私募融资收益情况 - 2021年2月私募融资总收益约1.1亿美元[81] - 2021年2月融资中，向投资者出售35573股X系列优先股，总价1.1亿美元，经股东批准后每股可转换为1000股普通股，初始受益所有权限制为9.99%，可在4.99% - 19.99%间调整[88] - 2021年2月融资，出售35573股X系列优先股，毛收入约1.1亿美元，净收入1.043亿美元[114] 新药研发计划 - 预计2022年上半年提交QLS - 215的新药研究申请，2022年底得出1a期临床试验初步结果，2023年开展1b/2期试验并于年底得出初步结果[82] 药物效力对比 - 治疗遗传性血管性水肿（HAE）时，QLS - 215抑制血浆激肽释放酶活性和缓激肽释放的效力比lanadelumab高约10倍[83] 药物半衰期对比 - 食蟹猴研究中，lanadelumab半衰期约10天，QLS - 215半衰期约34天，约为lanadelumab的三到四倍[85] 药物血浆水平及抑制率情况 - 食蟹猴研究中，lanadelumab血浆水平在约第10天降至体外效价测定预测的最低治疗浓度以下，第20天血浆激肽释放酶抑制率约为50%；QLS - 215血浆水平在84天的实验期内均高于体外效价测定预测的最低治疗浓度[86] 公司收购股份发行情况 - 2021年1月收购Quellis时，向其股东发行3332669股普通股和50504股X系列优先股，承担的期权和认股权证分别对应332494股普通股、2805股X系列优先股和185136股普通股[87] 公司融资及资金情况 - 截至2021年3月31日，公司通过多种融资方式共筹集4.26亿美元，现金及现金等价物为1.469亿美元，预计现有资金可支撑到2023年[90] - 截至2021年3月31日，公司通过多种方式累计筹集4.26亿美元，现金及现金等价物为1.469亿美元[113] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损4.31亿美元，现有现金及现金等价物预计在股东批准转换提案的情况下可支持到2023年运营[123] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为1.469亿美元；截至2020年12月31日，现金、现金等价物和短期投资为2490万美元[133] 研发费用情况 - 2021年第一季度研发总费用为259.3万美元，2020年同期为528.9万美元[96] - edasalonexent项目自启动以来的直接总费用为6720万美元[96] - 2021年第一季度研发费用从2020年同期的530万美元降至260万美元，减少270万美元，降幅51%[108][109] 项目停止情况 - 2020年10月基于edasalonexent的3期PolarisDMD试验结果，公司停止其相关开发活动及CAT - 5571项目[97] 裁员费用情况 - 2020年12月公司宣布裁员，产生员工遣散和福利费用60万美元，其中20万美元在2021年第一季度记录，截至2021年3月31日还有20万美元待支付[102] 一般及行政费用情况 - 2021年第一季度一般及行政费用从2020年同期的280万美元增至290万美元，增加10万美元，增幅5%[108][110] 收购在研研发费用情况 - 2021年第一季度收购在研研发费用为1.646亿美元，源于2021年1月的Quellis收购，2020年无此项费用[108][111] 其他收入净额情况 - 2021年第一季度其他收入净额从2020年同期的9万美元降至1000美元，减少8.9万美元[108][112] 现金流量情况 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为870万美元，投资活动净现金提供量为2640万美元，融资活动净现金提供量为1.043亿美元[118][120][122] 股东大会及经营能力情况 - 公司2021年6月2日召开股东大会对X系列优先股转换普通股提案进行投票，但股东投票不受公司控制，公司持续经营能力存疑[126] 公司业务特性及融资依赖情况 - 公司识别潜在产品候选并进行临床前测试和临床试验耗时久、成本高且不确定，商业收入需数年才能实现，需持续依赖额外融资[127] 资产负债表外安排情况 - 截至2021年3月31日，公司无美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[130] 合同义务和承诺情况 - 截至2021年3月31日，公司的合同义务和承诺与2020年年报相比无重大变化[131] 市场风险情况 - 公司主要市场风险是利率敏感性，投资组合短期且低风险，利率即时变动10%对投资组合公允价值和利息收入无重大影响[133] 外币计价负债情况 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司无重大外币计价负债[134] 披露控制和程序情况 - 截至2021年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[135] 财务报告内部控制情况 - 2021年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[137] 风险因素情况 - 公司风险因素与2020年年报相比无重大变化[139]