财务状况 - 截至2023年3月31日，公司累计亏损9.016亿美元，预计未来仍将产生重大运营亏损[185] - 2023年第一季度运营费用为2687.5万美元，较2022年增加237.3万美元，运营亏损为2687.5万美元[196] - 2023年第一季度净亏损2877.8万美元，较2022年增加100.9万美元[196] - 2023年第一季度经营活动提供净现金643.1万美元，2022年使用净现金2536.2万美元[204] - 2023年第一季度投资活动使用净现金6064.2万美元，融资活动提供净现金9307万美元[204] 合作与收入 - 2023年1月6日，公司与Kaken Pharma签订合作许可协议，获45亿日元（约3420万美元），Kaken Pharma未来里程碑付款最高可达170亿日元（约1.28亿美元）[195] 研发费用 - 2023年第一季度研发费用从1840万美元增至1860万美元，预计未来因seladelpar后期开发成本增加而上升[197] - 公司预计未来研发费用将增加，因seladelpar产品开发及后期临床试验规模和时长增加[205] 临床试验进展 - 2022年7月，seladelpar治疗PBC的全球3期注册研究RESPONSE完成193名患者入组，预计2023年第三季度公布顶线数据[177] - ASSURE试验目前已招募超200名患者，预计最终招募超300名患者，以收集长期安全性和有效性数据[178] - MBX - 2982针对GPR119受体的2a期药理学验证研究正在积极招募患者，公司保留其全部商业权利[180] 融资需求与风险 - 公司需额外融资以开发产品和弥补运营亏损，融资方式包括股权融资、债务、合作等[205] - 不确定融资交易是否或何时发生，若无法筹集资金将对财务状况和业务战略产生负面影响[205] 内部控制 - 截至2023年3月31日，公司管理层评估认为披露控制和程序有效[14] - 控制系统只能提供合理而非绝对保证，无法确保检测到所有控制问题[15]