现金及现金等价物情况 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为433,574千美元，较2020年12月31日的462,895千美元有所下降[13] - 2021年6月30日现金、现金等价物和受限现金期末余额为433,681美元，2020年同期为136,218美元[24] - 截至2021年6月30日，公司拥有4.336亿美元的无限制现金及现金等价物[109] - 公司当前未受限现金及现金等价物余额4.336亿美元，预计2021财年用于ARCT - 810试验、LUNAR - FLU项目及其他项目和行政成本[113] 运营费用情况 - 2021年6月的运营费用为55,721千美元，远高于2020年同期的12,364千美元[15] - 2021年第二季度运营费用为5572.1万美元，较2020年同期的1236.4万美元增加4335.7万美元；2021年上半年运营费用为1.15514亿美元，较2020年同期的2447.2万美元增加9104.2万美元[98] 净亏损情况 - 2021年6月净亏损为54,581千美元，而2020年同期为10,263千美元[15] - 2021年6月基本和摊薄后每股净亏损为2.07美元，2020年同期为0.55美元[15] - 2021年上半年净亏损110,927美元，2020年同期为20,040美元[24] - 2021年3 - 6月，公司因净亏损减少股东权益54,581千美元[18] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司累计亏损分别为2.547亿美元和1.438亿美元[30] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损2.474亿美元[92] - 2021年上半年经营活动净现金使用7590万美元，净亏损1.109亿美元；2020年上半年经营活动净现金使用2040万美元，净亏损2000万美元[118] 总负债情况 - 截至2021年6月30日，公司总负债为143,165千美元，较2020年12月31日的79,903千美元有所增加[13] 股东权益情况 - 2021年3 - 6月，股份支付费用增加股东权益7,540千美元[18] - 截至2021年6月30日，公司股东权益总额为305,648千美元[18] 合作收入情况 - 2021年6月，公司合作收入为2,001千美元，2020年同期为2,322千美元[15] - 2021年第二季度总合作收入为200.1万美元，2020年同期为232.2万美元；2021年上半年总合作收入为412.8万美元，2020年同期为496.8万美元[42] - 2021年第二季度合作收入较2020年同期减少32.1万美元，降幅13.8%；2021年上半年合作收入较2020年同期减少84万美元，降幅16.9%[96] 研发费用情况 - 2021年6月，公司研发费用为45,679千美元，2020年同期为7,944千美元[15] - 2021年第二季度研发费用为4567.9万美元，较2020年同期的794.4万美元增加3773.5万美元；2021年上半年研发费用为9572.9万美元，较2020年同期的1586.1万美元增加7986.8万美元[98] - 2021年第二季度末，公司研发费用净额为4567.9万美元，较2020年增加3773.5万美元；上半年研发费用净额为9572.9万美元，较2020年增加7986.8万美元[100] 折旧和摊销情况 - 2021年上半年折旧和摊销为594美元，2020年同期为394美元[24] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，折旧和摊销费用分别为30万美元和20万美元；六个月分别为60万美元和40万美元[55] 基于股份的薪酬费用情况 - 2021年上半年基于股份的薪酬费用为14,527美元，2020年同期为1,950美元[24] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司股份支付费用总计分别为754万美元和110.1万美元；六个月分别为1452.7万美元和195万美元[70] 融资情况 - 2021年第一季度，公司从新加坡经济发展局获得约4660万美元的定期贷款[30] - 2020财年，公司通过包销公开发行筹集净收益4.238亿美元[30] - 2021年1月29日，公司借入新加坡贷款全额6210万新加坡元（4660万美元），年利率4.5% [59] - 2021年上半年融资活动净现金流入4710万美元，包括新加坡贷款4660万美元和股票期权行使所得50万美元；2020年上半年融资活动净现金流入8572.1万美元[120] 合资企业情况 - 公司与Axcelead成立合资企业Arcalis，初始投资920万美元，后被返还[28][29] - 公司持有Axcelead合资企业49%股权，持有Vallon Pharmaceuticals 12%股权[28] 合同资产与负债情况 - 2021年6月30日合同资产余额为216.3万美元，较2020年12月31日的212.5万美元增加；合同负债余额为2792.1万美元，较2020年12月31日的3062万美元减少[41] 合作项目情况 - 公司与Janssen的合作中，收到770万美元预付款，可能获得最高5650万美元的里程碑付款，Janssen按低至中个位数百分比支付特许权使用费，2021年6月30日和2020年12月31日递延收入分别为580万美元和590万美元[43][45] - 公司与Ultragenyx的合作中，Ultragenyx已支付2790万美元，2020年第四季度支付0.5万美元期权费，2021年6月30日潜在里程碑付款为1.38亿美元，按个位数百分比支付特许权使用费，2021年6月30日和2020年12月31日递延收入分别为740万美元和920万美元[46][48] - 公司与Ultragenyx的合作协议第三次修订后，目标数量从10个增加到12个，收到3000万美元，交易价格为1440万美元[46] - 公司与CureVac于2018年1月签订开发与期权协议，CureVac付款后双方开展联合临床前开发项目[49] - 截至2021年6月30日，CureVac剩余目标的潜在里程碑付款为罕见病目标1400万美元，非罕见病目标2300万美元[50] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，CureVac的递延收入分别为190万美元和230万美元[50] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，Takeda的递延收入分别为20万美元和40万美元[51] - 