公司战略调整 - 公司董事会批准战略重新优先级调整，削减约50%的当前员工数量，预计年度运营费用减少约8000万美元，将现金储备使用期延长至2024年年中，重新优先级调整预计在2023年第三季度末完成[79] - 战略重新优先级调整预计产生约700万至800万美元的总成本，包括遣散费、福利支付等，预计以现金支付[111] - 公司完成一项健康志愿者研究以训练检测高唤醒状态的算法，作为战略重新优先级的一部分，公司将可穿戴技术开发计划降为次要优先级[149] - 公司计划在2023年下半年与FDA会面商定潜在关键试验设计，但该试验启动因公司重新规划而暂停[160] IGALMI业务数据 - 2023年第二季度IGALMI的收入环比翻倍，公司计划继续支持购买IGALMI且有积极处方状态的医院[80][81] - 截至2023年6月30日，IGALMI获得超185个处方批准，释放高达8000万美元的市场潜力，另有超650个处方审查已安排，代表高达2.75亿美元的双相和精神分裂症躁动市场机会[112] BXCL501临床试验情况 - SERENITY III试验第一部分中，60 mcg剂量下超50%的个体为响应者（PEC评分降低40%或更多），该剂量在4小时时与安慰剂有统计学差异（p=0.049），但在2小时时主要疗效终点无统计学意义（p=0.077）[119] - SERENITY III试验第二部分正在进行，使用60 mcg剂量并可选择第二次60 mcg剂量，公司计划与FDA讨论将剂量方案改为单次80 mcg剂量[89] - TRANQUILITY II试验中，40 mcg剂量在2小时时PEC总评分有统计学显著降低，且在1小时时与安慰剂有统计学显著分离，60 mcg剂量下76%的患者有响应，而安慰剂组为50%，40 mcg剂量未达到主要终点，PEC评分较基线降低5.7分[91][94] - 公司暂停TRANQUILITY III试验的额外患者入组，已入组患者继续12周治疗期，原因是最初入组患者的躁动发作频率高于预期[95] - 公司暂停开发BXCL501作为重度抑郁症辅助治疗的2期人体概念验证试验设计[99] - 3期试验中60 mcg剂量达到主要疗效终点，2小时时阳性和阴性综合征量表兴奋成分（PEC）总分较基线有统计学意义且临床显著降低7.5分，安慰剂组为5.4分（p=0.0112）[124] - 60 mcg剂量在首次躁动发作1小时时达到减少躁动症状的第一个关键次要终点（p=0.0185），但未达到30分钟时PEC评分较基线变化的另一个关键次要终点[124] - TRANQUILITY I Part A研究共4个地点招募46名受试者，Part B测试40 mcg剂量与安慰剂对比[121] - 2023年6月29日公司得知一项研究中约40%患者由涉不当行为的研究者招募，正在对TRANQUILITY II 3期临床试验的数据完整性问题进行调查[125] - 2023年5月16日MAD研究报告积极顶线结果，该研究招募125名健康成年志愿者，分7个队列按2:1随机分配接受BXCL501或安慰剂薄膜[129] - 全球临床试验评估BXCL501治疗小儿精神分裂症和双相情感障碍相关躁动的安全性和有效性，约43%的150名受试者已在美国入组[130] - 2022年8月1日，国立药物滥用研究所授予哥伦比亚大学一项赠款，资助对160名患者进行的三站点、四臂研究，以测试BXCL501治疗阿片类药物戒断的安全性和有效性[148] BXCL701临床试验及相关情况 - BXCL701在治疗小细胞神经内分泌（SCNC）表型转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的2a期临床试验中显示25%的综合缓解率[153] - BXCL701与派姆单抗联用治疗SCNC表型mCRPC患者的复合缓解率为25%（28例可评估患者中7例缓解），5例RECIST 1.1缓解者肿瘤缩小42% - 67%，6例缓解者PSA下降73%，7例缓解者PSA下降50%[158,172] - 治疗mCRPC的2a期试验分为两个28人队列，SCNC表型mCRPC患者中约17%的治疗后出现DPP9扩增，而更广泛前列腺癌人群中该比例为5%或更低[171] - 公司支持丹娜 - 法伯癌症研究所开展的1b期IST试验评估BXCL701治疗复发或难治性AML[164] - 公司支持一项评估BXCL701联合派姆单抗治疗胰腺癌的2期试验，该癌症五年生存率低于10%[200] - BXCL701获得FDA治疗AML、IIb至IV期黑色素瘤、胰腺癌和软组织肉瘤的孤儿药认定[179] 疾病市场数据 - 预计2023年美国约288,300名被诊断为前列腺癌的男性中约20%将进展为更具侵袭性的mCRPC，其中约20%（11,500人）将发展为SCNC表型[139] - 2023年美国预计诊断约35,751例小细胞肺癌，约60 - 70%患者为广泛期疾病[161] - 2023年美国预计诊断约20,380例急性髓系白血病[164] - 单药CPIs治疗某些肿瘤类型的疗效通常限于13% - 30%的癌症患者，且缓解持续时间往往较短[175] 研发费用数据 - 2023年第二季度末三个月，BXCL501直接外部成本为15,010美元，BXCL701为2,095美元，其他研发项目为1,390美元，研发总费用为26,973美元[193] - 2023年第二季度末六个月，BXCL501直接外部成本为31,478美元，BXCL701为4,763美元，其他研发项目为2,281美元，研发总费用为54,773美元[193] - 2023年第二季度研发费用较2022年同期增加9067美元[222] - 2023年上半年研发费用较2022年同期增加18180美元[228] - 2023年第二季度研发费用为2.6973万美元，较2022年同期的1.7906万美元增长51% [246] - 2023年上半年研发费用为5.4773万美元，较2022年同期的3.6593万美元增长50% [254] 产品收入及成本数据 - 2023年第二季度产品净收入为457美元，2022年同期无收入[220] - 2023年上半年产品净收入为663美元，2022年上半年无收入[226] - 2023年上半年商品销售成本为34美元，2022年上半年无此成本[227] - 2023年第二季度产品销售成本为26美元，2022年同期为0美元[245] 销售、行政及利息费用数据 - 2023年上半年销售、一般和行政费用为49467美元，2022年同期为31175美元，增加18292美元，增幅59%[232] - 2023年上半年利息费用从2022年同期的1593美元增至6627美元[236] - 2023年第二季度销售、一般和行政费用为2.5872万美元，较2022年同期的1.8382万美元增长41% [249] - 2023年第二季度利息费用从2022年同期的1586美元增至3259美元[251] - 2023年上半年销售、一般和行政费用较2022年同期增加1.8292万美元[259] 公司财务状况及融资情况 - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.28亿美元，预计可支撑运营和资本支出至2024年年中[239] - 2022年4月公司签订两项融资协议，信贷协议可提供最高13.5万美元高级有担保定期贷款，2022年4月28日已借入首笔7万美元[241] - 2023年上半年公司通过与杰富瑞的销售协议出售756股，净收益2.3918万美元[273] - 基于当前收入预测，公司预计2024年需因未遵守收入契约进行补救付款，最高可达3.4106万美元[272] - 截至2023年6月30日，公司遵守信贷协议和RIFA的所有契约[272] 公司专利情况 - 截至2023年6月30日，神经科学专利组合包括4个PCT申请、19个美国实用申请等多项专利相关内容[207] - 公司核心专利家族涉及BXCL701与免疫检查点抑制剂联用方法，在美国、日本等多地获批，预计最早2036年到期，另有一项美国专利预计最早2039年到期[183]