EFX临床试验数据 - 公司在四项临床试验中对245名成人患者使用EFX进行评估，其中NASH患者162人，T2D患者83人[154] - 24周的2b期HARMONY研究中，50mg和28mg EFX剂量组在主要和次要组织学终点上均达到统计学意义，在纤维化至少改善一级且NASH不恶化的主要终点上，50mg组（41%）和28mg组（39%）的缓解率约为安慰剂组（20%）的两倍[154] - 50mg EFX治疗的患者中有76%、28mg治疗的患者中有47%实现了NASH缓解且纤维化未恶化，缓解率约为安慰剂组（15%）的三到五倍；50mg和28mg剂量组在纤维化至少改善一级和NASH缓解的联合终点上的缓解率分别为41%和29%，约为安慰剂组（5%）的六到八倍[154] - 16周的BALANCED研究中，12名肝硬化NASH患者中有4人（33%）在接受EFX治疗后纤维化改善一级且NASH未恶化，而安慰剂组5人无改善（0%）[156][158] 财务亏损情况 - 2022年第三季度和前九个月净亏损分别为3550万美元和8900万美元，2021年同期分别为2430万美元和6840万美元；截至2022年9月30日，累计亏损3.993亿美元[160] 现金及资金支持情况 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为3.74亿美元，若加上满足特定里程碑后可从Hercules Capital获得的资金，预计可支持当前运营计划至2025年[163] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为3.74亿美元，自成立以来融资总额达6.777亿美元[197] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为3.74亿美元，主要为投资级货币市场基金[217] 费用及收入预期 - 公司预计在未来几年继续产生大量费用，推进EFX后期临床开发、开发其他候选产品并寻求监管批准，若产品获批还将产生商业化费用[161] - 公司自成立以来未产生任何收入，近期也不期望通过产品销售获得收入，若EFX或其他候选产品开发成功获批或达成合作/许可协议，未来可能产生收入[169] - 公司预计近期和未来研发费用将大幅增加，目前无法准确估计完成EFX和其他候选产品临床开发的性质、时间和成本[173] - 临床开发成本可能因多种因素而有显著差异，包括非临床和临床开发活动的时间和进展、筹集资金能力、临床试验的患者数量和成本等[174][175] 各季度费用及收入对比 - 2022年和2021年第三季度研发费用分别为2510万美元和1950万美元，增长560万美元，增幅29%[183][185] - 2022年和2021年第三季度行政费用分别为1100万美元和490万美元，增长610万美元，增幅125%[183][186] - 2022年第三季度利息费用为32.4万美元，2021年同期无[183][188] - 2022年和2021年第三季度其他收入分别为87.3万美元和2.3万美元，增长85万美元，增幅3696%[183][189] - 2022年和2021年前三季度研发费用分别为6700万美元和5400万美元，增长1300万美元，增幅24%[191][192] - 2022年和2021年前三季度行政费用分别为2280万美元和1440万美元，增长840万美元，增幅58%[191][194] - 2022年前三季度利息费用为37.7万美元，2021年同期无[191][195] - 2022年和2021年前三季度其他收入分别为110万美元和9.4万美元，增长104.5万美元，增幅1112%[191][196] 现金流量情况 - 2022年和2021年前三季度经营活动净现金使用量分别为6700万美元和5300万美元[198][199][200] - 2022年前九个月融资活动提供的现金为2.529亿美元，包括2.162亿美元后续公开发行所得、2500万美元辉瑞股权投资、1000万美元Hercules定期贷款和240万美元股票期权行使及员工股票购买计划股份发行所得；2021年前九个月为40万美元[204] 借款及合同义务情况 - 公司与Hercules的贷款和担保协议下有1000万美元未偿还借款，可自行决定再借1000万美元，特定临床开发里程碑达成可再借1500万美元，特定临床和财务里程碑达成可再借2000万美元，Hercules自行决定最多可再提供4500万美元；借款利率为7.65%和《华尔街日报》公布的优惠利率加3.65%中的较高者[205] - 截至2022年9月30日，不可撤销采购和其他安排增加至940万美元，较2021年12月31日的930万美元增加10万美元，主要因支持临床试验活动增长和扩张的采购及其他义务增加30万美元，加州南旧金山办公场地经营租赁义务减少20万美元[212] - 2022年前三个月和前九个月，除与Hercules Capital的定期贷款及不可撤销采购安排变化外，公司合同义务和承诺无重大变化[211] 财务影响假设情况 - 假设利率发生10%的相对变化，不会对公司合并财务报表产生重大影响[218] - 假设外币汇率发生10%的变化，不会对公司2022年第三季度和前九个月的历史合并财务报表产生重大影响[219] 未来费用及资金需求预期 - 公司预计未来将继续产生重大费用和经营亏损，开支将显著增加，运营支出的时间和金额取决于多项因素，包括临床试验进展、监管审批结果等[206] - 公司预计需要额外资金完成EFX的临床开发和商业化，以及进行其他产品候选物的授权或收购[209] - 公司预计在产生大量产品收入之前，将通过股权发行、债务融资、合作等方式满足现金需求，若无法筹集资金，可能需延迟、减少或取消产品开发或商业化工作[210]