溶酶体疾病业务全球净销售额 - 2021年溶酶体疾病全球净销售额约为34亿美元[118] 临床试验进展 - AVR - RD - 04的1/2期临床试验已完成6名患者入组，5名患者给药，预计2023年开展公司赞助试验[120] - AVR - RD - 02的1/2期临床试验已有3名患者给药，计划2022年提供更新的中期临床试验数据[121] 融资情况 - 截至2022年3月31日，公司通过销售优先股获得8750万美元，通过首次公开募股和后续发行普通股获得4.281亿美元，通过“按市价”机制销售普通股获得2350万美元[123] - 截至2022年3月31日，公司通过出售优先股获8750万美元，通过首次公开募股和后续发行普通股获4.281亿美元，通过ATM机制出售普通股获2350万美元，还从定期贷款协议中提取了1500万美元[144] - 2019年7月和12月，公司分别向美国证券交易委员会提交了最高2亿美元和2.5亿美元的货架注册声明[145] - 2019年7月、2020年2月和11月的后续公开发行分别获得1.295亿美元、9360万美元和7020万美元净收益；2020年6月和2021年5月通过ATM机制出售普通股分别获得810万美元和1450万美元净收益[146][147] - 2021年11月2日，公司签订定期贷款协议，初始可提取3000万美元，另有2000万美元里程碑资金和1500万美元可自由支配资金；公司已提取1500万美元，但因项目优先级调整无法提取2000万美元里程碑资金[149] 净亏损情况 - 2022年和2021年第一季度净亏损分别为2980万美元和2690万美元，截至2022年3月31日累计亏损4.134亿美元[125] - 2022年第一季度净亏损2983.3万美元，较2021年的2689.9万美元增加293.4万美元[140] 现金及现金等价物情况 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为1.617亿美元，预计可支撑到2024年第一季度[128] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为1.617亿美元，预计可支持运营费用和资本支出至2024年第一季度[150] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为1.617亿美元，主要由货币市场基金组成[163] 研发费用情况 - 2022年和2021年第一季度研发总费用分别为1925.3万美元和1852.7万美元[132] - 2022年第一季度Fabry、Gaucher、Cystinosis、Hunter研发费用分别为211.6万美元、128.9万美元、129.3万美元、149.9万美元，Pompe为 - 39.9万美元，其他研究活动为 - 0.7万美元，未分配研发费用为1346.2万美元[132] - 2021年第一季度Fabry、Gaucher、Pompe、Cystinosis研发费用分别为204.4万美元、176.6万美元、34.6万美元、55.7万美元，Hunter为 - 18.5万美元，其他研究活动为9.6万美元，未分配研发费用为1390.3万美元[132] - 2022年第一季度研发费用从1852.7万美元增至1925.3万美元，增幅约72.6万美元；一般及行政费用从835.7万美元增至1016.5万美元，增幅180.8万美元；运营总费用从2688.4万美元增至2941.8万美元，增幅253.4万美元[140] 费用增长预期 - 公司预计未来研发和一般行政费用将大幅增加[132][137] - 公司预计随着产品研发和商业化推进，费用将大幅增加，未来可能通过股权发行、债务融资等方式满足资金需求[156][158] 现金流量情况 - 2022年第一季度经营活动使用现金2801.4万美元，投资活动使用现金3.2万美元，融资活动提供现金14.2万美元；2021年同期经营活动使用现金2733.9万美元，投资活动使用现金11.5万美元，融资活动提供现金79.9万美元[152] 新兴成长型公司身份情况 - 公司为新兴成长型公司，可享受某些报告要求豁免，若年收入超10.7亿美元、非关联方持股市值超7亿美元或三年发行超10亿美元非可转换债券，将不再符合该身份[161] 市场风险情况 - 公司主要市场风险为利率敏感性，投资组合短期期限和低风险特征使利率立即变动100个基点不会对投资组合公允价值产生重大影响[163] 外汇交易情况 - 2022年和2021年第一季度，公司分别确认外汇交易损失4.6万美元和2.5万美元[164] - 公司认为美元、澳元、英镑和加元汇率变动10%不会对财务状况或经营成果产生重大影响[164] - 公司未签订任何外汇套期保值合同来降低外汇风险敞口[165]