公司收购 - 2021年8月27日公司完成对Grace的收购，Grace成为全资子公司并更名为Acasti Pharma U.S. Inc [86] - 公司收购Grace的治疗管线，包含三个临床阶段和多个临床前阶段资产，有超40项专利 [89] - 2022年9月30日纽约法院驳回与2021年8月收购Grace Therapeutics相关的剩余股东诉讼[144] 罕见病药物开发优势 - 开发罕见病药物有机会获FDA孤儿药认定，可享7年美国市场独占权、最高50%临床开发成本税收抵免和免除100 - 200万美元新药申请费 [90] 公司核心项目情况 - 公司三个最先进项目为治疗蛛网膜下腔出血的GTX - 104、治疗共济失调毛细血管扩张症的GTX - 102和治疗带状疱疹后神经痛的GTX - 101 [91][92][93] GTX - 104项目进展 - 2023财年GTX - 104预计2023年上半年开始3期安全研究 [95] - GTX - 104是尼莫地平新配方，生物利用度100%，口服尼莫地平仅13% [100][103] - 蛛网膜下腔出血占所有中风的约5%，发病率为每10万人年6例 [104] - 美国每年约5万例动脉瘤性蛛网膜下腔出血患者，美国该疾病总潜在市场约3亿美元，欧盟约5万例患者 [105][106] - 2021年9月公司启动GTX - 104关键药代动力学桥接研究，2022年5月18日报告结果显示其生物利用度优于口服制剂且无严重不良事件 [107] - GTX - 104与口服尼莫地平在最大暴露量和总暴露量上无差异，口服尼莫地平胶囊生物利用度仅8%，GTX - 104为100%[108][109] - 公司计划2022年底或2023年第一季度初获FDA对GTX - 104三期研究设计的指导，2023年上半年启动三期安全研究，预计18个月完成[110] - 2022年第三季度和上半年，GTX - 104第三方合同研究费用分别为116美元和439美元 [155] GTX - 102项目进展 - 2023财年GTX - 102预计2023年下半年开始3期研究 [95] - 美国每年约4300名患者受A - T影响，潜在总可寻址市场为1.5亿美元[113] - 口服液体倍他米松使A - T患者ICARS总分在ITT人群中中位降低13分、PP人群中降低16分，症状中位百分比降幅分别为28%和31%[115] - GTX - 102浓缩口腔喷雾达到相同血药浓度所需体积仅为口服溶液的1/70[117] - 公司计划2022年第三季度启动GTX - 102 PK桥接研究，年底前公布结果，若达标2023年下半年开展三期试验[119][120] - 2022年9月13日公司宣布启动GTX - 102药代动力学研究，在48名健康受试者中评估其与其他剂型的生物利用度、药代动力学和安全性[142] - 2022年第三季度和上半年，GTX - 102第三方合同研究费用分别为17美元和584美元 [155] GTX - 101项目进展 - 2023财年GTX - 101预计2023年完成单剂量研究后启动多剂量递增研究 [95] - 美国每年约12万患者受PHN影响，GTX - 101总可寻址市场达25亿美元，其中PHN疼痛市场约2亿美元，非PHN疼痛适应症市场约23亿美元[129] - 约40%使用利多卡因贴剂的PHN患者疼痛缓解不足[129] - 公司已对GTX - 101开展三项一期研究，证实其经皮肤吸收良好，全身吸收少，无皮肤刺激[135] - 公司2022年7月启动GTX - 101单剂量PK研究，预计年底公布结果，2023年开展多剂量递增研究[137] - 2022年第三季度和上半年，GTX - 101第三方合同研究费用分别为1606美元和2243美元 [155] 公司商业化计划 - 公司计划保留部分关键候选药物全球商业化权利，获批后将在美国建立小型商业化组织销售GTX - 104和GTX - 102，GTX - 101获批可能寻求商业合作[138] 纳斯达克合规问题 - 2022年7月27日公司收到纳斯达克通知，因连续30个工作日普通股最低出价低于1美元，需在180天内（至2023年1月23日）恢复合规[140][141] 公司股权相关 - 2022年9月29日公司宣布授予某些董事总计22万份股票期权，行权价为0.8加元/股，有效期至2032年9月28日[144] 公司财务状况 - 截至2022年9月30日，公司资产包括3490万美元现金及等价物和短期投资、8280万美元无形资产和商誉，流动负债总计380万美元[146] - 