公司概况 - 公司是一家基因疗法公司，专注于开发潜在的治愈性HSC基因疗法，以治疗患有罕见疾病的患者[74] - 公司于2023年7月宣布停止开发项目，探索最大化股东价值的战略选择，包括收购、合并、业务组合或剥离[75] - 公司自2015年成立以来，主要通过私募证券和公开发行普通股筹集资金，累计亏损达4.685亿美元[75] 研发费用 - 研发费用主要包括与产品候选物的发现和开发相关的成本，包括许可维护费用、与CRO、CMO等合同研究组织的协议费用、制造规模扩大费用等[77] - 研发费用中，Fabry疾病、Gaucher病、Cystinosis、Hunter病和Pompe病的研发费用分别为1,424万美元、2,382万美元、29万美元、4,879万美元和-55万美元[78] - 公司预计如果恢复产品候选物的开发，研发费用将在未来几年大幅增加，特别是随着人员成本、承包商成本和设施成本的增加[79] - 公司预计如果认为产品候选物的监管批准可能出现，将增加薪资和费用，以准备进行商业运营，特别是与产品候选物的销售和营销相关的费用[82] - 研发费用在2023年9月份的三个月内减少了约1.1百万美元，主要是由于人员相关和咨询成本、制造成本和发展成本的减少[84] 财务状况 - 总体而言，公司在2023年9月份的三个月内出现了净亏损，其中研发费用为14.8百万美元，总体运营费用为21.1百万美元[84] - 2023年9月30日，公司研发支出为4331万美元，较2022年同期的5404.9万美元减少了1073.9万美元[89] - 2023年9月30日，公司管理和行政支出为1870万美元，较2022年同期的2612.8万美元减少了739.8万美元[90] - 2023年9月30日，公司资产出售获得8376万美元的收益[91] - 2023年9月30日，公司确认了184.2万美元的减值损失[92] - 2023年9月30日，公司其他支出为110万美元[93] - 2023年9月30日，公司投资活动提供了8490万美元的净现金[99] - 2023年9月30日，公司融资活动使用了1610万美元的净现金[100] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为10580万美元[96] 法律法规 - 公司是一家“新兴增长型公司”，根据2012年的JOBS法案定义[106] - 公司可以利用JOBS法案提供的延长过渡期来执行新的或修订后的会计准则[107] 汇率风险 - 公司在美国总部，大部分行政费用和研发成本以美元计价，但在澳大利亚和加拿大的子公司也有交易，可能会受到外汇汇率波动的影响[111]