技术优势 - 公司小分子PROTAC技术可解决多达80%现有小分子疗法无法解决的“不可成药”靶点[539] 融资与合作收入 - 截至2021年12月31日，公司通过出售股权工具和行使股票期权筹集约13亿美元，从合作方获得总计7.74亿美元付款[545] - 2021年7月与辉瑞达成ARV - 471合作协议，获6.5亿美元预付款，有资格获最多14亿美元或有付款，其中4亿美元为监管里程碑付款，10亿美元为销售里程碑付款[546] - 2021年7月与辉瑞签订股票购买协议，向辉瑞出售3457815股普通股，总价3.5亿美元，公平市值2.646亿美元，8540万美元超额购买价分配至ARV - 471合作协议[548] - 2015年9月与基因泰克达成协议获1100万美元预付款，2017年11月修订协议获3450万美元预付款和扩展目标付款，最多可获2750万美元额外扩展目标付款[555] - 与基因泰克合作中，每个靶点达成指定开发、监管、销售里程碑分别最多可获4400万美元、5250万美元、6000万美元付款，净销售有中个位数特许权使用费[555] - 2018年公司收到辉瑞技术许可和研究款项共2800万美元，若辉瑞行使选择权，公司最多可再获3750万美元不可退还期权费，还有最多2.25亿美元开发里程碑付款和最多5.5亿美元销售里程碑付款[557] - 2021年和2020年公司因额外目标和服务分别收到120万美元和440万美元付款[557] - 2019年公司与拜耳达成合作协议，收到1750万美元不可退还预付款和150万美元研究资金付款，拜耳承诺到2022年再提供1050万美元研究资金，公司最多可获1.975亿美元开发里程碑付款和4.9亿美元销售里程碑付款[560] - 2021年公司与辉瑞达成ARV - 471合作协议，收到6.5亿美元不可退还预付款，最多可再获14亿美元或有付款，其中4亿美元为监管里程碑付款，10亿美元为销售里程碑付款[563] - 截至2021年12月31日，公司从合作方、赠款和贷款获得总计7.74亿美元，股权融资约13亿美元[593] 财务数据关键指标变化 - 2021、2020、2019年净亏损分别为1.91亿美元、1.193亿美元、7030万美元，截至2021年12月31日累计亏损6.829亿美元[549] - 2021、2020、2019年总运营费用分别为2.42亿美元、1.467亿美元、9450万美元[550] - 2021 - 2019年公司AR项目研发成本分别为4180万美元、2440万美元、1210万美元；ER项目研发成本分别为3090万美元、1750万美元、620万美元；其他研发成本分别为1.077亿美元、6650万美元、4890万美元；总研发成本分别为1.804亿美元、1.084亿美元、6720万美元[568] - 截至2021年12月31日，公司有联邦净运营亏损结转3.736亿美元，2033年开始到期；州和地方净运营亏损结转3.469亿美元；联邦和州研发税收抵免结转分别为1520万美元和450万美元，分别于2033年和2036年开始到期[573] - 2021年利息收入较2020年减少，主要因利率降低，部分被更大的可交易证券余额抵消[572] - 2021年营收4670万美元，2020年为2180万美元，增长2490万美元[586][587] - 2021年研发费用1.804亿美元，2020年为1.084亿美元，增加7200万美元[586][588] - 2021年一般及行政费用6160万美元，2020年为3830万美元，增加2330万美元[586][590] - 2021年其他收入430万美元，2020年为560万美元，减少130万美元[586][591] - 2021年净亏损1.91亿美元，2020年为1.193亿美元，亏损增加7170万美元[586] - 2021年和2020年现金、现金等价物、受限现金和有价证券分别为15亿美元和6.885亿美元[596] - 2021年经营活动提供净现金5.594亿美元，2020年使用净现金8970万美元，2019年使用净现金4060万美元[597][598][599] - 2021年投资活动使用净现金13亿美元，2020年提供净现金1.643亿美元，2019年使用净现金9310万美元[597][600] - 2021年融资活动提供净现金2.786亿美元，2020年为5.046亿美元，2019年为1.397亿美元[597][601][602] - 2021年公司利息收益资产的利息收入总计190万美元，利息收入对美国利率变化敏感[613] - 截至2021年12月31日，公司未偿还债务为100万美元，年利率固定为3.25%[613] 产品研发进展 - 巴夫德加鲁他胺、ARV - 471处于1/2期临床试验，ARV - 766处于1期临床试验，其他药物发现活动处于研究和临床前开发阶段[549] 未来费用与收入预期 - 公司预计未来几年费用将因临床、研发等活动大幅增加，且多年内可能无法从产品销售获得收入[550][551][552] - 公司预计研发费用未来将大幅增加，因开展多个产品候选药物临床试验及继续开发新产品[568] - 公司预计未来管理费用将增加，因增加人员支持研发活动及作为上市公司产生相关合规成本[571] - 公司预计随着产品临床前开发推进，费用和运营亏损将增加，若推进多项临床试验，费用将大幅上升[603] 收入确认原则 - 公司依据ASC 606确认收入，现有合同内服务为单一履约义务，收入在各安排预期履约期内按比例确认[577][579] 资金支持情况 - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和有价证券约为15亿美元，预计可支持到2024年后多年的运营费用和资本支出需求[605] 未来资本需求与融资 - 公司未来资本需求取决于临床试验进展、合作情况、监管审查结果、商业化活动成本等多因素[605] - 公司需获得大量额外融资，预计通过股权发行、债务融资、合作等方式满足资金需求，但可能无法获得足够资金[606] - 若通过出售股权或可转换债券融资，可能影响普通股股东权利；若通过合作等方式融资，可能需放弃部分权利[607][609] 借款情况 - 2014年1月，公司与康涅狄格州签订援助协议，借款250万美元，2016年3月该笔借款本金已全部豁免，但需遵守在该州经营至2024年1月的契约，违反需偿还250万美元本金及7.50%的违约金[610] - 2018年6月，公司与康涅狄格州签订另一援助协议，可借款最高200万美元，借款年利率3.25%，前五年预计每年利息费用10万美元，贷款于2028年6月到期[611] - 2018年9月，公司借到该协议下全部200万美元，2021年4月满足就业条件获100万美元贷款豁免，截至2021年12月31日，该协议下仍有100万美元未偿还[612]