2022年第三季度净亏损4929美元（每股0.11美元），较2021年同期净收入981美元（每股0.03美元）增加5910美元；2022年前六个月净亏损9453美元（每股0.21美元），较2021年同期净亏损2137美元（每股0.07美元）增加7316美元[150] - 2022年第三季度和前六个月研发费用分别为3292美元和5882美元，较2021年同期的585美元和1054美元分别增加2707美元和4828美元，主要因GTX - 104、GTX - 102和GTX - 101临床开发项目启动[149][154] - 2022年上半年，第三方研发费用因政府信贷相关研究活动减少81美元[156] - 2022年第三季度和上半年，薪资和福利分别为472美元和961美元，较2021年同期分别增加140美元和335美元[156] - 2022年第三季度和上半年，一般及行政费用在剔除股份支付和折旧前分别为1324美元和2914美元，较2021年同期分别减少1557美元和2540美元[159][160] - 2022年第三季度和上半年，销售和营销费用在剔除股份支付前分别为106美元和303美元，较2021年同期分别增加81美元和278美元[162][163] - 截至2022年9月30日，现金及现金等价物为34926美元，较2022年3月31日增加4587美元[166] - 2022年上半年，经营活动净现金使用量为8865美元，较2021年同期减少640美元[167] - 2022年上半年，投资活动产生现金13162美元，2021年同期使用现金4090美元[168] - 2022年上半年，融资活动提供净现金304美元，2021年同期为零[168] - 2022年上半年，通过ATM计划出售324648股普通股，总净收益约304美元，平均股价约0.95美元/股[171] - 无形资产中GTX - 104、GTX - 102、GTX - 101的金额分别为27,595美元、31,908美元、10,307美元，总计69,810美元[177] - 截至2022年9月30日，待售资产中其他资产和生产设备价值均为352美元[179] - 2022年9月30日止六个月，重新分类不再符合待售标准的资产，家具和办公设备、计算机设备、实验室设备的账面价值分别为12美元、88美元、150美元，总计250美元[183] - 截至2022年9月30日，合同义务总计536,269美元，其中不到1年、1 - 3年、超过3年的分别为95,823美元、187,787美元、252,659美元[185] - 截至2022年9月30日，与Aker的RKO供应协议剩余余额为280万美元，双方对此存在争议[187] - 截至2022年9月30日，公司IPR&D和商誉达8280万美元，占总资产的68%[193] 公司资产减值风险 - 基于公允价值评估，若各项目每年成功概率假设降低约7%以上，可能导致减值损失[196] - 公允价值模型中GTX - 101、GTX - 104、GTX - 102的折现率分别为22.8%、24.8%、21.5%，可能导致减值的折现率分别为>24%、>26.6%、>21.7%[197] 公司功能货币变更 - 2022年4月1日起，公司功能货币由加元变更为美元，部分费用以加元和欧元产生且未进行金融套期[203] 公司外汇暴露情况 - 2022年9月30日，公司现金及现金等价物、投资、贸易及其他应付款的美元、欧元、加元暴露情况分别为1,266美元、 - 102欧元、53,638加元[205] - 2022年9月30日，美元兑加元平均汇率为0.7658，报告汇率为0.7231；2021年对应数据分别为1.2579和1.2680[206] - 2022年9月30日，美元兑欧元平均汇率为1.0355，报告汇率为0.9802；2021年对应数据分别为1.4852和1.4683[206] - 假设其他变量不变，2021年9月30日，加元和欧元升值5%会使净亏损增加（减少）3401美元[209] - 假设其他变量不变，外币贬值5%对净亏损的影响与升值5%相反[209] 公司现金流管理 - 公司通过管理资本结构和财务杠杆、监控现金流管理流动性风险，董事会审核经营预算和重大交易[210] 会计准则变更影响 - 公司认为近期会计准则变更对合并财务报表无重大影响[211] 市场风险披露 - 市场风险的定量和定性披露信息详见“管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析”[212] 公司人员变动 - 2022年9月13日Prashant Kohli被任命为首席商务官，此前担任商业运营副总裁[145] 新冠疫情影响 - 截至目前，新冠疫情未对公司业务运营和研发活动造成重大干扰，未来影响取决于不确定因素[145]