财务数据关键指标变化 - 公司2018 - 2020年分别亏损1400万欧元、1780万欧元和1710万欧元（2020年折合2090万美元，汇率1欧元=1.223美元）[83] - 截至2020年12月31日，公司资本资源（现金、现金等价物和其他流动资产）为1870万欧元（折合2290万美元，汇率1欧元=1.223美元）[86] - 2021年2月12日公司美国存托股票首次公开募股净收益约1349万欧元（折合1635万美元，汇率1欧元=1.212美元）[86] - 公司因转换股份认购权证和创始人认股权证发行377210股普通股，总对价10.18万欧元[86] - 公司偿还Kreos贷款账面价值56.7万欧元[86] - 截至2020年12月31日，公司若不遵守补贴合同条件，需加速偿还法国政府未偿付款83.2万欧元[93] 公司财务状况与规划 - 公司预计现有资本资源足够支持未来12个月的计划运营费用[87] - 公司是临床阶段生物技术公司，尚无产品获批商业销售，自2006年成立以来持续亏损，预计未来仍会亏损[81][82] - 公司未来资本需求取决于研发进度、监管审批、合作协议、产品销售等多方面因素[88][89] - 公司未来需额外资金，计划通过合作、股权或债务融资等方式筹集，但资金获取受多种因素影响，且可能需放弃部分候选药物权利或导致股东权益稀释[91] - 公司运营结果可能大幅波动，受研发、临床试验、生产、合作协议等多种因素影响，难以预测未来业绩[98] 公司业务风险 - 公司业务面临多种风险，包括疫情、运营历史有限、资金需求大、监管审批、临床试验患者招募等[30][36][52] - 疫情可能影响公司供应链、临床试验进度、增加成本，还会影响监管机构审查时间和公司获取资本的能力[74][76][77][79] 公司债务相关情况 - 2018年9月10日，公司与Kreos签订协议，可获最高1000万欧元融资，分四期发行，每期250万欧元，年利率10%，自2019年4月起每月还款32.0004万欧元[102] - 第一期债券发行时，公司向Kreos发行认股权证，使其有权在7年内以每股2.67欧元的行使价购买442,477股新普通股[102] - 公司债务协议限制业务运营灵活性，包括限制新增债务、设置留置权、出售资产和支付股息等[105] - 若无法按时偿债，公司可能需再融资、出售资产等，但现有或未来债务协议可能限制这些选择，且违约可能导致信用评级下降[103] 公司业务线产品情况 - 公司目前无获批销售产品，领先候选药物Sarconeos（BIO101）处于临床开发阶段，Macuneos（BIO201）处于临床前阶段，生命周期延长候选药物BIO103和BIO203也处于临床前开发阶段[111] - Sarconeos (BIO101)是治疗肌肉减少症和与COVID - 19相关呼吸衰竭最先进的候选药物[167] - 公司专注于杜氏肌营养不良症（DMD）非卧床且有呼吸恶化迹象的患者用药开发，在该领域处于较先进地位[169] 公司业务线研发风险 - 公司业务依赖候选药物的成功开发、获批、生产和商业化，但目前处于早期阶段，可能需多年才能证明候选药物安全性和有效性以获批上市[110][111] - 候选药物的临床和商业成功取决于筹集资金、完成研究和试验、获得监管批准、生产供应、市场接受度等多方面因素[112] - 公司药物Sarconeos（BIO101）有被滥用风险，新冠疫情带来生活方式和商业限制，影响业务开展和临床试验[113] - 2020年3月10日FDA宣布推迟4月前多数国外制造设施和产品检查，7月10日宣布按风险优先系统恢复部分国内制造设施现场检查[118] - 大量生物技术和制药产品中，仅小部分能成功完成监管审批并商业化[120] - 公司MYODA和COVA临床项目、SARA - INT 2期临床试验及其他计划研究和试验可能延迟，无法确定能否按时开始、完成或无需重新设计[125] - 临床试验可能因监管机构对设计有异议、招募患者不足、供应链问题等多种原因延迟或终止[125] - 临床前研究和试验可能出现不利事件，如监管反馈需修改设计、试验结果负面等，影响营销批准和商业化[126] - 若需额外试验或测试、试验不成功、结果不佳或有安全问题，公司可能产生额外成本、延迟或无法获得营销批准等[129] - 临床试验被暂停或终止会导致延迟，原因包括未按规定进行、出现安全问题等[130] - 在国外进行临床试验有额外风险，如患者不遵守协议、行政负担增加等[131] - 