溶酶体疾病业务全球净销售额 - 2020年溶酶体疾病全球净销售额约48亿美元[104] 项目患者给药计划 - 公司预计到2021年底在所有项目中累计给药20 - 25名患者[105] 公司现金收入来源 - 截至2021年3月31日，公司从优先股销售获得8750万美元现金收入，从普通股首次公开发行和后续发行获得4.281亿美元现金收入，从“按市价”融资工具获得850万美元现金收入[106] - 截至2021年3月31日，公司从优先股销售获8750万美元，普通股首次公开募股及后续发行获4.281亿美元，“按市价”融资工具获850万美元[139] 公司净亏损情况 - 2021年和2020年第一季度公司净亏损分别为2690万美元和2600万美元，截至2021年3月31日累计亏损2.913亿美元[107] 公司现金及现金等价物情况 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为2.33亿美元，预计可支撑到2023年第一季度[112] - 截至2020年12月31日，“按市价”融资工具约有4150万美元普通股可供未来发行；截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为2.33亿美元[142][143] - 截至2021年3月31日，公司现有现金及现金等价物2.33亿美元，预计可支持运营费用和资本支出至2023年第一季度[152] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为2.33亿美元，主要为货币市场基金；利率立即变动100个基点不会对投资组合的公允价值产生重大影响[160] 各项目临床试验患者给药情况 - 截至2021年5月6日，FAB - GT试验已给药7名患者，修订方案后计划最多招募14名参与者[116][117] - AVR - RD - 01的研究者发起的1期临床试验已给药5名患者，公司发起的2期临床试验已给药7名患者[105] - AVR - RD - 04的1/2期研究者发起的临床试验已给药3名患者[105] - AVR - RD - 02的公司发起的1/2期临床试验已给药1名患者[105] 产品孤儿药资格 - 2021年2月25日，欧洲委员会授予AVR - RD - 04治疗胱氨酸病的孤儿药资格[120] 研发费用变化 - 2021年3月31日止三个月研发费用增至1850万美元，较2020年同期的1830万美元增加约30万美元[134][136] 一般及行政费用变化 - 2021年3月31日止三个月一般及行政费用为840万美元，较2020年同期的830万美元增加10万美元[134][137] 其他（支出）收入净额变化 - 2021年3月31日止三个月其他（支出）收入净额不足10万美元，较2020年同期的60万美元减少[134][138] 普通股后续发行收益 - 2019年7月后续发行747.5万股普通股，净收益1.295亿美元；2020年2月后续发行435万股普通股，净收益9360万美元；2020年11月后续发行500万股普通股，净收益7020万美元[141][142][143] 各活动现金使用或提供情况 - 2021年3月31日止三个月经营活动使用现金2730万美元，2020年同期为2240万美元[145][146][147] - 2021年3月31日止三个月投资活动使用现金10万美元，2020年同期为60万美元[145][148] - 2021年3月31日止三个月融资活动提供现金80万美元，2020年同期为9370万美元[145][149] 公司费用预计增加情况 - 公司预计未来研发费用和一般及行政费用将大幅增加[131] - 公司预计费用将大幅增加，原因包括推进候选产品的临床前活动和临床试验、开展额外试验和研究等[151] 产品商业化费用预计 - 公司若收到产品候选药物的监管批准，预计将产生与产品制造、销售、营销和分销相关的重大商业化费用[152] 新兴成长型公司相关情况 - 公司作为新兴成长型公司，可享受某些报告要求豁免，直至IPO五周年后的财年最后一天或不再符合新兴成长型公司条件；若公司年收入超过10.7亿美元、非关联方持有的股票市值超过7亿美元（且已上市至少12个月并提交一份10 - K年度报告）或三年内发行超过10亿美元的非可转换债务证券，将不再是新兴成长型公司[157] 外汇交易损失情况 - 2021年和2020年第一季度，公司分别确认外汇交易损失2.5万美元和1.6万美元[161] 汇率变动影响情况 - 公司认为美元、澳元、英镑和加元汇率变动10%不会对财务状况或经营成果产生重大影响[161] 公司现金需求及应对措施 - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作协议等方式满足现金需求，若无法筹集资金，可能需延迟、限制或终止产品开发或商业化工作[153] 公司表外安排情况 - 截至2021年3月31日，公司无重大表外安排[158] 公司关键会计政策变化情况 - 2021年第一季度，公司关键会计政策无重大变化[156]