公司战略与目标 - 公司目标是打造专注于罕见病和孤儿病的后期专业制药公司，利用新型药物递送技术开发和商业化产品[14] - 公司近期与Grace Therapeutics Inc.合并，有提升股东价值的战略和计划[16] - 2021年8月公司完成对Grace Therapeutics的收购，将专注打造晚期专科制药公司，开发和商业化罕见病和孤儿病产品[64] - 公司计划保留部分关键候选药物全球商业化权利，对GTX - 104和GTX - 102获批后在美国建立小型专注商业组织销售，GTX - 101获批可能寻求商业合作[208] 药物研发与产品 - 公司GTX - 104、GTX - 101、GTX - 102等药物候选产品有各自的未来前景和研究计划，包括不同阶段研究的时间和结果预期等[14] - 公司三个最先进的项目为GTX - 101、GTX - 104和GTX - 102，分别针对带状疱疹后神经痛、蛛网膜下腔出血和共济失调毛细血管扩张症[155][156] - GTX - 104是尼莫地平的新型静脉注射制剂，相比现有剂型，可减少给药频率至每日两次，提高生物利用度，降低个体内变异性[158][160] - 2021年9月公司启动GTX - 104的PK桥接研究，预计2022年上半年出结果，若进展顺利，下半年开展3期安全研究，达标后提交505(b)(2)新药申请[178] - GTX - 104在递增剂量试验中，不良事件严重程度均为轻度；与口服尼莫地平胶囊对比试验中，20.0%受试者出现非严重不良事件，口服尼莫地平为50.0%[168] - 2017 - 2018年，公司对GTX - 104在超80名健康受试者中进行四部分PK研究[169] - 意大利试验中，口服液体倍他米松使意向治疗人群ICARS总分中位数降低13分，按方案人群降低16分，症状中位数降幅分别为28%和31%[187] - GTX - 102浓缩口腔喷雾只需口服溶液1/70的体积就能达到相似血药水平[192] - 公司计划开展GTX - 102的PK桥接研究和3期确证性临床试验，达标后进行505(b)(2)新药申请[194] - GTX - 101是用于缓解带状疱疹后神经痛症状的局部生物黏附成膜布比卡因喷雾，1期研究未报告皮肤敏感性[195] - 公司已对GTX - 101开展三项一期研究，评估其PK、安全性和耐受性，确定不同浓度布比卡因盐酸盐单剂量血浆水平[203] - 第二项研究中，100mg剂量GTX - 101布比卡因平均Cmax第一组样本为1.249ng/mL，第二组为1.067ng/mL，两者差异小于20%[205] - 第三项研究中，100mg剂量GTX - 101所有受试者布比卡因在20 - 48小时达最大血浆浓度，最高为19.59ng/mL[206] - 2021财年第二季度，公司CaPre药物候选产品三期临床试验失败，确认无形资产减值损失3,706美元[97][98] - 公司收购Grace的治疗产品线，包括三个临床阶段和多个临床前阶段资产，拥有超40项专利[152] 公司财务状况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为36,929千美元，较3月31日的50,942千美元有所减少[50] - 2021年第三季度，公司净收入为981千美元，而2020年同期净亏损为6,146千美元[53] - 2021年前六个月，公司净亏损为2,137千美元，2020年同期净亏损为10,812千美元[53] - 截至2021年9月30日，公司总资产为119,796千美元，较3月31日的62,458千美元有所增加[50] - 截至2021年9月30日，公司总负债为5,592千美元，较3月31日的6,798千美元有所减少[50] - 截至2021年9月30日，公司股东权益为114,204千美元，较3月31日的55,660千美元有所增加[50] - 2021年第三季度，公司研发费用为585千美元，较2020年同期的1,286千美元有所减少[53] - 2021年前六个月，公司研发费用为1,054千美元，较2020年同期的3,042千美元有所减少[53] - 2021年第三季度，公司加权平均流通股数量为32,788,275股，2020年同期为11,889,941股[53] - 2021年前六个月，公司加权平均流通股数量为29,436,032股，2020年同期为11,614,716股[53] - 2021年第三季度净收入为98.1万美元，2020年同期净亏损为614.6万美元；2021年前六个月净亏损为213.7万美元，2020年同期净亏损为1081.2万美元[59] - 2021年第三季度经营活动使用的净现金为610.4万美元，2020年同期为417.8万美元；2021年前六个月经营活动使用的净现金为950.5万美元，2020年同期为834.5万美元[59] - 2021年第三季度投资活动产生的净现金为283.7万美元，2020年同期使用3.3万美元；2021年前六个月投资活动使用的净现金为409万美元，2020年同期使用6.9万美元[59] - 2021年第三季度融资活动产生的净现金为0，2020年同期为343.4万美元；2021年前六个月融资活动产生的净现金为0，2020年同期为506.7万美元[59] - 公司自成立以来每年都有经营亏损和负经营现金流，预计未来仍会有大量开支和经营亏损[65] - 公司预计需数年完成药物开发并获监管批准才能产生产品销售收入，在此之前需额外融资[66] - 收购相关费用在2021年第三季度和前六个月分别为250万美元和320万美元，计入一般及行政费用[90] - 截至2021年9月30日，短期投资为13,861美元，高于3月31日的9,789美元，美国定期存款利率在0.19% - 0.30%，加元定期存款利率在0.51% - 0.60%[96] - 截至2021年9月30日，待售资产包括其他资产384美元和设备380美元，共计764美元[102] - 截至2021年9月30日，2018年发行认股权证负债期末余额为615美元，2017年发行认股权证负债期末余额为501美元[109] - 