合作与许可协议 - 2022年底公司与Viatris合作商业化Nefecon，获2000万美元预付款，未来里程碑付款最高可达8000万美元，Viatris还将支付中两位数百分比的净销售特许权使用费[2] - 公司与STADA签订欧洲许可协议，已获初始预付款2000万欧元及额外1250万欧元，未来最多可获6500万欧元 [79] - 公司与Everest Medicines签订中国和新加坡许可协议，已获初始预付款1500万美元及额外1300万美元，未来最多可获9500万美元 [81] 财务状况 - 截至2023年6月30日和2022年6月30日，母公司股东权益分别为5.044亿瑞典克朗和7.211亿瑞典克朗，注册股份分别为59580087股和59106188股[5] - 2023年4 - 6月和2022年同期，经营亏损分别为7520万瑞典克朗和2.098亿瑞典克朗；2023年1 - 6月和2022年同期，经营亏损分别为2.552亿瑞典克朗和4.182亿瑞典克朗[7][23] - 截至2023年6月30日和2022年6月30日，现金分别为8.662亿瑞典克朗和8.468亿瑞典克朗[8] - 2023年1 - 6月净销售额为4.607亿瑞典克朗，其中TARPEYO净销售额为4.449亿瑞典克朗；2022年同期净销售额为1.138亿瑞典克朗，其中TARPEYO净销售额为8160万瑞典克朗[9] - 2023年1 - 6月和2022年同期，摊薄前后每股亏损分别为5.21瑞典克朗和7.57瑞典克朗；2023年4 - 6月和2022年同期，摊薄前后每股亏损分别为1.71瑞典克朗和3.62瑞典克朗[10][22] - 2023年Q2 TARPEYO新增422例患者入组和232名新处方医生，Q2总营收2.69亿瑞典克朗，其中TARPEYO净营收2.59亿瑞典克朗（2470万美元），2023年TARPEYO净营收指引调整为1 - 1.2亿美元[28] - 2023年Q2美国TARPEYO净销售额为2470万美元（2.592亿瑞典克朗），较Q1增长39%，较2022年同期增长275%[97] - 2023年第二季度净销售额为2.69384亿瑞典克朗，2022年同期为6404.7万瑞典克朗；2023年上半年净销售额为4.60735亿瑞典克朗，2022年同期为1.13781亿瑞典克朗[153] - 2023年6月30日止三个月总运营费用为3.303亿瑞典克朗，2022年同期为2.715亿瑞典克朗；2023年上半年总运营费用为6.927亿瑞典克朗，2022年同期为5.29亿瑞典克朗[155] - 2023年6月30日止三个月亏损为9190万瑞典克朗，2022年同期为1.924亿瑞典克朗；2023年上半年亏损为2.795亿瑞典克朗，2022年同期为3.995亿瑞典克朗[161] - 2023年预计TARPEYO净销售额为1 - 1.2亿美元（约合10.47 - 12.57亿瑞典克朗），此前预期为1.2 - 1.5亿美元[165] - 2023年6月30日止三个月母公司净销售额为1.056亿瑞典克朗，2022年同期为40万瑞典克朗；2023年上半年母公司净销售额为2.74亿瑞典克朗，2022年同期为3220万瑞典克朗[166] - 截至2023年6月30日非流动资产较2022年12月31日增加1.623亿瑞典克朗至10.497亿瑞典克朗[167] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月净销售额分别为2.694亿瑞典克朗和6400万瑞典克朗，六个月净销售额分别为4.607亿瑞典克朗和1.138亿瑞典克朗[178] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月TARPEYO净销售额分别为2.592亿瑞典克朗和6360万瑞典克朗，六个月净销售额分别为4.449亿瑞典克朗和8160万瑞典克朗[178] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月研发费用分别为8900万瑞典克朗和9630万瑞典克朗，六个月研发费用分别为2.156亿瑞典克朗和2.096亿瑞典克朗[179] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月营销和销售费用分别为1.915亿瑞典克朗和1.133亿瑞典克朗，六个月营销和销售费用分别为3.587亿瑞典克朗和2.072亿瑞典克朗[180] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月行政费用分别为7720万瑞典克朗和5890万瑞典克朗，六个月行政费用分别为1.497亿瑞典克朗和1.074亿瑞典克朗[181] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月融资活动现金流分别为 - 300万瑞典克朗和2.359亿瑞典克朗，六个月融资活动现金流分别为 - 600万瑞典克朗和2.959亿瑞典克朗[183] - 截至2023年6月30日，公司有590.8018万股普通股作为库存股由母公司持有[185] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月平均员工数分别为174人和81人，六个月平均员工数分别为169人和76人[186] - 2023年截至6月30日的三个月，41.3万份期权已分配给ESOP 2022计划，40957份股票奖励已分配给董事会LTIP 2023计划[187] - 2023年公司预计美国市场收入增长[188] 产品审批与提交 - 2023年6月公司向FDA提交sNDA，寻求TARPEYO在整个NefIgArd研究人群中的全面批准[17][24][25][27][31] - 公司提交TARPEYO的sNDA申请，寻求FDA对原发性IgAN患者的全面批准 [73] - 公司与STADA合作，寻求欧洲委员会和MHRA对Kinpeygo在全研究人群中的全面批准 [80] - 2023年6月，公司向美国FDA提交TARPEYO补充新药申请，寻求对整个3期NefIgArd研究人群的全面批准[123] - Nefecon于2022年7月获欧盟委员会有条件上市许可，2023年2月获英国药品和保健品监管局批准，商品名为Kinpeygo[102] - 2023年2月英国药品和保健品监管局授予Kinpeygo有条件上市许可，用于治疗尿蛋白肌酐比≥1.5 g/g、有快速疾病进展风险的成人原发性IgA肾病[151] 临床试验与研究 - NefIgArd Phase 3试验达到主要终点，与安慰剂相比，Nefecon在两年内使eGFR平均下降幅度减少5.05 mL/min/1.73 m²（p<0.0001），24个月时肾功能损失减少50%[12][17][37][38] - 基于生物标志物数据和监管反馈，公司决定修订PBC临床研究TRANSFORM试验设计，以便在2024年上半年读出2b期数据[19] - 3期NefIgArd试验中，安慰剂组患者9个月后eGFR下降8.2%，对应损失4.56 mL/min/1.73 m²；Nefecon治疗组eGFR较基线增加1.2%，即增加0.66 mL/min/1.73 m²[60] - 24个月时，Nefecon组UPCR较基线降低30.7%，安慰剂组降低1%；9个月治疗期结束时，两组对比降幅分别为33.6%和5.2% [67] - NefIgArd试验中，Nefecon组镜下血尿患者比例从基线的66.5%降至随访期间的40.5%，安慰剂组从67.8%降至61.2%[89] - 公司计划2023年下半年开展阿波特综合征临床试验 [83] - 公司正在进行setanaxib治疗头颈部鳞状细胞癌的2期概念验证研究，至少纳入50名复发或转移性患者 [85] - 公司决定在2023年下半年启动一项约20名患者参与的Alport综合征随机、安慰剂对照临床试验[112] - 公司预计2024年年中读出TRANSFORM研究2b期数据，并大幅降低2024年和2025年的试验成本[114] - 2023年8月，公司宣布在《柳叶刀》发表Nefecon治疗原发性IgA肾病的3期NefIgArd研究完整数据，该试验达到主要终点[121] - 2023年3月，Nefecon 3期临床试验NefIgArd达到主要终点，在肾功能方面较安慰剂有高度统计学显著益处（p值<0.0001）[122] - 2023年7月头颈癌试验中期数据显示，16例可评估患者中有7例无进展，其中6例在setanaxib组，1例在安慰剂组[110] - 2023年6月公司在欧洲肾脏协会大会上进行两次口头报告和两篇摘要展示，内容涉及评估Nefecon治疗IgA肾病的NeflgArd 3期研究的数据和分析[152] - 公司正在进行一项为期52周、随机、安慰剂对照、双盲的2b/3期适应性试验，试验设计正在审查中，将向FDA提交方案修正案[142][143] - 2023年7月公司公布头颈部鳞状细胞癌概念验证2期试验的中期数据，显示出令人鼓舞的早期无进展生存期结果[150] 产品销售与市场情况 - 二季度，TARPEYO Touchpoints中超过90%符合条件患者接受治疗，新患者中约65%使用商业保险计划，35%使用政府补贴计划，平均取药时间较一季度改善14% [74] - 2023年Q2专业销售团队新增422例患者入组，年初至今累计831例，较2022年上半年增长超180%，本季度新增232名新处方医生[97]