财务状况与资金风险 - 公司自成立以来一直出现净亏损，预计未来仍会亏损且可能无法实现或维持盈利[6] - 公司需要额外资金，但可能无法以可接受的条件获得[6] - 公司的定期贷款协议有限制，可能需提前还款，因Fabry项目优先级降低，无法提取2000万美元的定期贷款[7] - 若公司未来出现重大缺陷或未能建立和维持有效的内部控制，可能无法及时准确地编制财务报表，影响投资者信心和股价[12] - 公司对现金储备使用、费用、未来收入、资本需求和额外融资需求等有相关预期和估计[18] - 公司需遵守定期贷款协议条款，避免未来出现重大缺陷的认定[18] 研发风险 - 新冠疫情等公共卫生危机导致公司产品研发中断，可能继续产生不利影响[7] - 公司基于慢病毒的基因治疗产品候选技术新颖，难以预测研发时间和成本以及获得监管批准的时间[7] - 公司产品候选及其给药过程可能产生不良副作用，影响监管批准和商业潜力[8] - 临床前研究或早期临床试验的成功不代表后期试验结果[8] - 公司可能难以招募临床试验患者，导致试验延迟或无法进行[8] - 公司临床试验可能出现重大延迟，或无法证明产品的安全性和有效性以满足监管要求[8] - 即使完成必要研究，也无法确定何时或是否能获得产品候选的监管批准，且批准范围可能较窄[9] 平台使用情况 - 公司仅一项临床试验使用plato®平台[9] 第三方依赖风险 - 公司预计依赖第三方进行载体生产、产品制造等工作，第三方可能表现不佳[10] - 公司目前及未来预计依赖单一来源供应商提供自动化封闭细胞处理系统、载体、质粒和细胞培养基等[10] 知识产权与许可风险 - 第三方知识产权侵权索赔可能阻碍或延迟公司的开发和商业化工作[10] - 公司开发和商业化候选产品的权利部分受他人授予的许可条款限制[12] 前瞻性陈述风险 - 公司年报中的前瞻性陈述基于一系列预期、假设、估计和预测，不保证未来结果或表现，涉及重大风险和不确定性[15] - 前瞻性陈述涉及的风险和不确定性包括新冠疫情对临床试验项目的影响、临床前研究和临床试验的时间和结果等[16]