溶酶体疾病业务销售数据 - 2021年溶酶体疾病全球净销售额约为34亿美元[121] 公司融资现金收益情况 - 截至2022年9月30日，公司从优先股销售中获得8750万美元现金收益，从普通股首次公开募股和后续发行中获得4.281亿美元现金收益，通过“按市价”机制出售普通股获得2350万美元现金收益[127] - 截至2022年9月30日，公司从优先股销售获得8750万美元现金收益，从普通股首次公开募股和后续发行获得4.281亿美元现金收益，从ATM设施销售普通股获得2350万美元现金收益，从定期贷款协议提取1500万美元[157] - 2019年7月，公司完成747.5万股普通股的承销公开发行，净收益1.295亿美元；2020年2月，完成435万股普通股的承销公开发行，净收益9360万美元；2020年11月，完成500万股普通股的承销公开发行，净收益7020万美元[159] - 2020年6月，公司通过ATM设施出售38.414万股普通股，净收益810万美元；2021年5月，出售182.9268万股普通股，净收益1450万美元；截至2022年9月30日，ATM设施下约2650万美元普通股未售出[160][162] - 2021年发行普通股所得款项1460万美元及行使股票期权所得款项90万美元，部分被2022年员工股票购买计划发行股份所得款项20万美元抵消[170] 公司净亏损情况 - 2022年和2021年前九个月，公司净亏损分别为8090万美元和9090万美元，截至2022年9月30日，累计亏损4.644亿美元[128] - 2022年第三季度研发费用从2021年同期的2300万美元降至1590万美元，减少约710万美元；一般及行政费用从960万美元降至710万美元，减少250万美元；净亏损从3261.3万美元降至2296.9万美元，减少964.4万美元[147][148][149] - 2022年前九个月研发费用从2021年同期的6410万美元降至5400万美元，减少约1010万美元；一般及行政费用从2680万美元降至2610万美元，减少60万美元；净亏损从9089.9万美元降至8085.6万美元，减少1004.3万美元[152][154][155] 公司贷款情况 - 公司可获得最高5000万美元的定期贷款，但由于法布里病项目优先级降低，无法提取总计2000万美元的第二和第三批贷款[129] - 2021年11月2日，公司签订定期贷款协议，可获得3000万美元定期贷款，另有2000万美元里程碑资金和1500万美元可自由支配贷款；公司已提取1500万美元，因项目优先级调整无法提取2000万美元里程碑资金[163] 公司现金及资金支持情况 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为1.16亿美元，现有资金预计可支持运营至2024年第一季度[131] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为1.16亿美元，现有资金可支持运营费用和资本支出至2024年第一季度[164] - 截至2022年9月30日，公司现有现金及现金等价物为1.16亿美元，预计可支撑到2024年第一季度的运营费用和资本支出需求[172] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为1.16亿美元，主要为货币市场基金，利率立即变动100个基点不会对投资组合的公允价值产生重大影响[179] 产品临床试验进展 - AVR - RD - 02的Guard1临床试验已有4名患者给药，6名患者入组[122] - AVR - RD - 04的临床试验已完成6名患者给药，预计2023年下半年启动公司赞助的1/2期临床试验[123] - AVR - RD - 05预计2023年上半年给第一名患者给药[124] 产品资格认定 - 2022年7月13日，FDA授予AVR - RD - 05治疗nMPS - II（亨特综合征）的孤儿药资格[132] 公司费用变化情况 - 2022年第三季度和前九个月，公司研发总费用分别为1591.9万美元和5404.9万美元，2021年同期分别为2304.3万美元和6411.4万美元[138] - 2022年第三季度研发费用从2021年同期的2300万美元降至1590万美元，减少约710万美元；一般及行政费用从960万美元降至710万美元，减少250万美元；净亏损从3261.3万美元降至2296.9万美元，减少964.4万美元[147][148][149] - 2022年前九个月研发费用从2021年同期的6410万美元降至5400万美元，减少约1010万美元；一般及行政费用从2680万美元降至2610万美元，减少60万美元；净亏损从9089.9万美元降至8085.6万美元，减少1004.3万美元[152][154][155] 公司经营、投资、融资活动现金情况 - 2022年前九个月，经营活动使用现金7350万美元，主要因净亏损8090万美元和经营资产负债变化使用现金310万美元，部分被非现金费用1050万美元抵消[167] - 2021年前九个月，经营活动使用现金7210万美元，主要因净亏损9090万美元，被经营资产负债变化提供现金350万美元和非现金费用1530万美元抵消[167] - 2022年前九个月，投资活动使用现金30万美元，2021年同期为160万美元，减少主要因物业和设备采购减少[168] - 2022年前九个月融资活动提供的净现金为0.2百万美元，2021年同期为15.4百万美元，同比下降[170] 公司新兴成长型公司豁免情况 - 公司作为新兴成长型公司，若年度收入超过12.35亿美元、非关联方持有的股票市值超过7亿美元（且已上市至少12个月并提交一份10 - K年度报告）或三年内发行超过10亿美元的非可转换债务证券，将不再享有相关豁免[177] 公司外汇交易情况 - 2022年前九个月和2021年前九个月，公司分别确认外汇交易损失70千美元和41千美元[180] - 公司认为美元、澳元、英镑和加元汇率变动10%不会对财务状况或经营成果产生重大影响[180] 公司费用及资金需求预期 - 公司预计随着各项业务推进，费用将大幅增加，包括产品候选药物的临床前活动、临床试验等[171] - 公司预计在实现盈利前，将通过股权发行、债务融资等多种方式满足资金需求[173] 公司关键会计政策情况 - 2022年前九个月，公司关键会计政策无重大变化[176]