公司基本信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，利用TORPEDO平台开发小分子药物[42] - 公司于2015年开始运营，目前CFT7455和CFT8634正在进行临床试验，预计开展CFT1946临床试验，其他候选产品处于临床前开发或发现阶段[137] 财务状况 - 截至2022年9月30日，公司总资产为461,439千美元，较2021年12月31日的506,765千美元有所下降[19] - 截至2022年9月30日，公司普通股发行和流通股数为48,951,283股，较2021年12月31日的48,688,875股有所增加[19] - 截至2021年9月30日，普通股数量为48,593,398股，股东权益总额为398,780美元[33] - 截至2022年9月30日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为52,830千美元，2021年同期为164,021千美元[36] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券共计3.66亿美元，预计可支持至少未来十二个月运营[43] - 截至2022年9月30日，公司现金等价物和有价证券公允价值总计3.65762亿美元，其中一级资产3559.3万美元，二级资产3.30169亿美元[53] - 截至2021年12月31日，公司现金等价物和有价证券公允价值总计4.51166亿美元，其中一级资产5916.2万美元，二级资产3.92004亿美元[54] - 截至2022年9月30日，公司有价证券摊余成本3.21869亿美元，公允价值3.1646亿美元，未实现总损失540.9万美元[56] - 截至2021年12月31日，公司有价证券摊余成本3.7613亿美元，公允价值3.75355亿美元，未实现总损失77.6万美元[56] - 截至2022年9月30日，处于未实现损失状态的有价证券公允价值3.09038亿美元，未实现总损失540.9万美元[56] - 截至2022年9月30日，公司未就有价证券计提信用损失准备，认为其未发生减值[58] - 截至2021年12月31日，无有价证券处于连续12个月或更长时间的未实现损失状态[58] - 截至2022年9月30日，公司财产和设备总值1509.2万美元，净值741.5万美元；截至2021年12月31日，总值1002.4万美元，净值310.8万美元[59] - 截至2022年9月30日，应计费用和其他流动负债为1794.1万美元，较2021年12月31日的1360.6万美元有所增加[64] - 截至2022年9月30日，公司可交易证券为3.165亿美元，加权平均到期日为0.8年，面临利率风险[122] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和可交易证券约为3.66亿美元，预计现有资金和合作协议款项能支撑到2024年底[134] - 截至2021年12月31日，公司有1.522亿美元联邦净运营亏损结转和2.168亿美元美国州净运营亏损结转，部分将在2041年前到期[160] - 截至2021年12月31日，公司有730万美元美国联邦研发税收抵免结转和290万美元州研发税收抵免结转，将在2041年前到期[160] 经营业绩 - 2022年第三季度，公司合作协议收入为6,754千美元，低于2021年同期的8,500千美元[24] - 2022年前三季度，公司合作协议收入为28,242千美元，高于2021年同期的25,707千美元[24] - 2022年第三季度，公司净亏损为31,958千美元，高于2021年同期的24,683千美元[24] - 2022年前三季度，公司净亏损为90,990千美元，高于2021年同期的68,234千美元[24] - 2022年第三季度，公司研发费用为29,663千美元，高于2021年同期的24,302千美元[24] - 2022年前三季度，公司研发费用为87,189千美元，高于2021年同期的68,114千美元[24] - 2022年第三季度，公司总运营费用为39,242千美元，高于2021年同期的32,754千美元[24] - 2022年前三季度，公司总运营费用为119,483千美元，高于2021年同期的92,586千美元[24] - 2022年前九个月净亏损90,990千美元，2021年同期为68,234千美元[36] - 