财务数据关键指标变化 - 净亏损与累计亏损 - 公司净亏损在2021年3月至6月30日的三个月和六个月分别为2890万美元和4400万美元，2020年同期分别为1620万美元和2810万美元[139] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损2.536亿美元[139] 财务数据关键指标变化 - 现金及等价物与资金支持 - 截至2021年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期有价证券2.3亿美元，预计可支持当前运营计划至2023年第三季度[141] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和短期有价证券为2.3亿美元[169] 业务线数据关键指标变化 - 临床试验效果 - 在BALANCED研究中，40名F1 - F3 NASH的EFX患者中48%实现纤维化至少改善一个阶段且NASH未恶化，而安慰剂组为0% [134] - 在BALANCED研究中，基线时F2/F3纤维化患者中68%实现纤维化至少改善一个阶段，50%实现两个阶段的改善[134] - 在BALANCED研究的Cohort C中，12名F4 NASH且代偿性肝硬化的EFX患者中33%实现纤维化至少改善一个阶段且NASH未恶化，安慰剂组5名患者中为0% [134] - 在BALANCED研究的Cohort C中，EFX患者25%实现NASH缓解，安慰剂组为0%；共58%的EFX患者实现纤维化改善或NASH缓解，安慰剂组为0% [134] - BALANCED研究中，EFX患者ALT最多降低51%，HbA1c最多改善0.5% [135] - BALANCED主要研究中，患者肝脏脂肪相对最多降低72%，安慰剂组为0% [135] - 三项试验中，EFX治疗的T2D和NASH患者甘油三酯最多降低45% [135] 财务数据关键指标变化 - 费用与收入变化 - 2021年和2020年Q2研发费用分别为2400万美元和1300万美元，增长1090万美元，增幅84%[160] - 2021年和2020年Q2管理费用分别为500万美元和340万美元，增长160万美元，增幅46%[161] - 2021年和2020年Q2其他收入分别为3.3万美元和24.7万美元，减少21.4万美元，降幅87%[157] - 2021年和2020年H1研发费用分别为3460万美元和2180万美元，增长1280万美元，增幅58%[166] - 2021年和2020年H1管理费用分别为950万美元和700万美元，增长250万美元，增幅36%[167] - 2021年和2020年H1其他收入分别为10万美元和70万美元，减少60万美元，降幅90%[164] 财务数据关键指标变化 - 收益情况 - 截至2021年6月30日，公司从销售可赎回可转换优先股、首次公开发行和后续公开发行中获得总收益4.127亿美元[169] 财务数据关键指标变化 - 经营活动现金使用 - 2021年和2020年H1经营活动使用的现金分别为3840万美元和3390万美元[172][173] 财务数据关键指标变化 - 资金需求与筹集 - 公司预计完成EFX临床开发、商业化及开展其他产品候选项目需额外资金[178] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作等方式满足现金需求，若无法筹集资金，可能需延迟、减少或取消产品开发等工作[179] 财务数据关键指标变化 - 合同义务 - 非可撤销合同义务总计867.9万美元，其中1年内到期696.9万美元，1 - 3年64.2万美元，3 - 5年68.2万美元，超过5年38.6万美元[182] - 与CRO和CMO的采购义务估计为666.2万美元，代表提前取消协议的未来负债[182] - 根据安进协议，公司有义务支付首名患者进入3期临床试验费用750万美元、营销批准费用最高3000万美元、特定商业里程碑费用最高7500万美元，首笔250万美元临床里程碑费用已于2019年7月支付[183] 公司身份相关 - 公司作为新兴成长型公司，将保持该身份直至满足特定条件，如年度总收入达10.7亿美元或更多等[189] - 2021年第二季度最后一个工作日，非关联股东持有的股份总市值超过7亿美元，2021年12月31日起将被视为大型加速申报公司，不再是新兴成长型公司[190] 合同相关 - 公司与CRO和CMO签订协议，部分合同无最低采购承诺且可提前通知取消，取消时仅需支付已提供服务和发生费用[180][181] 财务报表相关 - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，关键会计政策自2020年12月31日以来无重大变化[184] - 公司目前无任何表外安排[185] - 公司选择利用JOBS法案中对新兴成长型公司的豁免，不遵守新的或修订的会计准则[188]