融资与股权交易 - 2021年2月融资所得毛收入约1.1亿美元[234] - 2021年1月收购Quellis时向其股东发行3332669股普通股和50504股X系列优先股[236] - 2021年1月与投资者签订股票购买协议，出售35573股X系列优先股，总价1.1亿美元[236] - 2021年1月28日，公司与Cabo Merger Sub I, Inc.、Cabo Merger Sub II, LLC和Quellis Biosciences, Inc.签订合并协议与计划[284] - 2021年1月28日，公司与各购买方签订股票购买协议[284] - 2021年1月28日，公司向Viridian LLC发行购买X系列优先股的认股权证[286] - 2021年1月28日，公司向Viridian LLC发行购买普通股的认股权证[286] - 2021年2月公司融资总收益1.1亿美元，净收益1.04亿美元[308] - 2021年1月28日公司收购Quellis，向其股东发行3,332,669股普通股和50,504股新指定的X系列优先股，后者转换价值为1.227亿美元；还承担了相关期权和认股权证[369] - 2021年1月28日公司与投资者签订股票购买协议，出售35,573股X系列优先股，总收益约1.1亿美元[370] - 2021年公司发行的X系列优先股及可转换普通股情况：合并发行50,504股，对应可转换普通股50,504,000股；2月融资发行35,573股，对应可转换普通股35,573,000股；合并承担认股权证对应2,805股，对应可转换普通股2,805,000股；总计88,882股，对应可转换普通股88,882,000股[372] - 2021年1月28日公司与投资者签订注册权协议，同意在2月融资结束后90个日历日内提交转售注册声明，并尽力使其在提交后30个日历日内（或SEC审核时60个日历日内）生效[378] 优先股转换条款 - X系列优先股经股东批准后可按1:1000比例转换为普通股，初始受益所有权限制为9.99%，可调整至4.99%-19.99%[236] - 若公司股东在2021年7月28日前未批准X系列优先股转换，优先股持有人有权要求公司按未交付普通股公平价值赎回，按2021年3月4日收盘价2.87美元计算，公司需支付2.47亿美元，公司流动性不足[374] - 股东批准转换提案后，X系列优先股在获批后第四个工作日自动转换为普通股，持有人受益所有权不得超过公司普通股总数的9.99%（可调整至4.99% - 19.99%），未自动转换的可由持有人选择转换[377] 研发费用与项目情况 - 2020年和2019年研发费用分别为25590千美元和18317千美元[240] - edasalonexent和CAT - 5571项目自启动以来直接费用分别为6.68亿美元和420万美元[240] - 2020年10月edasalonexent的3期PolarisDMD试验未达主要终点，停止相关开发活动[234] - 预计2022年上半年提交QLS - 215的新药研究申请，2022年底完成1a期临床试验[234] - 2020年研发费用为2.54亿美元，较2019年的1.83亿美元增加7300万美元，增幅40%[252] 公司收入与亏损情况 - 截至2020年12月31日，公司未从产品销售中获得任何收入[237] - 2020年净亏损3.73亿美元，2019年为2.63亿美元，同比增加1.1亿美元[251] - 2020年其他收入净额较2019年减少700万美元，主要因利率降低致利息和投资收入减少[256] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损2.61亿美元，预计现有资金能支撑到2023年，但存在不确定性[262] - 2020年和2019年，公司净亏损分别为3730万美元和2629.3万美元[296] - 2020年和2019年，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为2.03美元和2.35美元[296] - 2020年和2019年，公司综合亏损分别为3730万美元和2628.9万美元[299] - 2019年，公司公开发行普通股及认股权证净收益18,505美元，定向增发普通股净收益6,996美元，净亏损26,293美元[301] - 2020年，公司公开发行普通股净收益24,559美元，定向增发普通股净收益16,270美元，净亏损37,300美元[301] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损2.609亿美元，可用现金、现金等价物和短期投资为4490万美元[306][308] 公司费用情况 - 2020年12月宣布裁员，员工遣散和福利费用为40万美元，将于2021年支付[245] - 2020年一般及行政费用为1.19亿美元，较2019年的8800万美元增加3100万美元，增幅35%[253] - 2020年和2019年，公司总运营费用分别为3743.5万美元和2708.8万美元[296] - 2020年和2019年，研发的股票薪酬费用分别为599000美元和616000美元，一般及行政的股票薪酬费用分别为790000美元和896000美元，总计分别为1389000美元和1512000美元[323] - 2020年和2019年租金费用分别为80万美元和40万美元，租赁付款分别为150万美元和140万美元[347] 公司现金流量情况 - 2020年经营活动净现金使用量为3.25亿美元，2019年为2.66亿美元；投资活动净现金为6300万美元，2019年为 - 4082万美元；融资活动净现金为4.09亿美元，2019年为2.56亿美元[268] - 2020年经营活动使用的净现金为3250万美元，2019年为2660万美元[1] - 2020年投资活动提供的净现金为630万美元，2019年使用的净现金为410万美元[1] - 2020年融资活动提供的净现金为4090万美元，2019年为2560万美元[1] - 2020年经营活动净现金使用量为32,485美元，投资活动净现金提供量为6,300美元，融资活动净现金提供量为40,860美元[303] 公司资产负债与权益情况 - 截至2020年12月31日，公司累计融资3.16亿美元，现金、现金等价物和短期投资为4490万美元，2021年2月又融资1.1亿美元[257] - 