产品商业化进展 - 2016年8月公司的rintatolimod在阿根廷获批用于治疗严重慢性疲劳综合征，产品将由拉丁美洲商业合作伙伴GP Pharm销售[96] - 2019年9月公司获FDA批准向阿根廷运送Ampligen用于商业发布和后续销售，目前因新冠疫情和ANMAT内部流程，商业化进程延迟[96] - 公司与深圳思摩尔的材料转移和研究协议在2021年5月延长两年，目前在解决Ampligen进口到中国的障碍问题[103] - 公司整体目标包括继续寻求Ampligen在美国和国外的商业化批准，拓宽Alferon N Injection的商业治疗适应症[100] - 2016年8月公司的Ampligen新药申请获阿根廷批准用于治疗严重慢性疲劳综合征，2018年开始发货，后续因疫情和内部流程审批延迟[113][120] - FDA批准Ampligen每200毫克小瓶的报销水平从200美元提高到345美元，2021年重新授权，截至2021年6月30日，有13名患者参加开放标签扩大使用治疗方案[121] - 2016年阿根廷ANMAT批准Ampligen用于治疗慢性疲劳综合征，2018年开始发货进行释放测试[167] - 公司与GP Pharm的销售协议延长至2024年5月24日[174] - 阿尔费隆获美国FDA和阿根廷ANMAT批准用于治疗尖锐湿疣，但美国商业销售需新批次产品获FDA批准[169][170] 临床试验相关 - 公司计划在2021年底前向FDA提交3期验证性临床试验提案及对完整回复函的回应[95] - 2016年5月公司与myTomorrows签订为期五年的协议，在欧洲和土耳其开展慢性疲劳综合征早期准入计划，该计划于2017年1月扩展至荷兰胰腺癌患者[97] - 目前多个Ampligen肿瘤临床试验正在进行，罗切斯特公园有四项研究，匹兹堡大学医学中心有两项研究[98] - 公司自新冠疫情爆发后，积极研究Ampligen对新冠病毒的治疗效果及作为疫苗的可能性[109] - 公司将与合同研究组织合作，为Ampligen寻求FDA“快速通道”和“突破性疗法”认定，并开展后续胰腺癌2/3期临床试验[111] - 公司与匹兹堡大学合作，其研究成功完成可切除结直肠癌患者的1期剂量递增试验[130] - 多项Ampligen癌症临床试验正在进行，如晚期复发性卵巢癌研究计划招募最多45人、4期转移性三阴性乳腺癌研究有8人参与治疗等[131] - 2021 - 22年计划开展多项Ampligen临床试验，如2/3期胰腺癌试验、2期顺铂耐药晚期复发性卵巢癌临床研究等，难治性黑色素瘤研究计划招募最多24人[132] - 42名胰腺癌患者在荷兰伊拉斯谟医学中心接受Ampligen免疫肿瘤治疗，使用Ampligen有显著积极生存益处[135] - 罗切斯特大学开展的1/2a期研究计划分两阶段招募最多44名癌症合并COVID - 19患者[153] - 2021年1月至6月，40名健康受试者参与Ampligen鼻内给药一期试验，各剂量水平均无严重不良事件[159] 产品研究合作 - 公司与多家公司签订保密和不披露协议，探索聚合物、酶、安慰剂、Ampligen生产外包及与合同研究组织合作[110] - 公司正在研究Ampligen在增强流感疫苗活性方面的潜在作用，但无法保证其能助力开发通用流感或其他病毒疫苗[104] - 2016年5月公司与myTomorrows签订为期五年的协议，管理欧洲和土耳其的早期获取计划，该协议于2021年5月20日自动延长12个月[122] - 公司与myTomorrows的EAP协议2021年5月20日自动延长12个月，实际最高特许权使用费率在2% - 10%，终止日期在首次商业销售后5 - 15年[176] 产品生产相关 - 公司运营着一个30,000平方英尺的设施，用于产品测试和生产有限数量的活性药物成分[114] - 2021年4月5日公司批准Polysciences公司的提案，在其宾夕法尼亚州沃灵顿的工厂生产Poly I和Poly C12U多核苷酸及相关测试方法[115] - 2018年公司完成生产两批超过16,000瓶的商业规模Ampligen，2019 - 2020年又生产两批，2020年12月增加Pharmaceutics International Inc.作为“灌装和完成”供应商[125] - 2017 - 2020年，Jubilant为美国制造超16000单位Ampligen用于CFS项目和肿瘤临床试验[168] - 2020年12月，公司增加Pharmaceutics International Inc.