财务数据和关键指标变化 - 截至2023年3月31日,公司现金、现金等价物和投资总额为236.4百万美元 [32] - 2023年第一季度研发费用为18.5百万美元,与2022年同期持平 [34] - 2023年第一季度一般和管理费用为8.3百万美元,高于2022年同期的6.1百万美元 [35] - 2023年第一季度净亏损为28.8百万美元,高于2022年同期的27.8百万美元 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在进行的两个全球III期研究(RESPONSE和ASSURE)在超过25个国家和115个研究中心招募了超过300名参与者 [19] - RESPONSE研究的主要终点是12个月的碱性磷酸酶和胆红素复合物以及碱性磷酸酶正常化,次要终点是6个月的瘙痒 [20] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在日本将seladelpar的开发和商业化权利授权给Kaken Pharmaceutical Company [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2023年第三季度分享RESPONSE研究的顶线结果,并尽快提交NDA [19] - 公司正在加强领导团队,并增强战略和运营商业化经验,以准备seladelpar和PBC的商业化 [31] - 公司正在评估在其他市场的机会,包括在美国和其他市场自行或与第三方合作伙伴合作 [96] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2023年的进展感到兴奋,并期待在未来几个月实现里程碑 [38] - 公司认为在PBC治疗领域正处于一个重要的转折点,新疗法和社区投资正在提高PBC的认知和诊断 [17] - 公司致力于推进PBC患者的治疗指南,并考虑额外的临床研究数据集,以更好地阐明seladelpar在患者中的优势 [44] 其他重要信息 - 公司任命Harish Shantharam为首席财务官,他曾在Gilead Sciences和Amgen担任高级财务职务 [14] - 公司将继续与PBC利益相关者社区合作,并在4月赞助了全球PBC研究小组成立10周年会议 [16] - 公司将在6月21日至24日在奥地利维也纳举行的EASL会议上展示三篇摘要 [22] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于seladelpar的额外研究 - 公司计划在2023年分享更多关于额外临床试验的更新,并考虑seladelpar在更广泛患者群体中的应用 [44] 问题: 关于seladelpar的瘙痒改善机制 - 公司正在研究seladelpar改善瘙痒的机制,并将在6月EASL会议后分享更多细节 [52] 问题: 关于seladelpar在碱性磷酸酶低于1.67倍正常上限的患者中的应用 - 公司认为seladelpar在碱性磷酸酶低于1.67倍正常上限的患者中也有潜在应用,并正在研究其益处 [54] 问题: 关于PBC患者的合并症和自身免疫性疾病 - 公司正在研究seladelpar对PBC患者常见合并症(如血脂异常)的影响,并认为seladelpar可能在这些患者中提供额外益处 [60] 问题: 关于全球PBC研究小组10周年会议的收获 - 会议强调了将碱性磷酸酶和炎症标志物正常化作为未来治疗目标的重要性,并讨论了利用真实世界数据评估长期治疗效果的潜力 [64] 问题: 关于seladelpar在改善瘙痒和碱性磷酸酶方面的竞争优势 - 公司认为seladelpar在降低碱性磷酸酶和改善瘙痒方面具有竞争优势,并期待在RESPONSE研究中确认这些益处 [92] 问题: 关于seladelpar与elafibranor的差异化 - 公司认为seladelpar的PPARδ机制在改善胆汁淤积和炎症标志物方面具有独特优势,并正在研究其在纤维化中的潜在作用 [104] 问题: 关于seladelpar在肝功能不全患者中的应用 - 公司已完成传统肝功能不全研究,并正在开展针对PBC引起的肝功能不全患者的研究,以评估剂量调整和治疗反应 [110] 问题: 关于seladelpar在完全生化反应终点中的应用 - 公司认为seladelpar在改善肝生化指标方面具有优势,并正在研究其在纤维化中的潜在作用 [116]