若临床试验延迟或终止，公司药物商业前景受损，成本增加，可能无法获得监管批准[133] - 公司临床试验患者招募可能因多种因素遇困难，或导致成本增加、影响试验结果[136][137][138] - 公司药物候选产品可能有不良副作用，影响审批、销售及声誉，如Sarconeos（BIO101）有被滥用风险[139][140][141][145][146] - 药物候选产品与其他药物联用可能有负面相互作用，影响商业潜力[143] - 即便药物候选产品通过临床试验，大量患者使用时仍可能出现不良反应[144] - 药物候选产品获批后若未获医生和患者广泛接受，将影响运营结果[147][148][151] 公司业务线供应链风险 - 公司依赖第三方提供原材料和制造药物，供应商或制造商问题将影响业务[152] - Sarconeos（BIO101）依赖单一供应商提供植物原料，未签长期协议，供应不足会影响审批和商业化[154] - Macuneos（BIO201）依赖单一供应商提供植物原料，未签长期协议，供应不足会影响审批和商业化[156] - 公司与合同制造商未签长期协议，制造商若不达标或设施有问题，会影响药物开发和审批[157][158] - 药物获批后若独立商业化，公司可能无法以合理条款与制造商达成协议，影响业务[159] 公司业务线第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未履行职责，可能无法获得药物候选品的监管批准[162] - 公司目前无法独立开展符合GLP要求的临床前研究和符合GCP要求的临床试验，依赖第三方但控制能力有限[163] 公司业务线竞争风险 - 公司面临来自制药、生物科技等多领域的竞争，部分竞争对手资源更丰富，可能阻碍公司市场渗透[166] - 竞争对手的替代疗法可能价格更低、疗效更好或安全性更高，且可能更快获得监管批准[170] - 多个实体在开发COVID - 19疗法或疫苗，部分规模大、资金多，其成败会影响公司相关业务[171] 公司业务线政策风险 - 政府对定价和报销的限制及医保支付方的成本控制措施，可能影响公司盈利[172] - 美国和欧盟的医保覆盖和报销政策复杂，公司难以确保产品获得一致且充足的报销[176][177] 公司业务线商业化风险 - 若选择自行商业化获批药物，公司需建立销售能力，否则可能无法有效销售产品和获得收入[181] - 公司若独立商业化候选药物，需建立销售组织，成本高且耗时[182] 公司人员情况 - 公司目前有25名全职员工，其中20人从事研发活动，4人从事行政活动[184] - 公司扩大规模时可能面临管理困难，需有效执行增长战略[184] 公司其他风险 - 公司面临产品责任风险，若无法成功抗辩产品责任索赔，可能产生巨额负债或限制商业化[189] - 公司现有产品责任保险可能无法覆盖所有索赔，未来可能无法以合理成本维持足够保险[192] - 公司现有及未来的合作安排可能不成功，会影响候选药物的开发和商业化[193] - 公司依赖信息技术系统和基础设施，面临信息安全风险，可能导致业务中断和声誉受损[199] - 根据GDPR，公司需在72小时内报告个人数据泄露，还可能需通知数据主体，实施相关流程成本高[202] - 因“Schrems II决定”，公司需重新评估欧盟数据传输和存储，可能需采取额外保护措施[204] - 公司员工和承包商可能存在不当行为，影响公司经营业绩[207] - 员工和第三方不当行为或违法活动可能导致监管制裁和声誉损害，影响公司业务和财务结果[208] - 公司业务涉及危险材料使用，需遵守环保法律法规，成本高昂且可能限制业务[209] - 公司研发及第三方活动涉及危险材料存储、使用和处置，无法消除污染风险[210] - 公司无法保证第三方制造商处理材料符合标准，可能承担污染责任，影响业务运营[211] - 遵守环保法规成本高，公司保险可能无法覆盖潜在责任，污染或受伤会影响业务和财务状况[213] 公司知识产权风险 - 公司竞争能力依赖保护药物候选专利，获得专利保护存在不确定性[214] - 即使有专利，也可能因他人专利权利无法制造、使用和销售药物候选或技术[215] - 获取和维护专利组合费用高，不支付费用或不遵守要求可能导致专利权利丧失[216] - 英国脱欧对公司知识产权权利及获取和维护过程的影响不明[218] - 执行知识产权权利的法律行动费用高，可能导致专利或商标无效，影响竞争地位[219]