公司基本信息 - 公司是一家专注于传染病疫苗和肝脏及呼吸道罕见病的晚期全球临床信使RNA药物公司[28] - 公司业务为核酸技术医疗应用研发，属单一运营部门[34] 财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为319,678千美元，较2021年12月31日的370,492千美元有所下降[14] - 2022年第一季度公司营收为5,244千美元，较2021年同期的2,127千美元增长146.54%[17] - 2022年第一季度公司净亏损为51,169千美元，较2021年同期的56,346千美元有所收窄[17] - 2022年第一季度公司研发费用为44,893千美元，较2021年同期的50,050千美元有所下降[17] - 截至2022年3月31日，公司总资产为341,988千美元，较2021年12月31日的392,814千美元有所下降[14] - 截至2022年3月31日，公司总负债为157,239千美元，较2021年12月31日的164,603千美元有所下降[14] - 2022年第一季度公司经营活动净现金使用量为49,039千美元，较2021年同期的42,950千美元有所增加[24] - 2022年第一季度公司投资活动净现金使用量为2,111千美元，较2021年同期的118千美元有所增加[24] - 2022年第一季度公司融资活动净现金提供量为336千美元，较2021年同期的47,012千美元有所下降[24] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司累计亏损分别为3.987亿美元和3.475亿美元[33] - 2021财年，公司获得新加坡经济发展局4660万美元定期贷款和Vinbiocare4000万美元前期付款[33] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物（包括受限现金）余额为3.218亿美元[33] - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司总营收分别为524.4万美元和212.7万美元[46] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，Vinbiocare协议的递延收入分别为3480万美元和3720万美元[48] - 2022年3月31日和2021年3月31日，现金、现金等价物和受限现金总额分别为32175.5万美元和46694.6万美元[42] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，杨森的递延收入分别为620万美元和630万美元[49] - 截至2022年3月31日，Ultragenyx现有开发目标的潜在开发、监管和商业里程碑付款为1.38亿美元[50] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，Ultragenyx的递延收入分别为460万美元和550万美元[52] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，CureVac的递延收入分别为120万美元和140万美元[54] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司财产和设备净值分别为753万美元和564.3万美元[60] - 2022年第一季度和2021年第四季度，折旧和摊销费用分别为20万美元和30万美元[60] - 截至2022年3月31日，新加坡贷款本金余额增至4780万美元，2022年第一季度净外汇交易收益为20万美元，利息费用为50万美元[64] - 2022年和2021年第一季度，公司长期债务利息费用分别为70万美元和20万美元[69] - 2022年和2021年第一季度，未计入摊薄每股净亏损计算的稀释性证券分别为824792股和1320390股[72] - 2022年和2021年第一季度，公司基于股份的薪酬费用分别为737.1万美元和698.7万美元[75] - 2022年第一季度营收为524.4万美元，较2021年同期的212.7万美元增加311.7万美元，增幅146.5%，主要源于与Vinbiocare的新协议带来290万美元收入[109] - 2022年第一季度运营费用为5562.3万美元，较2021年同期的5979.3万美元减少417万美元，其中研发费用为4489.3万美元，较2021年同期的5005万美元减少515.7万美元；行政费用为1073万美元，较2021年同期的974.3万美元增加98.7万美元，增幅10.1%[111] - 2022年第一季度LUNAR - COVID费用较2021年同期减少150万美元，LUNAR - CF费用减少30万美元，LUNAR - OTC费用减少140万美元，Discovery technologies费用减少650万美元，Partnered discovery technologies费用增加31.6万美元，人员相关费用增加340万美元，设施和设备费用增加81.3万美元，增幅78.9%[113] - 2022年第一季度利息收入为15.4万美元，较2021年同期的18.8万美元减少3.4万美元，降幅18.1%；利息费用为71.8万美元，较2021年同期的54.6万美元增加17.2万美元[118] - 2022年第一季度其他收入和费用方面，公司在Vallon Pharmaceuticals, Inc.的权益法投资记录了40万美元的损失，而2021年同期为120万美元的收益[120] - 截至2022年3月31日，公司有3.197亿美元的无限制现金及现金等价物[123] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为4900万美元，净亏损5410万美元；2021年同期净现金使用量为4290万美元，净亏损5630万美元[129] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为210万美元，2021年同期为10万美元[132] - 2022年第一季度融资活动净现金流入为30万美元，2021年同期为4700万美元[133] 公司投资与合作 - 公司对Axcelead的合资企业持股49%，对Vallon Pharmaceuticals持股12%[30] - 公司对合资企业初始投资920万美元，后作为许可和技术转让协议的前期费用收回[32] - 公司按权益法核算对合资企业的投资，不合并该合资企业[30][32] - 2021年2月17日，公司与Alexion签订独家许可协议，发行74713股普通股，价值约500万美元[70] - 公司获得新加坡EDB两项新冠疫苗开发赠款，Grant 1最高1400万新加坡元（约1000万美元）已全额支付，Grant 2最高930万新加坡元（约670万美元），2022年第一季度确定最终金额为360万美元[77][78] - 