作为“灌装与完成”供应商以提高产能[169] - 公司2021年4月5日批准与Polysciences合作生产多核苷酸及相关测试方法以增强产能[171] - 公司2021年4月5日批准回购新不伦瑞克制造设施，5月13日完成回购并出售部分过时设备[172] 产品专利相关 - 2021年3月荷兰专利局授予公司一项专利，涉及Ampligen与检查点阻断抑制剂联合癌症疗法，专利2039年12月19日到期[138] - 2020年6月公司提交Ampligen作为COVID - 19诱发慢性疲劳潜在早期治疗方法的临时专利申请[143] - 2021年5月，公司提交Ampligen作为治疗阿尔茨海默病潜在疗法的美国临时专利申请[166] 产品疗效相关 - Ampligen在临床中对多种实体瘤显示出单药疗效，与检查点阻断疗法联用可提高动物肿瘤治疗的生存率和疗效[111] - 2016年对AMP - 516 3期研究中CFS患者子集分析，2 - 8年子集Ampligen队列运动耐力增强患者比例是ITT人群中安慰剂组两倍多[140] - 2020年11月公布的数据显示，Ampligen在疾病早期使用时对慢性疲劳综合征患者有显著积极影响[144] - 2006年研究发现Ampligen可将SARS病毒肺部水平降至检测限以下，2009年研究发现其能实现100%保护性存活[145] - 犹他州立大学研究表明，在临床可实现的鼻内Ampligen剂量水平下，可使SARS-CoV - 2感染性病毒产量降低90%[150][155] 财务数据关键指标变化 - 2021年第二季度净亏损约587.6万美元，较2020年同期增加约250.6万美元或74% [184] - 2021年上半年净亏损约945.5万美元，较2020年同期增加约229.5万美元或32% [195] - 2021年第二季度研发成本约131.7万美元，较2020年同期减少约14.6万美元或10% [188] - 2021年上半年研发成本约274.2万美元，较2020年同期增加约39.9万美元或17% [199] - 2021年上半年利息收入增加5.3万美元，利息及其他融资成本减少50.4万美元[201][202] - 2021年上半年可赎回认股权证负债非现金调整损失约2.9万美元，2020年6月30日为15万美元[203] - 2020年第二季度应付票据提前还款收益为14.2万美元，2021年第二季度债务清偿损失为270.1万美元[204] - 2021年上半年所得税收益约为46.9万美元，主要因2020年新泽西州净运营亏损规定[205] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约为5727.7万美元，2020年12月31日约为5437.8万美元[206][213] - 2021年上半年经营活动使用现金476.3万美元，2020年同期为452.5万美元，差额为23.8万美元[206] - 2021年上半年投资活动使用现金约62.9万美元，2020年同期投资活动提供现金约60.1万美元，变化为123万美元[207] - 2021年上半年融资活动提供现金约803.3万美元，2020年同期约为3636.2万美元，减少2832.9万美元[207] 其他财务相关 - 公司2021年恢复6%的401(k)计划匹配供款，上半年供款约7.3万美元[180] - 公司预计为Amarex的一期临床试验提供约51.4万美元，二期再提供约65万美元[208] - 公司已向hVIVO支付约44.045万美元，为使用其隔离设施预订费的一半[209] - 公司认为目前资金可满足未来约24个月运营现金需求和当前临床试验资金需求[211] 产品基本信息 - 公司旗舰产品包括未获FDA批准和未在美国上市的Ampligen以及Alferon N Injection[108] - Alferon N Injection是美国和阿根廷唯一获批用于治疗18岁及以上患者难治性或复发性外部生殖器疣的天然来源多物种α - 干扰素[126] 行业成本数据 - 2016年美国ME/CFS相关生产力损失年成本估计为90 - 370亿美元，直接医疗成本为90 - 140亿美元[141] 疫情影响数据 - 2003年SARS - CoV - 1疫情后17%患者一年后未复工，9%未恢复到患病前工作水平[143]