公司净亏损情况 - 公司净亏损在2021年前三季度分别为2430万美元和6840万美元，2020年前三季度分别为2140万美元和4950万美元[130] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损达2.779亿美元[130] - 2021年和2020年第三季度净亏损分别为2433万美元和2140.3万美元，增加292.7万美元，增幅14%[150][153][154][155] - 2021年和2020年前三季度净亏损分别为6835.3万美元和4949.6万美元，增加1885.7万美元，增幅38%[156][158][159][160] 公司资金状况 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和短期有价证券为2.151亿美元，预计可支撑当前运营计划至2023年第三季度[133] - 截至2021年9月30日，公司从可赎回可转换优先股销售、普通股首次公开发行和后续公开发行中获得的总收益为4.127亿美元，现金、现金等价物和短期有价证券为2.151亿美元[161] EFX治疗效果数据 - 40例接受EFX治疗且治疗结束时进行活检的F1 - F3期患者中，48%的患者纤维化至少改善一个阶段且NASH未恶化，而安慰剂组为0%[125] - 22例基线时为F2/F3纤维化的患者中，68%的患者纤维化至少改善一个阶段，50%的患者纤维化改善两个阶段[125] - 12例接受EFX治疗且治疗结束时进行活检的F4期患者中，33%的患者纤维化至少改善一个阶段且NASH未恶化，而5例安慰剂患者中为0%；25%的EFX治疗患者NASH得到缓解，安慰剂患者为0%；共58%的EFX治疗患者达到纤维化改善或NASH缓解，安慰剂患者为0%[125] - EFX治疗患者ALT最多降低51%，HbA1c最多改善0.5%，肝脏脂肪最多相对降低72%，甘油三酯最多降低45%[126] 公司研究项目进展 - 公司在2021年2月启动针对F2/F3纤维化NASH患者的2b期HARMONY研究，3月随机入组首位患者，预计2022年第三季度公布24周治疗后主要终点的初步结果[124] - 公司在2021年7月启动针对F4期NASH代偿性肝硬化患者的2b期SYMMETRY研究[124] - 2020年4月完成2b期临床试验用GMP原料药生产，2021年5月按计划启动3期临床试验用原料药生产，预计2022年上半年完成；2020年9月完成2b期临床试验用GMP药品生产，2021年第三季度生产了额外批次；预计2022年完成用于3期临床试验的新药品配方和给药装置的生产扩大，目前均未受COVID - 19影响[137] 公司费用及收入净额变化 - 2021年和2020年第三季度研发费用分别为1950万美元和1740万美元，增长210万美元，增幅12%；一般及行政费用分别为490万美元和420万美元，增长70万美元，增幅17%；其他收入净额分别为2.3万美元和13.5万美元，减少11.2万美元，降幅83%[150][153][154][155] - 2021年和2020年前三季度研发费用分别为5404.8万美元和3920.7万美元，增长1484.1万美元，增幅38%；一般及行政费用分别为1439.9万美元和1116.4万美元，增长323.5万美元，增幅29%；其他收入净额分别为9.4万美元和87.5万美元，减少78.1万美元，降幅89%[156][158][159][160] 公司现金流量情况 - 2021年和2020年前三季度经营活动使用的净现金分别为5300万美元和4740.9万美元；投资活动提供（使用）的净现金分别为3030万美元和 - 2766万美元；融资活动提供的净现金分别为35.9万美元和2.03048亿美元；现金、现金等价物和受限现金的净增加（减少）分别为 - 2234.7万美元和1.27979亿美元[163] - 2021年前三季度经营活动使用的现金5300万美元，包括净亏损6840万美元，部分被820万美元的非现金费用和720万美元的经营资产和负债变化所抵消[164] - 2020年前三季度经营活动使用的现金4740.9万美元，包括净亏损4950万美元和210万美元的经营资产和负债变化，被420万美元的基于股票的补偿费用非现金费用所抵消[165] - 2021年前三季度投资活动提供的现金3030万美元，包括7380万美元的短期有价证券到期收益，被4360万美元的短期有价证券购买所抵消[166] - 2020年前三季度投资活动使用的现金2770万美元，包括7850万美元的短期有价证券销售和到期收益，被1.06亿美元的短期有价证券购买所抵消[167] - 2021年前三季度融资活动提供的现金40万美元，来自股票期权行使和员工股票购买计划股份发行[168] - 2020年前三季度融资活动提供的现金2.03亿美元，包括2.026亿美元的后续公开发行收益和40万美元的股票期权行使和员工股票购买计划股份发行收益[169] 公司合同义务情况 - 非可撤销合同义务总计1306.4万美元，其中运营租赁义务194.1万美元，采购义务1112.3万美元；按付款期限划分，不到1年需支付1143.2万美元，1 - 3年需支付64.7万美元，3 - 5年需支付68.7万美元，超过5年需支付29.8万美元[176] - 根据与安进的协议，公司在3期临床试验给首位患者用药时需支付750万美元，营销获批时最高支付3000万美元，达成特定商业里程碑时总计最高支付7500万美元；自授权产品首次商业销售起，需按授权产品年度净销售额的低至高个位数百分比支付分级特许权使用费；2019年7月已向安进支付首笔250万美元临床里程碑款项[177] 公司身份及报告要求情况 - 公司是新兴成长型公司，可享受JOBS法案规定的某些报告要求豁免，已选择不遵守新的或修订后的会计准则；公司将保持新兴成长型公司身份，直至满足特定条件，如年度总收入达10.7亿美元、首次公开募股完成5周年后的财年末、过去三年发行超过10亿美元非可转换债务、被视为大型加速申报公司等[181][182][183] - 2021年第二季度最后一个工作日，非关联股东持有的公司股份总市值超过7亿美元；截至2021年12月31日，公司将被视为大型加速申报公司，不再是新兴成长型公司，不再享受萨班斯 - 奥克斯利法案第404(b)条的审计师鉴证要求豁免及小型报告公司的简化报告要求[184] 公司合作协议情况 - 公司与CRO和CMO签订协议，用于非临床研究、临床试验和临床开发材料制造，部分合同无最低采购承诺且可提前通知取消，取消时仅需支付已提供服务和已发生费用[174][175] 公司财务报表相关情况 - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，关键会计政策自2020年12月31日年度报告以来至2021年9月30日无重大变化[178] - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[179] - 关于近期会计公告，可参考本季度报告中未经审计的简明合并财务报表附注2[180] 公司披露要求情况 - 公司选择采用小型报告公司适用的规模披露要求，因此无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[185]