2020年10月，公司从以色列卫生部收到1250万美元的不可退还付款，与特定临床试验里程碑相关[52] - 截至2021年6月30日，Ultragenyx持有公司8.4%的流通普通股，2021年和2020年截至6月30日的三个月和六个月，公司从该协议确认的收入分别为90万美元和180万美元[79] - 公司与Vinbiocare达成合作协议，Vinbiocare将支付4000万美元预付款并承担技术转让成本，此前已支付1000万美元定金，若未签署最终协议，50万美元定金不予退还[81][83] - 公司与Vinbiocare达成协议，Vinbiocare将在越南建造制造设施，公司提供技术和独家许可，Vinbiocare支付4000万美元预付款[112] 每股净亏损计算方式 - 基本每股净亏损通过净亏损除以当期流通普通股加权平均股数计算，摊薄每股净亏损考虑稀释性普通股等价物[38] 股息情况 - 报告期内未宣布或支付股息[38] 许可协议和合作研发安排情况 - 公司与制药和生物技术公司签订许可协议和合作研发安排，有权获得许可费、预付款、里程碑付款、特许权使用费和研发费用报销[39] - 公司无法保证实现合作中的里程碑，因核酸药物开发的临床前和临床活动存在风险[39] 公允价值计量资产情况 - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司按公允价值计量的资产为现金等价物和货币市场基金，归类为公允价值层级的第1级[53] 物业和设备净值情况 - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司物业和设备净值分别为340.7万美元和337.8万美元[55] 应计负债情况 - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司应计负债分别为4261.4万美元和2063.9万美元[58] 新加坡贷款情况 - 截至2021年6月30日，新加坡贷款债务余额调整为4620万美元，六个月净外汇交易收益40万美元[59] 未来金额安排情况 - 2021 - 2023年公司金额分别为125万美元、750万美元、655万美元，总计1530万美元[63] 股份发行情况 - 2021年2月19日，公司向Alexion发行74,713股普通股，价值约500万美元[64] 稀释性证券情况 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，稀释每股净亏损计算中未包含的稀释性证券分别为1,011,031和1,505,244；六个月分别为1,242,987和903,949[66] 股权奖励计划情况 - 2020年6月，公司股东批准将2019年综合股权奖励计划授权股份增加240万股至500万股，截至2021年6月30日，该计划下有665,535股可供未来发行[67] 员工股票购买计划情况 - 2020年6月，公司股东批准2020年员工股票购买计划，预留600,000股，2021年截至6月30日的三个月和六个月，该计划确认的股份支付费用分别为10万美元和20万美元[68] 公司获得赠款情况 - 公司获得新加坡EDB两项新冠疫苗开发赠款，Grant 1最高1400万新加坡元（约1000万美元），Grant 2最高930万新加坡元（约670万美元）[72][73] - 公司获得新加坡经济发展局两笔疫苗研发资助，分别高达约1000万美元和670万美元[110][111] 与囊性纤维化基金会协议情况 - 公司与囊性纤维化基金会协议金额从约320万美元增至1500万美元，公司提供500万美元配套资金，截至2021年6月30日，应计费用余额为500万美元[74] 经营租赁负债情况 - 截至2021年6月30日，公司经营租赁负债剩余付款总计796.5万美元，扣除利息后为678.9万美元，加权平均剩余租赁期限为3.75年[78] 疫苗临床研究情况 - 2021年1月公司完成LUNAR - COV19疫苗候选药物ARCT - 021的1期临床研究，3月完成2期临床研究入组，579名受试者随机分组并给药，单剂5µg剂量后IgG抗体结合全长刺突蛋白的血清转化率>90%[86] - 2021年8月，Vinbiocare获得越南卫生部批准，将ARCT - 154推进至1/2/3期临床研究，将评估该疫苗在多达21000名成年人中的安全性、免疫原性和有效性[86] - ARCT - 154在非人类灵长类动物中引发的中和抗体滴度比ARCT - 021高14.4至25.9倍，其中针对Delta变体高17.8倍[86][89] - 2021年8月3日，公司获得新加坡卫生科学局批准，将两个STARR™ mRNA疫苗候选药物推进至临床1/2期试验，部分费用由新加坡此前授予的赠款资助[92] - 2021年7月28日，公司获得英国健康研究管理局批准，启动ARCT - 810治疗鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症的2期临床研究[92] - ARCT - 021已被全球实体选中纳入针对COVID - 19的3期试验，公司已启动其2期试验[130] 研发费用各项目情况 - 2021年第二季度末，LUNAR - OTC费用较2020年增加88.5万美元，增幅74.9%；上半年增加27.9万美元，增幅5.7%[100] - 2021年第二季度末，LUNAR - CF费用较2020年减少13.4万美元，降幅13.8%；上半年增加93.4万美元，增幅71.6%[100] - 2021年第二季度末，LUNAR - COVID费用较2020年增加2465.7万美元；上半年增加5383.8万美元[100] - 2021年第二季度末，发现技术费用较2020年增加595.2万美元；上半年增加1331.6万美元[100] - 2021年第二季度末，人员相关费用较2020年增加638.9万美元；上半年增加1109.5万美元[100] - 2021年第二季度末，设施和设备费用较2020年增加22.3万美元；上半年增加55万美元[100] 财务费用净额情况 - 2021年第二季度末，公司财务费用净额为52万美元，较2020年增加39.9万美元；上半年为87.8万美元，较2020年增加60.5万美元[105] 投资活动净现金情况 - 2021年上半年投资活动净现金使用50万美元，2020年上半年为60万美元，均用于购买财产和设备[119] 公司未来资金需求情况 - 公司预计未来持续产生年度净亏损，需额外资本支持运营，未来资金需求受多种因素影响[122] 法律诉讼和解情况 - 2019年12月13日，一名前员工起诉公司，2020年1月1