业务线专注领域及市场规模 - 公司专注开发基于慢病毒的离体基因疗法，针对的溶酶体疾病2020年全球净销售额约48亿美元[117] 管线项目进展 - 公司初始管线有六个基因疗法项目，AVR - RD - 01的1期试验5人给药、2期试验9人给药；AVR - RD - 04的1/2期试验3人给药；AVR - RD - 02的1/2期试验2人给药，预计到2021年底管线累计给药20 - 25人[118][119][120][121] 融资情况 - 截至2021年9月30日，公司通过出售优先股获现金8750万美元，通过公开发行普通股获4.281亿美元，通过“随行就市”机制获2350万美元[123] - 2019年7月，公司完成747.5万股普通股的承销公开发行，净收益1.295亿美元；2020年2月，完成435万股普通股的承销公开发行，净收益9360万美元[157] - 2020年6月，公司通过ATM设施出售38.414万股普通股，净收益810万美元；2020年11月，完成500万股普通股的承销公开发行，净收益7020万美元[158] - 2021年5月，公司通过ATM设施出售182.9268万股普通股，净收益1450万美元；截至2021年9月30日，约2650万美元普通股可用于未来发行[158] - 2021年11月2日，公司签订定期贷款协议，可获得最高6500万美元定期贷款，签约日提取1500万美元[159] - 截至2021年9月30日，公司从优先股销售获得8750万美元现金收益，从普通股首次公开募股和后续发行获得4.281亿美元现金收益，从ATM设施销售获得2350万美元现金收益[154] - 2021年11月2日，公司签订了最高6500万美元的定期贷款协议[171] 净亏损情况 - 2021年和2020年前九个月净亏损分别为9090万美元和9160万美元，截至2021年9月30日累计亏损3.553亿美元[124] 现金及资金支撑情况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2.014亿美元，加上贷款协议提取的1500万美元，预计可支撑到2023年第四季度[127] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2.014亿美元，加上定期贷款提取的1500万美元，可支持运营至2023年第四季度[160] - 截至2021年9月30日，公司现有现金及现金等价物2.014亿美元，加上定期贷款协议关闭时提取的1500万美元，预计可支持到2023年第四季度的运营费用和资本支出需求[168] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2.014亿美元，主要为货币市场基金，利率立即变动100个基点不会对投资组合的公允价值产生重大影响[177] 项目数据报告及称号获得 - 2021年10月，公司在会议上报告AVR - RD - 01和AVR - RD - 02的新中期安全数据，并推出新的安全监测方法[130] - 2021年10月，FDA授予AVR - RD - 05罕见儿科疾病称号[131] 研发费用情况 - 2021年第三季度研发费用为2304.3万美元，2020年为2850.9万美元；2021年前九个月为6411.4万美元，2020年为6764.9万美元[137] - 公司预计未来几年研发费用将大幅增加，包括人员、承包商和设施成本，以及里程碑和特许权使用费[137] - 2021年第三季度研发费用从2020年同期的2850万美元降至2300万美元，减少约550万美元；一般及行政费用从820万美元增至960万美元，增加140万美元[145][146][147] - 2021年前九个月研发费用从2020年同期的6760万美元降至6410万美元，减少约350万美元；一般及行政费用从2450万美元增至2680万美元，增加230万美元[150][151][152] 资金需求及运营风险 - 公司需要大量额外资金支持运营和增长战略，否则可能需延迟、缩减或停止产品开发和商业化[125] 现金流量情况 - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为7212.8万美元，投资活动净现金使用量为161.1万美元，融资活动净现金提供量为1542.6万美元[162] - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为6831.5万美元，投资活动净现金使用量为109.6万美元，融资活动净现金提供量为1.01914亿美元[162] - 2021年前9个月经营活动使用现金、现金等价物和受限现金7210万美元，净亏损9090万美元，运营资产和负债变化提供现金350万美元，非现金费用1530万美元[164] - 2020年前9个月经营活动使用现金、现金等价物和受限现金6830万美元，净亏损9160万美元，运营资产和负债变化提供现金1100万美元，非现金费用1230万美元[164] - 2021年前9个月投资活动净使用现金160万美元，2020年同期为110万美元[165] - 2021年前9个月融资活动提供净现金1540万美元，2020年同期为1.019亿美元[166] 公司类型及豁免条件 - 公司为新兴成长型公司，可享受某些报告要求豁免，若年收入超过10.7亿美元、非关联方持有的股票市值超过7亿美元或三年发行超过10亿美元的非可转换债务证券，将不再是新兴成长型公司[173] 外汇交易损失情况 - 2021年和2020年第三季度，公司分别确认外汇交易损失5000美元和7.4万美元；2021年和2020年前9个月，分别确认外汇交易损失4.1万美元和12.3万美元[178] 汇率变动影响 - 公司认为美元、澳元、英镑和加元汇率变动10%不会对财务状况或经营成果产生重大影响[178]