财务数据关键指标变化 - 公司2021年6月30日止三个月EMPAVELI销售额为60万美元[155] - 2021年第二季度EMPAVELI产品销售额为60万美元[170] - 2021年上半年净亏损4.029亿美元，2020年同期为2.874亿美元[170] - 截至2021年6月30日累计赤字达13亿美元[170] - 公司现金及等价物和有价证券总额为5.99亿美元[172] - 公司2021年第二季度净产品收入为62.3万美元，全部来自5月获批的EMPAVELI在美国的销售，2020年同期为零[222][235] - 2021年上半年净亏损扩大40%至4.0285亿美元，运营亏损增长49%至3.1888亿美元[234] - 运营活动净现金流出增加7940万美元至2.82亿美元，主要由于净亏损扩大和非现金项目调整[254][255] - 投资活动净现金流出减少4.986亿美元至1700万美元，主要由于减少购买有价证券[256] - 融资活动净现金流入减少6.787亿美元至620万美元，主要由于2020年大规模融资活动减少[253] - 2021年上半年融资活动提供的净现金为620万美元，主要包括970万美元的股票期权行使和170万美元的员工股票购买计划，抵消了400万美元的开发衍生负债支付和120万美元的股权补偿相关员工税[257] - 2020年上半年融资活动提供的净现金为6.849亿美元，主要包括3.814亿美元的后续普通股发行、3.231亿美元的2020年可转换票据发行、2000万美元的SFJ协议收入以及300万美元的股票期权行使和员工股票购买计划，抵消了4310万美元的限价认购权购买[257] 成本和费用 - 研发费用同比增长68%至1.459亿美元，主要因Beam合作安排增加5000万美元成本及人员相关成本增加761.7万美元[224][225] - 行政管理费用增长72%至4900万美元，主要由于员工相关成本增加800万美元及商业准备活动增加1020万美元[226] - 上半年研发总支出增长15%至1.7996亿美元，合作研发成本新增5000万美元[234] - 研发费用增加7360万美元至2.3亿美元，同比增长47%，主要由于研究合作成本增加5000万美元和临床试验成本增加1510万美元[237] - 临床实验成本增加1510万美元至6070万美元，同比增长33%[237] - 行政管理费用增加3160万美元至8950万美元，同比增长55%，主要由于员工相关成本增加1580万美元[238] - 公司研发费用主要包括员工薪酬、CRO和CMO外包费用，研发成本在发生时直接费用化[200][201] 业务线表现 - EMPAVELI在PNH治疗中显示血红蛋白水平调整后平均增加3.84 g/dL（p<0.0001），85%患者实现16周免输血（对照组15%）[155] - PRINCE试验中86%接受pegcetacoplan治疗患者实现血红蛋白稳定（对照组0%），LDH水平从2151 U/L降至211 U/L（降幅90%）[162] - PEGASUS试验显示pegcetacoplan安全性特征与eculizumab相当[162] - 地理萎缩（GA）Phase 3试验DERBY和OAKS预计2021年9月公布顶线数据[160] - MERIDIAN试验（ALS治疗）计划2021年底完成200名患者入组[163] - EMPAVELI在美国上市后通过专业药房和分销商销售，收入确认以产品交付为节点[188] - 2021年5月FDA批准EMPAVELI后，公司在美国通过SP和SD销售该产品，收入确认遵循ASC 606标准[209][210] - EMPAVELI库存制造成本在FDA批准前已计入研发费用，未计入2021年第二季度销售成本[218] - 若DERBY和OAKS临床试验达到主要疗效终点，公司将投入资源准备监管提交并建立EMPAVELI的商业基础设施[259] 合作与融资 - 公司与Sobi合作获得2.5亿美元预付款和2500万美元开发报销款[157][169] - 向Beam支付5000万美元预付款和2022年6月30日需支付2500万美元[158] - 截至2020年12月31日累计融资包括7.721亿美元股票发行净收益、5.358亿美元可转债净收益[169] - SFJ协议下已获得1.4亿美元资金支持PNH治疗药物pegcetacoplan开发[173][174][175] - 2019年和2020年分别发行2.2亿和3亿美元可转换票据，净融资额分别为2.129亿和3.229亿美元[176] - 2021年与Sobi达成合作，获得2.5亿美元预付款和最高9.15亿美元里程碑付款[184] - 公司获得SFJ协议追加的6000万美元开发资金，分三次支付[228] - 2020年公司与Sobi达成合作，收取2.5亿美元不可退还的首付款，并记录为收入[197] - Sobi承诺的8000万美元研发费用报销中，2021年上半年公司确认了910万美元和1720万美元的研发费用抵减[198] - 截至2021年6月30日，公司对Sobi的研发费用抵减应收款为3520万美元，其中2000万美元为流动资产[199] 管理层讨论和指引 - 计划2022年底前推进三个新候选产品进入临床开发阶段[166] - 公司预计现有资金可支持运营至2022年下半年[172] - 公司预计现金、现金等价物及有价证券（截至2021年6月30日为5.99亿美元）以及EMPAVELI销售和Sobi的开发报销款项将至少支持运营至2022年下半年[259] - 商业化EMPAVELI及相关制造、营销和分销费用预计将显著增加[258] - 公司未来资金需求取决于多种因素，包括EMPAVELI商业化能力、临床试验成本、合作关系维护及COVID-19疫情影响[260] - 公司计划通过股权发行、债务融资、合作及许可安排等方式满足资金需求，但目前无已承诺的外部资金来源[261] - 若无法及时融资，公司可能被迫延迟、缩减或终止研发项目或商业化计划[262] 其他财务数据 - 债务转换损失3950万美元，涉及发行390.7万股普通股置换1.261亿美元可转换票据[227] - 开发衍生负债重计量亏损2120万美元，主要受FDA批准pegcetacoplan及PRINCE数据发布影响[229][230] - 利息支出减少310万美元至380万美元，主要因可转换票据未偿余额变化及会计准则调整[231] - 债务转换损失3950万美元，包括因超出原始转换条款发行的股票价值3640万美元[240] - 开发衍生负债重估损失减少2730万美元至3830万美元，主要由于PEGASUS数据发布和FDA批准pegcetacoplan的影响[242] - 利息支出减少290万美元至790万美元，主要由于可转换票据未偿还金额减少[243] - 利息收入减少310万美元至20万美元，主要由于投资收益率和利率下降[244] - 可转换票据初始转换价格为每股39.4625美元[177] 收入确认与分销 - 公司从产品销售中确认收入时，会扣除分销费用、退费和回扣等可变对价的估计值，这些费用作为收入的抵减项[189] - 分销费用包括基于批发采购成本（WAC）固定百分比支付给SP和SD的分销服务费、数据费用和及时付款折扣[189] - 回扣涉及与第三方付款人（如药房福利管理机构和政府医疗计划）的合同，SD将折扣差价转嫁给公司，公司通过贷记单处理[191] - 产品退货权利限于损坏、运输错误或过期产品，公司根据渠道库存数据和历史退货情况估算退货金额[192][214] 资产与投资 - 公司库存按成本与可变现净值孰低计量，成本采用先进先出法，截至2021年6月30日无陈旧库存[217] - 公司投资组合主要包含货币市场基金和美国政府债券，市场风险主要来自利率敏感性，但短期投资组合和低风险特性使得利率变动10%不会对公允价值产生重大影响[264] - 公司无表外安排，符合SEC规则定义[263]