2022年前九个月经营活动使用的净现金为76,811千美元，2021年同期为61,294千美元[36] - 2022年前九个月投资活动提供的净现金为49,138千美元，2021年同期使用129,923千美元[36] - 2022年前九个月融资活动提供的净现金为1,100千美元，2021年同期为170,934千美元[36] - 公司自成立以来持续亏损，截至2022年9月30日累计亏损3.587亿美元[43] - 2022年第三季度和前九个月，合作协议收入分别为675.4万美元和2824.2万美元，2021年同期分别为850万美元和2570.7万美元[76] - 2022年第三季度和前九个月，研发的股份支付费用分别为263.6万美元和1002.4万美元，管理费用分别为337.5万美元和1307.3万美元[88] - 2022年前九个月，公司授权发行563,500份受限股票单位，截至9月30日，未行使的受限股票单位为468,316份，未确认的补偿成本为1070万美元[90][91] - 2022年第三季度和前九个月，公司净亏损分别为3195.8万美元和9099万美元，每股净亏损分别为0.65美元和1.86美元[94] - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计未来几年的收入主要来自当前和未来的合作协议[98] - 2022年第三季度合作协议收入为675.4万美元，较2021年同期减少170万美元；前九个月收入为2824.2万美元，较2021年同期增加250万美元[105] - 2022年第三季度研发费用为2966.3万美元，较2021年同期增加540万美元；前九个月费用为8718.9万美元，较2021年同期增加1910万美元[105] - 2022年第三季度管理费用为957.9万美元，较2021年同期增加110万美元；前九个月费用为3229.4万美元，较2021年同期增加780万美元[108] - 2022年前九个月其他（费用）收入净额为25.1万美元，较2021年同期增加160万美元[108] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为7681.1万美元，投资活动净现金提供量为4913.8万美元，融资活动净现金提供量为110万美元[111] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为6129.4万美元，投资活动净现金使用量为12992.3万美元，融资活动净现金提供量为17093.4万美元[111] - 2022年和2021年前九个月，公司净亏损分别为9100万美元和6820万美元，截至2022年9月30日累计亏损3.587亿美元[132] 合作协议 - 公司与罗氏的合作协议中，公司可选择共同开发权获更高版税，目前双方就三个目标继续合作，公司每年获研究计划付款100万美元[66] - 罗氏协议总交易价格为6782.2万美元，截至2022年9月30日未履行交易价格为2843.5万美元[70] - 公司与百健的合作协议中，公司为百健开发TPD疗法，百健有选择支付6250万美元延长协议期限和选择额外目标的权利[71] - 百健需向公司支付每个目标最高3500万美元的开发里程碑付款和2600万美元的一次性销售付款，并支付版税[71] - 截至2022年9月30日，百健协议总交易价格5500万美元分配至研发服务履约义务，未完成金额为1230万美元[73] - 截至2022年9月30日，卡利科协议总交易价格1300万美元分配至研发服务履约义务，未完成金额为110万美元[76] - 截至2022年9月30日，罗氏、百健和卡利科协议部分未完成履约义务分配的交易价格总计4180万美元[78] 债务与股权 - 2020年6月，公司提取1250万美元定期贷款，截至2022年9月30日仍未偿还，利率为12.07%[79] - 截至2022年9月30日，长期债务预期未来最低付款总额为1250万美元，扣除未摊销成本和折扣后为1130.2万美元[81] - 2020年10月，公司授权发行1000万股优先股，增加授权发行普通股至1.5亿股，面值均为每股0.0001美元[82] - 2021年6月，公司完成后续发行，发行488.75万股普通股，净收益1.695亿美元[83] - 2021年5月，Perceptive行使认股权证，公司向其发行256,038股普通股，公司代扣相当于300万美元的股票数量[84] - 2021年11月，公司提交自动生效的S - 