公司于2018年6月出售ADAIR技术无形资产，获Vallon Pharmaceuticals 30%普通股股权，2021年2月Vallon上市后，公司持有843,750股，约占12%[84] - 公司与Janssen Pharmaceuticals合作的LUNAR - HBV项目达成研发里程碑，与Ultragenyx合作开发的LUNAR - GSDIII候选药物正在成人糖原贮积病III型的Phase 1/2临床试验中评估[105] - 公司与Vinbiocare达成协议，Vinbiocare支付4000万美元预付款[127] 公司债务情况 - 公司于2021年1月29日借入新加坡贷款4660万美元，截至2022年3月31日，预计2022年第三季度退还约1540万美元未使用款项[64] - 2019年10月30日公司获得1500万美元定期贷款，债务净增500万美元，利率为最优惠利率上浮1.25% - 2.75%，到期日为2023年10月30日[66] - 截至2022年3月31日，长期债务本金还款安排为2022年500万美元，2023年1030万美元，总计1530万美元[69] - 2018年10月12日，公司与Western Alliance Bank签订贷款和担保协议，获得1000万美元长期债务协议的总收益；2019年10月30日，银行同意向公司提供1500万美元的定期贷款，使公司债务净增加500万美元，该定期贷款利息为浮动利率，到期日为2023年10月30日[123] - 2020年11月7日，公司与EDB签订制造支持协议，获得6210万新加坡元（4660万美元）的定期贷款用于支持LUNAR - COV19疫苗候选产品的制造，贷款年利率为4.5%[124] - 截至2022年3月31日，公司将新加坡贷款的一部分列为流动负债，预计在2022年第三季度退还约2090万新加坡元（1540万美元）[124] - 新加坡贷款在特定条件下可免除，若需免除部分贷款，EDB有权拥有公司用该贷款购买的特定原材料和设备[124] 公司股权激励计划 - 2020年6月，2019年综合股权激励计划授权股份增加240万股至500万股，截至2022年3月31日，剩余344428股可用于未来发行[73] - 2021年10月，公司采用2021年诱导股权激励计划，最多可授予100万股，截至2022年3月31日，剩余745300股可用于未来发行，4月拟减至13万股[73] 公司项目进展 - 公司新冠疫苗ARCT - 154在美新Phase 1/2研究中，5 mcg剂量作为加强针，D614G变体在加强针后第15天和29天几何平均倍数增长（GMFR）分别为28倍和40倍，第91天为30倍；Beta变体在第15天、29天和91天GMFR分别为26倍、31倍和24倍[92] - 越南Phase 1/2/3研究中，ARCT - 154疫苗主要疗效终点达成，两剂5 mcg、间隔28天接种，对整体COVID - 19保护效力为55.0%（95% CI；46.9% - 61.9%），对重症和致命COVID - 19保护效力为95.3%（95% CI；80.4% - 98.9%）[100] - 越南研究中，安慰剂组有9例COVID - 19相关死亡，ARCT - 154接种组有1例[100] - 越南研究中，约1000名参与者在接种第二剂ARCT - 154后28天，针对原始（武汉）毒株的4倍血清转化率为98.4%[102] - LUNAR - FLU项目预计年底确定基于STARR™平台的临床候选药物，2023年提交临床试验申请[104] - ARCT - 810治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶（OTC）缺乏症的Phase 1b递增剂量研究中，第一队列（0.2 mg/kg）给药完成，安全审查委员会批准第二队列剂量递增，预计2022年下半年完成招募，第四季度完成研究[104] - ARCT - 810在英国、比利时和西班牙获批针对24名青少年和成人OTC缺乏症患者的Phase 2研究，预计2022年第二季度开始给药，下半年获得部分患者中期数据[104] - LUNAR - CF/ARCT - 032预计2022年下半年提交首次人体研究申请[104] 公司市场风险与其他情况 - 公司主要市场风险为利息收支敏感性和外汇汇率[137] - 截至2022年3月31日，公司披露控制和程序有效[138] - 本季度公司财务报告内部控制无重大变化[139] - 公司目前未涉及任何法律诉讼[141] 公司文件提交情况 - 公司于2019年3月18日提交Form S - 4注册声明（文件编号333 - 230353）[145] - 公司于2020年11月25日提交Form 8 - K（文件编号001 - 38942），包含证书修订内容[145] - 公司于2020年5月8日向SEC提交Form S - 3注册声明（文件编号333 - 238139）[145] - 公司于2022年2月28日提交截至2021年12月31日年度的Form 10 - K年报（文件编号001 - 38942）[145] - 公司于2020年3月16日提交截至2019年12月31日年度的Form 10 - K年报（文件编号001 - 38942）[145] - 公司于2020年8月5日提交Form S - 8注册声明（文件编号333 - 240397）[145] - 公司于2018年10月15日提交Form 6 - K外国私人发行人报告（文件编号001 - 35932）[145] - 公司于2018年10月1日提交Form 6 - K外国私人发行人报告（文件编号001 - 35932）[145] - 公司于2018年5月14日提交Form 20 - F（文件编号001 - 35932）[145] - 公司于2019年6月20日提交Form 8 - K（文件编号001 - 38942）[145] 公司协议签署情况 - 技术许可和技术支持协议于2021年7月29日签署，7月30日生效，涉及Arcturus Therapeutics公司和Vinbiocare Research and Manufacture Joint Stock Company [150] - 框架药物物质供应协议于2021年7月29日签署，7月30日生效，涉及Arcturus Therapeutics公司和Vinbiocare Research and Manufacture Joint Stock Company [150] - 贷款和担保协议第五次修订于2021年10月27日签订，涉及Arcturus Therapeutics公司和Western Alliance Bank [150] - 租赁协议于2021年9月29日签订，涉及Arcturus Therapeutics公司和TPSC IX, LLC [150] - Arcturus Therapeutics Holdings公司2021年诱导股权奖励计划相关注册声明于2021年10月20日提交 [150] - 贷款和担保协议第六次修订于2022年4月19日签订，涉及Arcturus公司