截至2020年12月31日，公司重大合同义务总计111.6万美元，其中不到1年需支付67.8万美元，1 - 3年需支付43.8万美元[2] - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为4490万美元，2019年为3620万美元[3] - 截至2020年12月31日和2019年12月31日，公司总资产分别为4745.6万美元和4178万美元[295] - 截至2020年12月31日和2019年12月31日，公司总负债分别为678.7万美元和606万美元[295] - 截至2020年12月31日和2019年12月31日，公司股东权益分别为4066.9万美元和3572万美元[295] - 2020年12月和2019年12月31日，现金分别为1931美元和2530美元，货币市场基金分别为22999美元和5432美元，公司债务证券2020年无，2019年为1937美元，总计分别为24930美元和9899美元[311] - 2020年12月和2019年12月31日，现金及现金等价物分别为24930美元和9899美元，受限现金分别为121美元和477美元，总计分别为25051美元和10376美元[312] - 2020年12月31日，按公允价值计量的资产中，货币市场基金为22999000美元，反向回购协议为20000000美元，总计42999000美元；2019年12月31日，货币市场基金为5432000美元，公司债务证券分别为1937000美元和3352000美元，商业票据为1993000美元，反向回购协议为21000000美元，总计33714000美元[339] - 2020年12月31日短期投资摊余成本、公允价值均为20,000美元，2019年12月31日分别为26,345美元[343] - 2020年12月31日应计费用总计4,197,000美元，2019年12月31日为2,610,000美元[344] - 截至2020年12月31日，公司授权发行5,000,000股优先股，无已发行或流通股份[348] - 截至2020年12月31日，公司授权发行150,000,000股普通股，20,084,337股已发行并流通[352] 公司历史与协议情况 - 2015年7月1日，公司提交重述公司章程[284] - 2018年12月31日，公司提交重述公司章程修正案[284] - 2019年5月14日，公司与Cowen and Company, LLC签订销售协议[284] - 2014年8月27日，公司向Square 1 Bank发行购买B系列优先股的认股权证[284] - 2015年3月31日，公司向Square 1 Bank发行购买B系列优先股的认股权证[286] - 2020年10月7日，公司修订并重新制定的高管离职福利计划生效[286] - 2019年2月融资发行的购买普通股认股权证，截至2020年12月31日，1,991,300份认股权证流通，剩余合同期限3.1年[349] 公司财务报告与审计情况 - 公司管理层认为截至2020年12月31日，公司财务报告内部控制有效[4] - 2020年第四季度，公司财务报告内部控制没有发生重大变化[4] - 2021年年度股东大会的确定委托书将在2020年12月31日起120天内提交给美国证券交易委员会[5] - 安永自2010年起担任公司审计机构[293] - 报告于2021年3月11日由公司相关人员签署，包括总裁兼首席执行官Jill C. Milne、首席财务官兼财务主管Noah Clauser等[381][382] 公司股份支付与期权情况 - 2020年和2019年，因具有反摊薄效应而被排除在摊薄后每股净亏损计算之外的股票期权分别为1367667份和785832份，普通股认股权证均为6193749份[325] - 公司按ASC 718核算股份支付奖励，使用布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型估计授予日公允价值[320] - 2020年和2019年授予员工和非员工期权的加权平均授予日公允价值分别为3.81美元和3.25美元[358] - 截至2020年12月31日，未归属股票期权奖励的总未确认补偿费用为270万美元，预计在约2.7年确认[358] 公司税务情况 - 2020年公司因联邦和州净营业亏损及税收抵免，将估值备抵增加1110万美元[361] - 2020年末净运营亏损结转额为65,373美元，2019年末为55,283美元；税收抵免结转额2020年末为9,273美元，2019年末为8,030美元[362] - 2019年公司将估值备抵增加了760万美元，主要因联邦和州净运营亏损及税收抵免所致[365] - 截至2020年12月31日，公司约有2.401亿美元联邦和2.367亿美元州净运营亏损可用于抵消未来应税收入，部分将在2023 - 2040年到期，8960万美元联邦净运营亏损可无限期结转；约有740万美元联邦和240万美元州税收抵免结转可减少未来税务负债，将在2040年前不同时间到期[365] 公司租赁情况 - 2019年11月公司签订办公场地转租协议，初始确认租赁负债和使用权资产约170万美元，折现率7.49%[346] 公司运营部门情况 - 公司经营分为一个运营部门和一个地理区域[330] 公司股票出售情况 - 2020年通过ATM计划出售235.37万股普通股，总收益1.68亿美元，净收益1.63亿美元；2019年出售128.29万股，总收益7500万美元，净收益7000万美元[258] - 2020年1月公开发行529万股普通股，总收益2.65亿美元，净收益2.46亿美元[259] - 2019年2月公开发行400万股普通股及认股权证，总收益2亿美元，净收益1.85亿美元[261] - 2020年公司通过ATM计划出售2,353,737股普通股，平均每股7.13美元，总收益1680万美元，净收益1630万美元[306] - 2020年1月公司公开发行5,290,000股普通股，每股5美元，总收益2650万美元，净收益2460万美元[306] - 2019年2月公司公开发行4,000,000股普通股及认股权证，总收益2000万美元，净收益1850万美元[306] - 公司支付Cowen通过销售协议出售普通股总收益的3%作为佣金