溶酶体疾病业务全球净销售额 - 2020年溶酶体疾病全球净销售额约48亿美元[111] 公司融资现金收益 - 截至2021年6月30日，公司从优先股销售获得8750万美元现金收益，从普通股首次公开募股和后续发行获得4.281亿美元现金收益，从“按市价”融资工具获得2350万美元现金收益[113] - 截至2021年6月30日，公司从优先股销售获得8750万美元现金收益，从普通股首次公开募股和后续发行获得4.281亿美元现金收益，从ATM设施销售普通股获得2350万美元现金收益[145] - 2019年7月，公司完成747.5万股普通股的承销公开发行，净收益1.295亿美元；2020年2月，完成435万股普通股的承销公开发行，净收益9360万美元；2020年11月，完成500万股普通股的承销公开发行，净收益7020万美元[147] - 2020年6月，公司通过ATM设施出售38.414万股普通股，净收益810万美元；2021年5月，出售182.9268万股普通股，净收益1450万美元；截至2021年6月30日，ATM设施下约2650万美元普通股可供未来发行[148] 公司净亏损情况 - 2021年和2020年上半年净亏损分别为5830万美元和5480万美元，截至2021年6月30日累计亏损3.227亿美元[114] - 2021年第二季度净亏损从2882.8万美元增至3138.7万美元，增加255.9万美元[138] - 2021年上半年净亏损从5480.1万美元增至5828.6万美元，增加348.5万美元[143] 公司现金及现金等价物情况 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为2.264亿美元，预计可支撑运营至2023年第一季度[119] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为2.264亿美元，现有资金预计可支持运营费用和资本支出至2023年第一季度[150] - 截至2021年6月30日，公司现有现金及现金等价物为2.264亿美元，预计可支撑运营费用和资本支出至2023年第一季度[159] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为2.264亿美元，主要为货币市场基金，利率立即变动100个基点不会对投资组合的公允价值产生重大影响[167] 产品临床试验进展 - AVR - RD - 01的研究者发起的1期临床试验有5名患者给药，公司发起的2期临床试验有9名患者给药[112] - AVR - RD - 04的1/2期研究者发起的临床试验有3名患者给药，公司计划2022年下半年发起公司赞助的临床试验[112] - AVR - RD - 02的公司赞助的1/2期临床试验有1名患者给药[112] - 公司预计到2021年底，整个产品线累计给药患者达20 - 25名[112] 公司研发费用情况 - 2021年6月30日和2020年6月30日研发总费用分别为2254.4万美元和2086.6万美元[128] - 2021年第二季度研发费用从2020年同期的2090万美元增至2250万美元，增加约170万美元[136] - 2021年上半年研发费用从2020年同期的3910万美元增至4100万美元，增加约190万美元[140] 产品新药申请情况 - 2021年7月，公司AVR - RD - 04治疗胱氨酸病的新药申请获FDA批准，并获快速通道认定[122] 公司一般及行政费用情况 - 2021年第二季度一般及行政费用从800万美元增至880万美元，增加80万美元[137] - 2021年上半年一般及行政费用从1630万美元增至1720万美元，增加90万美元[141] 公司各活动现金使用及提供情况 - 2021年上半年经营活动使用现金4730万美元，投资活动使用现金130万美元，融资活动提供现金1540万美元；2020年同期经营活动使用现金4350万美元，投资活动使用现金110万美元，融资活动提供现金1.019亿美元[152] - 2021年上半年经营活动现金使用增加主要因净亏损增加，投资活动现金使用增加主要因购置物业和设备增加，融资活动现金提供减少主要因2020年2月后续发行获得9360万美元收益[153][155][156] 公司费用预计增加因素 - 公司预计随着产品候选药物的临床前活动和临床试验推进，费用将大幅增加，还会因持续开发产品、疫情导致的延误或中断、寻求新的产品候选药物和技术等因素增加费用[157] 产品研发风险 - 公司产品候选药物的研发面临监管批准不确定、临床试验结果不可预测、费用和时间可能增加等风险，获批后也可能无法取得商业成功[131] 产品商业化费用预计 - 若公司产品候选获得监管批准，预计将产生与产品制造、销售、营销和分销相关的重大商业化费用[159] 新兴成长型公司身份变化条件 - 公司作为新兴成长型公司，若年度收入超过10.7亿美元、非关联方持有的股票市值超过7亿美元（且已上市至少12个月并提交一份10 - K年度报告）或三年期间发行超过10亿美元的非可转换债务证券，将不再是新兴成长型公司[164] 公司外汇交易损失情况 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司分别确认外汇交易损失2.1万美元和3.3万美元[168] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，公司分别确认外汇交易损失46美元和49美元[168] 汇率变动对公司影响 - 公司认为美元、澳元、英镑和加元汇率变动10%不会对财务状况或经营成果产生重大影响[168] 公司表外安排情况 - 截至2021年6月30日，公司没有重大表外安排[165] 公司关键会计政策情况 - 2021年上半年，公司关键会计政策没有重大变化[162] 公司业务计划 - 公司计划将离体慢病毒基因治疗方法工业化，为完成临床试验的产品候选寻求营销批准等[158]