2021年9月30日，2018年发行认股权证公允价值每股0.75加元，2017年发行认股权证公允价值每股0.57美元[109] - 2021年9月30日，2018年发行认股权证假设条件为：行使价10.48加元，股价2.50加元，无风险利率1.11%，预计寿命1.61年，预期波动率147.89%[110] - 2021年9月30日，2017年发行认股权证假设条件为：行使价10.08美元，股价2.00美元，无风险利率0.98%，预计寿命1.24年，预期波动率154.32%[110] - 截至2021年9月30日的六个月内，ATM计划未出售普通股，2020年同期出售835股，净收益约5210美元，平均股价约6.46美元/股 [114] - 截至2021年9月30日和2021年3月31日，负债类认股权证数量均为1708338份，金额分别为1116000美元和5219000美元；权益类认股权证数量均为247881份，金额均为792000美元 [117][118] - 2021年和2020年截至9月30日的六个月内，政府补助分别减少研发费用129000美元和84000美元 [123] - 2019年9月公司获加拿大国家研究委员会最多75万加元资助，2020年10月减至最多32.6万加元，2021年和2020年截至9月30日的六个月内，分别申请0和79000美元 [124] - 2021年和2020年第三季度净金融收入分别为4548000美元和1888000美元，2021年和2020年上半年分别为4575000美元和1343000美元 [125] - 2021年和2020年截至9月30日的三个月和六个月内均未授予股票期权，2021年第三季度股票期权计划补偿费用为114000美元，上半年为267000美元 [134][135] - 2021年和2020年第三季度非现金经营项目变化分别为 - 2602000美元和 - 2193000美元，2021年和2020年上半年分别为 - 3135000美元和 - 3371000美元 [140] 公司风险因素 - 公司预计会继续产生与合并及公司整合相关的大量费用[20] - 公司未来成功依赖于保留关键高管和吸引、保留及激励合格人员[21] - 公司商业成功取决于产品在医疗界获得显著市场认可[22] - 公司面临众多风险，如无法按时实现里程碑、业务整合失败、市场竞争、法规合规等问题[20][25][26] - 公司药物开发严重依赖505(b)(2)监管途径，存在专利侵权诉讼等风险[28][33] - 公司依赖第三方进行临床研究、试验和生产，若第三方出现问题会影响药物开发和商业化[36] - 公司可能因多种原因无法成功建立或维持开发和商业化合作关系[37] - 截至2021年9月30日，公司未就法律诉讼计提准备金或负债，虽目前认为已建立适当法律储备，但不利结果可能影响财务状况 [141] - 2019年10月25日公司与Aker Biomarine Antartic签订供应协议，购买磷虾油产品，总价310万美元，截至2021年9月30日，剩余承诺余额为280万美元，截至11月10日未交付产品和付款，近期可能产生损失[142] 公司交易与协议 - 2021年8月27日公司完成对Grace Therapeutics Inc的收购，共发行18,241,233股普通股作为对价，发行普通股公允价值为60,824美元[82][83][85] - 2021年8月27日公司完成对Grace的收购，Grace成为全资子公司并更名为Acasti Pharma U.S. Inc [150] - 2019年2月14日公司与B. Riley FBR, Inc.达成ATM销售协议，最高总收益3000万美元，2020年6月29日修订协议，可通过代理商发售最高7500万美元普通股，佣金率3% [113] - 2021年11月10日公司提交招股说明书补充文件，可通过代理不时发行和出售普通股，总发行价最高达7500万美元[145] - 2019年10月25日公司与Aker Biomarine Antartic签订供应协议，购买磷虾油产品，总价310万美元，截至2021年9月30日，剩余承诺余额为280万美元，截至11月10日未交付产品和付款，近期可能产生损失[142] 公司股权与期权 - 2021年8月31日公司实施1 - 8的反向股票分割[69] - 2021年8月26日股东批准股票期权计划修订案，可发行普通股数量从1816735股增至4428818股，占已发行和流通股的比例从15%降至10% [128][129] 会计准则与政策 - 2016年6月发布的ASU 2016 - 13将于2022年12月15日后生效，管理层尚未评估其对合并财务报表的影响[79] - 公司对收购的在研研发项目的无形资产按公允价值资本化，未获监管批准前不摊销，每年进行减值测试[75] 疾病市场情况 - 蛛网膜下腔出血约占所有中风的5%，每10万人年发病率为6例，美国每10万人年发病率约为10例[163][167] - 蛛网膜下腔出血患者约一半小于60岁，约10% - 15%的动脉瘤性蛛网膜下腔出血患者在到达医院前死亡，约70%患者死亡或永久依赖家人[164] - 美国蛛网膜下腔出血的总潜在市场约为3亿美元，欧盟估计有5万名患者[167] - 美国每年约4300名患者受A - T疾病影响，潜在总可寻址市场为1.5亿美元[181] - 带状疱疹后神经痛由水痘带状疱疹病毒损伤引起，病毒再激活会导致疱疹和神经损伤，引发剧痛[197] - 美国每年约15万患者受PHN影响，GTX - 101总潜在市场为16亿美元，其中PHN疼痛市场4亿美元，非PHN疼痛市场12亿美元[200] - 平均4.6%的PHN患者在HZ皮疹出现1年后仍有疼痛，最常报告比例为9%，2%的患者PHN持续超5年，最坏情况下每年会额外增加2500名持续10年疼痛患者[202] - 约40%使用利多卡因贴剂患者疼痛缓解不足[200] 公司运营管理 - 公司依靠第三方合同制造商生产候选药物，通过风险管理策略应对供应链中断风险[210][212] - 公司领先候选药物获FDA孤儿药地位，美国有7年、欧洲有10年营销独占期，专利资产含超40项全球已授权和待决专利[213] - 公司积极寻求美国和国际多种技术专利保护，通过保密和专有信息协议获取保护[215]