3表格注册声明，可发售不超过2亿美元的普通股，但截至2022年9月30日未进行销售[85] - 截至2022年9月30日，公司在2020计划和2015计划下预留10,981,021股，2020计划下有4,028,226股可用于未来发行[86] - 截至2022年9月30日，未行使股票期权为6,952,795份，加权平均行权价格为21.88美元，未确认的补偿成本为6420万美元，预计在2.7年内确认[89] - 2020年6月公司与Perceptive Credit签订信贷协议，获得2000万美元高级担保延迟提取定期贷款安排，已提取1250万美元，剩余750万美元额度于2021年6月到期[143] - 信贷协议要求公司在控制账户保持至少300万美元现金余额，限制公司使用该资金的能力[144] - 若信贷协议违约，Perceptive Credit可宣布所有未偿金额立即到期应付，处置抵押品，可能对公司业务、财务状况和经营业绩产生不利影响[144] 租赁情况 - 2021年11月公司修订沃特敦租约，新增租赁空间租金自2022年3月起支付，租约2032年3月到期，公司增加现有抵押品至330万美元[60] - 公司将修订租约视为两份单独合同，为新租赁空间记录使用权资产4440万美元和相应租赁负债4410万美元[61] - 截至2022年9月30日，公司已产生260万美元可由房东报销的合格资本支出[63] - 2022年5 - 6月公司签订转租协议，2022年第三季度总租赁成本为237.4万美元，2022年前九个月为815万美元[63] - 截至2022年9月30日，剩余租赁期限为9.4年，折现率为5.3%；不可撤销租赁的未来租赁付款总额为9970.5万美元，运营租赁负债为7675.3万美元[63] 产品研发与临床试验 - 公司最先进的候选产品CFT7455正在进行针对多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤的1/2期临床试验，2021年8月获FDA孤儿药认定[97] - 公司正在进行CFT7455和CFT8634的临床试验，预计2022年底开始CFT1946的临床试验，其他候选产品处于临床前开发或发现阶段[148] - 公司候选产品成功商业化取决于财务资源充足、临床前研究完成、IND提交和审批、临床试验开展等多个因素[149] - 公司在完成IND启用的临床前研究、提交IND和开展临床试验方面经验有限，可能面临时间延误和监管审批问题[151] - 大规模临床试验需要大量额外的财务和管理资源，依赖第三方可能导致不可控的延误[151] - 公司的临床前研究和临床试验可能无法充分证明候选产品的安全性和有效性，从而阻碍开发、监管审批和商业化[151] - 临床前研究和早期临床试验结果可能无法预测后期临床试验结果，产品候选者在后期临床试验中失败的风险较高[151] - 公司预计候选产品的首次临床试验将是开放标签研究[151] - 若无法推进候选产品的临床开发、获得监管批准和商业化，或出现重大延误，公司业务可能受到重大损害[148] - 公司已开展CFT7455和CFT8634临床试验，预计2022年底开展CFT1946临床试验，其他候选产品处于临床前开发或发现阶段[153][158] - 临床前研究和临床试验可能无法证明候选产品安全性和有效性，导致无法获得营销批准[153] - 候选产品可能有副作用，若毒性不可接受，公司可能放弃开发、修改计划或限制开发范围[153] - 临床试验可能遇到多种不可预见事件，导致延迟或无法获得营销批准及商业化候选产品[155] - 若需额外试验、无法完成试验、结果不佳或有安全问题，公司可能面临营销批准延迟等多种情况[157] - 临床前研究或试验延迟会增加产品开发成本，缩短独家商业化时间，影响公司竞争力[158] - 公司正在和计划开展的早期临床试验针对接受过一种或多种先前治疗的患者，预计先寻求二线或三线疗法批准，之后可能寻求一线疗法批准[158] - 公司CFT7455正在进行的1/2期临床试验A组起始剂量基于临床前研究结果确定，但B1组和C组剂量已根据A组结果调整[162] - 2021年6月，CFT7455进入多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤（包括外周T细胞淋巴瘤和套细胞淋巴瘤）的首次人体1/2期临床试验[162] - 2022年5月，CFT8634进入首次人体临床试验[162] - 公司计划2022年底开展CFT1946临床试验，并推进