业务线销售数据 - 2021年溶酶体疾病全球净销售额约为34亿美元[115] 临床试验进展 - AVR - RD - 04的1/2期临床试验已完成6名患者入组，5名患者给药，预计2023年开展公司赞助试验[116] - AVR - RD - 02的Guard1临床试验已有4名患者给药，计划2022年第四季度提供更新的中期临床试验数据[117] 融资情况 - 截至2022年6月30日，公司通过销售优先股获得8750万美元，通过首次公开发行和后续发行普通股获得4.281亿美元，通过“按市价”机制销售普通股获得2350万美元[119][121] - 截至2022年6月30日，公司通过出售优先股获得8750万美元，通过首次公开募股和后续发行普通股获得4.281亿美元，通过ATM机制出售普通股获得2350万美元，还从定期贷款协议中提取了1500万美元[151] - 2019年7月的后续发行中，公司以每股18.50美元的价格出售747.5万股普通股，净收益为1.295亿美元；2020年2月以每股23.00美元的价格出售435万股普通股，净收益为9360万美元[153] - 2020年6月和2021年5月，公司通过ATM机制分别出售38.414万股和182.9268万股普通股，净收益分别为810万美元和1450万美元；截至2022年6月30日，约2650万美元的普通股仍可通过ATM机制发行[154] - 2021年11月2日，公司签订定期贷款协议，初始可提取3000万美元，另有2000万美元需达到特定里程碑，还有1500万美元可酌情提取；公司在签约日提取了1500万美元[156] 净亏损情况 - 2022年和2021年上半年净亏损分别为5790万美元和5830万美元，截至2022年6月30日累计亏损4.414亿美元[122] 现金及等价物情况 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为1.324亿美元，预计可支撑到2024年第一季度[125] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为1.324亿美元，预计可支持运营费用和资本支出至2024年第一季度[157] - 截至2022年6月30日，公司现有现金及现金等价物为1.324亿美元，预计可支持运营费用和资本支出至2024年第一季度[165] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为1.324亿美元，主要为货币市场基金，利率立即变动100个基点不会对投资组合的公允价值产生重大影响[172] 费用变化情况 - 2022年第二季度研发费用为1887.7万美元，2021年同期为2254.4万美元；2022年上半年研发费用为3813万美元，2021年同期为4102.4万美元[132] - 2022年第二季度研发费用从2021年同期的2254.4万美元降至1887.7万美元，减少约366.7万美元[142][143] - 2022年第二季度行政及一般费用从2021年同期的883.1万美元增至889.7万美元，增加约6.6万美元[142][144] - 2022年上半年研发费用从2021年同期的4102.4万美元降至3813万美元，减少约289.4万美元[146][148] - 2022年上半年行政及一般费用从2021年同期的1723.5万美元增至1906.2万美元，增加约182.7万美元[146][149] 公司地址变更 - 2022年7月8日公司将总部迁至马萨诸塞州剑桥市科技广场100号6楼[126] 药物资格授予 - 2022年7月13日，FDA授予AVR - RD - 05治疗亨特综合征的孤儿药资格[126] 研究性基因治疗项目情况 - 公司目前有5个研究性基因治疗项目，其中2个处于临床开发阶段[122] 现金流量情况 - 2022年上半年经营活动使用现金5712万美元，投资活动使用现金18.1万美元，融资活动提供现金14.3万美元；2021年同期经营活动使用现金4730.4万美元，投资活动使用现金134.4万美元，融资活动提供现金1540.4万美元[159] 新兴成长型公司相关 - 公司作为新兴成长型公司，可享受某些报告要求豁免，若年度收入超过10.7亿美元、非关联方持有的股票市值超过7亿美元或三年内发行超过10亿美元的非可转换债务证券，将不再是新兴成长型公司[170] 外汇交易损失情况 - 2022年和2021年截至6月30日的六个月内，公司分别确认了4万美元和4.6万美元的外汇交易损失[173] 汇率影响情况 - 公司认为美元、澳元、英镑和加元汇率变动10%不会对财务状况或经营成果产生重大影响[173] 费用预计情况 - 公司预计费用将大幅增加，原因包括推进候选产品的临床前活动和临床试验等多项活动[164] - 若候选产品获得监管批准，公司预计将产生与产品制造、销售、营销和分销相关的重大商业化费用[165] 资金筹集及影响 - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作协议等多种方式满足现金需求，若无法筹集资金，可能需延迟、限制或终止产品开发或商业化工作[166] 会计政策情况 - 2022年前六个月，公司关键会计政策无重大变化[168] 外汇套期保值情况 - 公司未签订任何外汇套期保值合同来降低外汇汇率风险[174]