临床试验结果及预期 - 公司预计2022年9月公布2b期HARMONY研究第24周主要终点和多个次要终点结果，2023年下半年公布2b期SYMMETRY主要研究结果[152] - 此前三项临床试验中，162名成人患者接受EFX治疗长达16周，2a期BALANCED研究显示，40名F1 - F3纤维化的EFX患者中48%实现纤维化至少改善一级且NASH未恶化，48%实现NASH缓解且纤维化未恶化[153] - BALANCED研究中基线F2/F3纤维化患者68%实现纤维化至少改善一级，其中50%改善两级；33%的NASH肝硬化患者（F4纤维化，代偿期）16周后实现纤维化改善一级且NASH未恶化[154][156] 财务亏损情况 - 公司2022年3个月和6个月净亏损分别为2740万美元和5340万美元，2021年同期分别为2890万美元和4400万美元，截至2022年6月30日累计亏损3.637亿美元[158] 资金状况及运营支撑 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和短期有价证券为1.807亿美元，结合特定里程碑资金，预计可支撑当前运营计划至2024年第三季度[161] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和短期有价证券为1.807亿美元，自成立以来资金来源提供的总收益为4.477亿美元[196] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.807亿美元，主要包括货币市场基金、商业票据、美国国债和公司债券[212] 收入预期 - 公司自成立以来未产生任何收入，近期也不期望从产品销售中获得收入，若EFX或未来产品研发成功获批或达成合作许可协议，未来可能产生收入[167] 未来费用及资金需求 - 公司预计未来几年将继续产生大量费用，推进EFX后期临床开发、开发其他产品候选药物及寻求监管批准等[159] - 公司需要大量额外资金支持运营和增长战略，可能通过股权出售、债务融资或其他资本来源融资[160] 疫情对业务影响 - 2022年3个月和6个月以及2021年财务结果未受COVID - 19显著影响，BALANCED研究主要部分数据收集、2b期HARMONY和SYMMETRY试验未受重大影响[164] 临床试验原料药生产情况 - 公司2b期HARMONY和SYMMETRY研究的GMP原料药商业规模生产于2020年4月完成，3期临床试验原料药生产于2022年第一季度完成[165] 季度费用对比 - 2022年和2021年Q2研发费用分别为2140万美元和2400万美元，减少260万美元，降幅11%[181][183] - 2022年和2021年Q2行政及管理费用分别为620万美元和500万美元，增加120万美元，增幅25%[181][184] - 2022年Q2利息费用为10万美元，2021年Q2无利息费用，增幅100%[181][185] - 2022年和2021年Q2其他收入分别为24.4万美元和3.3万美元，增加21.1万美元，增幅639%[181][187] 半年费用对比 - 2022年和2021年H1研发费用分别为4190万美元和3460万美元，增加730万美元，增幅21%[189][191] - 2022年和2021年H1行政及管理费用分别为1180万美元和950万美元，增加230万美元，增幅24%[189][192] - 2022年H1利息费用为10万美元，2021年H1无利息费用，增幅100%[189][193] - 2022年和2021年H1其他收入分别为30万美元和7.1万美元，增加19.5万美元，增幅275%[189][195] 现金流量情况 - 2022年和2021年H1经营活动使用的现金分别为4240万美元和3840万美元，投资活动提供的现金分别为3460万美元和830万美元，融资活动提供的现金分别为3500.9万美元和29万美元[197] 融资活动资金来源 - 2022年上半年融资活动提供的现金为3500万美元，其中2500万美元来自辉瑞公司的股权投资，1000万美元来自赫拉克勒斯提供的定期贷款[200] - 2021年上半年融资活动提供的现金为30万美元，来自股票期权行使和员工股票购买股份的发行[202] 贷款协议情况 - 2022年6月公司与赫拉克勒斯签订贷款协议，未偿还借款为1000万美元，可自行决定再借1000万美元，达到特定里程碑还可能获得1500万和2000万美元借款，赫拉克勒斯还可自行决定提供最多4500万美元借款，借款利率为7.65%和《华尔街日报》公布的优惠利率加3.65%中的较高者[203] 不可撤销采购和其他安排情况 - 截至2022年6月30日，不可撤销采购和其他安排减少至870万美元，较2021年12月31日的930万美元减少60万美元[209] 利率和汇率变化影响 - 假设利率发生10%的相对变化，不会对公司合并财务报表产生重大影响[214] - 假设外币汇率发生10%的变化，不会对公司2022年第二季度和上半年的历史合并财务报表产生重大影响[215] 通胀影响 - 公司认为通胀尚未对业务产生重大影响，但如果制造成本和供应成本受到显著通胀压力，可能对业务、经营业绩和财务状况产生不利影响[216]