EFX临床试验数据 - 公司在四项临床试验中对244名成人患者使用EFX进行评估，其中NASH患者161人，T2D患者83人，评估时间长达24周[151] - 2022年第三季度，2b期HARMONY研究中，50mg和28mg EFX剂量组在24周后主要和次要组织学终点均达到统计学显著性，在纤维化至少改善一级且NASH不恶化的主要终点上，50mg组（41%）和28mg组（39%）的缓解率约为安慰剂组（20%）的两倍[151] - 50mg EFX治疗的患者中有76%、28mg治疗的患者中有47%实现NASH缓解且纤维化不恶化，缓解率约为安慰剂组（15%）的三到五倍；50mg和28mg剂量组在纤维化至少改善一级和NASH缓解的联合终点上缓解率分别为41%和29%，约为安慰剂组（5%）的六到八倍[151] - 16周的2a期BALANCED研究C队列中，58%接受EFX治疗的患者出现纤维化改善或NASH缓解且纤维化不恶化，而安慰剂组为0%[154] EFX临床试验结果公布时间 - 预计2023年第二季度公布SYMMETRY研究D队列结果，第四季度公布SYMMETRY研究结果[152] 公司资金获取情况 - 2022年6月，公司从辉瑞获得2500万美元股权投资，从Hercules获得1000万美元定期贷款；2023年3月10日，从Hercules定期贷款中额外提取1500万美元[158] 公司净亏损情况 - 2023年和2022年第一季度净亏损分别为2580万美元和2600万美元，2022年和2021年全年净亏损分别为1.12亿美元和1.008亿美元；截至2023年3月31日，累计亏损4.482亿美元[158] 公司资金状况及运营支持 - 截至2023年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和短期有价证券3.432亿美元；2023年4月4日至5月11日，通过ATM机制净筹资1.242亿美元，公司认为这些资金足以支持当前运营计划至2025年[163] 公司收入情况 - 公司自成立以来未产生任何收入，预计近期内也不会从产品销售中获得收入[169] 公司研发费用预期 - 公司预计随着EFX后期临床试验推进、开发更多候选产品以及寻求监管批准，研发费用将大幅增加[171] 各费用指标变化 - 2023年和2022年第一季度研发费用分别为2180万美元和2050万美元，增长130万美元，增幅6%[180][181] - 2023年和2022年第一季度行政及一般费用分别为700万美元和550万美元，增长140万美元，增幅26%[180][182] - 2023年第一季度利息费用为50万美元，主要来自与Hercules的定期贷款[180][183] - 2023年和2022年第一季度其他收入净额分别为340万美元和不足10万美元，增长340万美元，增幅15259%[180][184] 公司累计资金及现金等价物情况 - 截至2023年3月31日，公司累计获得资金总额6.927亿美元，现金、现金等价物和短期有价证券为3.432亿美元[185] 各活动净现金情况 - 2023年和2022年第一季度经营活动使用的净现金分别为2460万美元和2290万美元[186][187][188] - 2023年和2022年第一季度投资活动提供的净现金分别为1760万美元和2280万美元[186][189][190] - 2023年和2022年第一季度融资活动提供的净现金分别为1520万美元和10万美元[186][191] 公司贷款协议情况 - 公司与Hercules的贷款协议下有2500万美元未偿还借款，可自行决定再借1000万美元，特定临床开发里程碑达成后可再借2000万美元，Hercules自行决定可再提供最多4500万美元[192] 公司资金需求及预计 - 公司预计完成EFX临床开发、商业化及进行其他产品候选的授权或收购需要额外资金[195] 非可撤销采购及其他安排金额变化 - 非可撤销采购及其他安排金额从2022年12月31日的880万美元增至2023年3月31日的1580万美元，增加了700万美元[198] 公司现金等价物组成 - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和短期有价证券为3.432亿美元，主要由货币市场基金和美国国债支持的证券组成[202] 利率变化对财务报表影响 - 假设利率发生10%的相对变化，不会对公司合并财务报表产生重大影响[204] 外币汇率变化对财务报表影响 - 假设外币汇率发生10%的变化，对公司2023年第一季度的合并财务报表无重大影响[205] 公司资金筹集及应对措施 - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作等方式满足现金需求，若无法筹集资金，可能需推迟、减少或取消产品开发等工作[196] 公司合同义务和承诺情况 - 2023年第一季度，除与Hercules Capital的定期贷款和非可撤销采购安排变化外，公司合同义务和承诺无重大变化[197] 公司财务报表编制及关键会计政策情况 - 公司财务报表按照美国公认会计原则编制，截至2023年3月31日，关键会计政策无重大变化[199] 公司投资活动目标及风险 - 公司投资活动主要目标是保存资本和最大化投资收益，投资组合受利率风险影响[203] 公司外汇风险情况 - 公司多数交易以美元进行，但部分交易以欧元和英镑等外币计价，面临外汇风险[205] 通胀对公司业务影响 - 目前通胀未对公司业务产生重大影响，但未来可能因临床试验、制造等成本上升受到影响[206]