临床管线与试验进展 - 公司临床管线基于约600名患者的临床数据制定，2021年第三季度完成SIERRA试验150名患者的目标入组，第四季度最后一名患者接受骨髓移植[71] - SIERRA试验研究组接受治疗剂量Iomab - B的患者100%（66/66）接受骨髓移植，中位时间30天，所有患者中性粒细胞和血小板植入中位时间18天，中位原始细胞计数30%[78] - SIERRA试验对照组仅18%（14/77）患者经挽救治疗缓解后接受骨髓移植，中位时间67天，中位原始细胞计数20%[78] - SIERRA试验研究组100天非复发移植相关死亡率为9%（6/65），对照组为14%（2/14）[78] - SIERRA试验研究组有59名患者可评估主要终点，对照组为12名，相差约五倍[78] - 预计2022年第四季度公布SIERRA试验主要终点持久完全缓解的topline数据，2023年上半年向FDA提交生物制品许可申请[78] - 公司预计在2022年下半年获得Iomab - ACT与CAR - T疗法研究的概念验证数据[82] 技术平台相关 - 公司AWE技术平台受超195项已授权和待授权专利等保护，用于开发针对血液和实体瘤适应症的靶向放疗[71] - 公司AWE技术平台专利组合目前包括45个专利家族，有超过195项已授权专利和待决专利申请，其中美国有12项已授权和39项待决，国际上有145项已授权或待决，已授权专利有效期从2024年到2043年[92] - 公司利用AWE技术与Astellas合作，为Astellas的特定靶向剂配备Ac - 225开发实体瘤治疗诊断剂[95] - 公司用AWE技术创建的HER2靶向放疗与magrolimab联合治疗实体瘤，在动物模型中比单一药物减缓了肿瘤生长[96] 项目与合作情况 - 公司与Immedica签订许可和供应协议，获得3500万美元预付款，产品在特定国家净销售额可获20%多的特许权使用费[76] - Iomab - ACT项目低剂量为骨髓清除剂量的1/8 - 1/6，适用于CAR - T或某些基因治疗前的淋巴细胞清除[79] - 公司CD33开发项目基于超150例治疗患者的数据，包括2018年完成的58例新诊断AML患者的1/2期试验结果[85] - 公司与加州大学戴维斯分校合作，将Iomab - ACT用于新型抗HIV自体基因治疗[83] - 公司与EpicentRx合作，评估Actimab - A与RRx - 001在AML中的联合应用，相关临床前实验已开始[91] - 公司与AVEO Oncology合作开发针对ErbB3的靶向放疗药物，AV - 203已显示临床前活性[97] 其他试验数据 - CD45抗原在每个细胞上平均表达200,000个拷贝，内化率为10 - 15%[74] - MSKCC的19 - 28z CD - 19 CAR - T治疗53例复发/难治性B - ALL患者，完全缓解率为83%（44/53），标准化疗方案完全缓解率为18% - 45%，中位无事件生存期为6.1个月，中位总生存期为12.9个月，3级及以上CRS发生率为26%（14/53），3或4级神经毒性发生率为42%[82] - Actimab - A与CLAG - M的1期试验中，推荐的2期剂量为0.75µCi/kg的Actimab - A，该剂量组缓解率为100%，所有剂量组（0.25 – 1.0µCi/kg）总缓解率为67%（12/18），微小残留病阴性率为72%，而CLAG - M单独使用时微小残留病阴性率为39%[86] - Actimab - A与Venetoclax的1/2期试验中，12例患者的1期剂量递增部分数据显示，50%的患者在入组前接受过Venetoclax治疗，67%的患者有不良风险细胞遗传学特征，其中有TP53突变的患者缓解率为67%[88] 财务数据关键指标变化 - 2022年Q2其他收入为4.5万美元，较2021年Q2的26.6万美元有所下降[107][109] - 2022年Q2研发费用为470万美元，较2021年Q2的360万美元增加110万美元[110] - 2022年Q2行政费用为320万美元，较2021年Q2的170万美元增加150万美元[111] - 2022年Q2净亏损为780万美元，较2021年Q2的500万美元增加280万美元[112] - 2022年上半年其他收入为98.5万美元，较2021年上半年的88.8万美元略有增加[113][115] - 2022年上半年研发费用为900万美元，较2021年上半年的790万美元增加110万美元[117] - 2022年上半年行政费用为500万美元，较2021年上半年的340万美元增加160万美元[118] - 2022年上半年净亏损为1290万美元，较2021年上半年的1030万美元增加260万美元[120] 股票交易与财务协议 - 2020年8月公司与JonesTrading签订协议，可出售至多2亿美元普通股，截至2021年12月31日，已出售670万股，总收益5910万美元，净收益5700万美元[124] - 2022年上半年公司出售270万股普通股，总收益1720万美元，净收益1670万美元；2021年上半年出售350万股，总收益2960万美元，净收益2870万美元[124] - 2022年6月28日，公司与JonesTrading和B. Riley Securities签订修订协议，预计现有资源足以支持未来超12个月的运营[125] - 自2022年6月30日以来，公司根据修订协议出售30万股普通股，净收益140万美元[142] - 2022年8月2日，购买60万股普通股的认股权证到期，截至8月12日，有140万份认股权证尚未行使[142] 财务风险与标准影响 - 新冠疫情或继续对公司运营、临床试验和监管审批造成不利影响，但目前未产生财务影响[98][99][102][103][104] - 2022年6月30日，公司现金等价物主要为短期货币市场基金，利率立即变动10%不会对财务状况或经营成果产生重大影响[144] - 公司目前未面临与利率和外汇汇率变化相关的重大市场风险，但未来运营可能受外汇汇率波动影响[144] - 公司认为2022年和2021年上半年通胀未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[145] - 2022年1月1日公司采用ASU 2021 - 04和ASU 2021 - 10标准，对财务报表无重大影响[139][140] - ASU 2021 - 08标准将于2023年1月1日生效，公司将评估其对未来业务合并的影响[141]