覆盖、报销水平及定价政策，无法确保获得足够覆盖和报销[66] - 公司从未商业化产品候选，缺乏销售、营销和分销能力，需自行开发或外包[112] 合作相关风险 - 公司与Genentech、Lilly、Janssen、LMI等有合作关系，合作方有权终止协议，可能影响业务[114] - 公司未来可能寻求更多战略联盟，若未实现联盟效益，业务和财务状况可能受影响[118] - 公司依赖第三方进行非临床和临床研究，若第三方未履行职责，可能无法获批或商业化产品[120] - 公司依赖第三方临床CRO监测和管理数据，若合作终止或CRO未尽责，临床研究可能受影响[122] - 公司依赖第三方供应商生产产品候选，若制造商未达标，可能影响产品开发和获批[124] - 第三方供应商可能违约，若无法及时找到替代方案，临床研究或商业活动可能受影响[125] - 公司与战略合作伙伴的合作安排可能使其成为潜在收购目标，如Genentech、Lilly、Janssen等可能为避免支付里程碑款项或特许权使用费而选择收购公司[128] 法规政策风险 - 美国孤儿药指定适用于治疗患者人数少于20万或开发成本无法从美国销售中收回的罕见病药物，指定后可获资金激励和7年市场独占期；欧盟孤儿药指定有特定标准，获批后可获费用减免和10年市场独占期（可能减至6年）[98][99] - 公司可能无法为产品候选获得孤儿药指定，即使获得也可能无法首个获批，且独占期可能无法有效保护产品免受竞争[100] - 已颁布和未来的立法可能增加公司产品候选药物获批和商业化的难度与成本，并影响定价[201] - 美国和欧盟的立法和监管变化可能阻止或延迟产品候选药物的营销批准，限制批准后的活动[202] - 美国《2003年医疗保险处方药、改进和现代化法案》改变了医疗保险对药品的覆盖和支付方式，可能降低公司获批产品的报销和价格[203] - 医保改革法规定制造商需为医疗补助计划支付更高回扣，为医保D部分覆盖的产品提供50%的销售点折扣[204] - 2011年预算控制法案触发政府项目自动削减，包括医保向供应商支付费用每年削减2%，该措施于2013年4月1日生效，将持续至2030年[207] - 2012年美国纳税人救济法案进一步削减医保向部分供应商的支付，并将政府追回多付款项的诉讼时效从3年延长至5年[207] - 新冠疫情援助法案暂停了2020年5月1日至12月31日的2%医保自动减支，并将减支延长一年至2030年[207] - 欧盟新的临床试验法规将于2021年生效，将集中临床试验申请和审批[209] - 2018年5月生效的欧盟GDPR对处理欧盟居民个人数据的公司提出新的合规义务[209] - 美国医疗反回扣法禁止为诱导或奖励推荐、购买等行为提供报酬[215] - 美国虚假索赔法对向政府提交虚假或欺诈性索赔的个人或实体施加刑事和民事处罚[215] - 医保改革法修改了联邦反回扣和刑事医疗欺诈法规的意图要求[217] - 公司业务活动受多项医疗相关法律法规约束，不遵守可能面临政府调查、诉讼和重大罚款[220] - 公司业务可能受《反海外腐败法》等反贿赂和反腐败法律约束，违规可能导致罚款、刑事制裁等后果[222] 人员相关风险 - 公司未来增长和竞争力取决于留住关键人员并招聘更多合格人员，关键管理人员包括首席执行官Andrea Pfeifer博士等多人[91] - 瑞士立法对上市公司高管薪酬进行限制，包括年度股东“薪酬话语权”投票、禁止离职金等，且制药和生物制药领域人才竞争激烈，招聘和留用失败可能影响公司业务[92] 其他风险 - 公司认为2020年可能是“被动外国投资公司”（PFIC），2021年或以后年份也可能是，美国股东可能面临不利联邦所得税后果[52] - 公司国际业务面临经济、政治、监管等多种风险[83] - 新冠疫情已对公司业务造成不利影响，可能继续影响临床研究、生产运输和融资等[86] - 公司信息技术系统和网络安全措施可能存在漏洞，关键业务伙伴等的系统也有类似风险，安全漏洞可能导致责任、声誉损害或业务中断[104][105] - 数据隐私和安全相关法律法规不断变化，公司若不遵守可能对声誉、运营结果、财务状况和现金流产生重大不利影响，美国有多项相关法律，如HIPAA、CCPA、CPRA等[107] - 合规和运营要求增加成本，欧盟和瑞士相关规定或加重合规负担[108] - 业务中断可能损害公司未来收入和财务状况，增加成本和费用，部分风险未完全投保[109] - 组件或原材料成本增长、供应中断可能影响公司业务、财务状况和运营结果[127] - 公司主要股东、高管和董事共同实益拥有约69.2%的普通股，限制了股票自由流通量，可能影响股票流动性和价格[225][226] - 公司股价可能因多种因素波动，包括测试和临床研究结果、战略关系进展、技术创新等[223] - 未来大量普通股出售或市场预期出售可能导致股价下跌，影响公司未来股权融资能力[227] - 公司管理层在使用现金和短期金融资产方面有广泛自由裁量权，决策不当可能对业务和财务状况产生不利影响[228] - 公司预计在可预见的未来不支付股息，收益将用于再投资[230] - 作为瑞士公司，股东权利可能与美国司法管辖区公司的股东权利不同，股东挑战董事会决议的能力受限[231] - 瑞士法律可能无法像美国公司法那样保护投资者，且可能限制公司资本管理灵活性[232][233] - 公司无法确保合规控制能完全防止员工等的不当行为，可能面临调查和处罚[219] - 公司面临员工欺诈或不当行为风险，可能导致监管制裁和声誉损害[220]