财务表现 - 公司现金及现金等价物从2020年12月31日的11,637,911美元增加到2021年3月31日的34,936,902美元，增长约200%[27] - 公司总资产从2020年12月31日的12,956,747美元增加到2021年3月31日的36,367,061美元，增长约180%[27] - 公司净亏损从2020年同期的2,246,995美元增加到2021年3月31日的2,791,668美元，增长约24%[29] - 公司2021年第一季度净亏损为279.17万美元，同比增长24%[201] - 2021年第一季度研发费用为224万美元，同比增长21%，主要用于CELsignia平台的开发和临床验证[202] - 2021年第一季度一般及行政费用为56万美元，同比增长20%，主要由于上市公司相关专业费用增加[204] - 2021年第一季度利息收入大幅下降99%，仅为0.06万美元，主要由于市场利率下降[206] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为3490万美元，累计赤字为1260万美元（Celcuity LLC）和2910万美元（Celcuity Inc）[208] 研发与临床试验 - 公司研发费用从2020年同期的1,847,414美元增加到2021年3月31日的2,236,342美元，增长约21%[29] - 公司计划在未来增加研发费用，以发现新的癌症亚型并开发新的CELsignia测试[203] - 公司预计未来研发和行政费用将继续增加，主要用于CELsignia平台开发、临床试验和新业务拓展[211] - 公司通过CELsignia平台支持六种不同靶向疗法的新适应症开发，目前正在进行五项二期临床试验[90] - CELsignia HER2通路活性测试显示，约15-20%的HER2阴性乳腺癌患者具有异常HER2信号活性，可能对HER2靶向疗法有反应[94] - CELsignia c-Met信号活性测试显示，约20-25%的HER2阴性乳腺癌患者具有异常c-Met信号活性，可能对HER家族和c-Met抑制剂联合治疗有反应[95] - CELsignia PI3K信号活性测试显示，PI3K信号测量比现有基因测试更能准确识别可能从PI3K抑制剂中受益的患者[96] - 公司计划将HER2、c-Met和PI3K信号活性测试整合为CELsignia多通路活性测试（CELsignia MP Test）[97] - 2020年完成的CELsignia卵巢癌测试识别出具有异常c-Met和HER2信号活性的卵巢癌患者亚群，可能对ErbB和c-Met抑制剂联合治疗有反应[98] - 公司正在开发新的CELsignia测试，用于诊断由RAS信号失调驱动的癌症，预计将覆盖30-40%的癌症[99] - 公司计划在未来几年内逐步推出针对肺癌、卵巢癌、肾癌和膀胱癌的八种新癌症亚型的CELsignia测试[102] - 公司与Genentech、Pfizer、Novartis和Puma合作进行五项二期临床试验，评估其靶向疗法在CELsignia测试选择的患者中的疗效[102] - FACT-1临床试验评估Genentech的HER2靶向疗法在CELsignia测试选择的乳腺癌患者中的疗效，预计2021年底或2022年初获得中期结果[105] - 公司正在与Puma和West Cancer Center合作进行一项II期单臂干预试验，评估Nerlynx（neratinib）和化疗在三阴性乳腺癌患者中的疗效和安全性，预计中期结果将在2021年底或2022年初公布[108] - 公司正在与Sarah Cannon Research Institute和Pfizer合作进行一项II期临床试验，评估Vizimpro（dacomitinib）和Xalkori（crizotinib）在HER2阴性转移性乳腺癌患者中的疗效，预计中期结果将在协议激活后12至15个月内公布[111] - 公司正在与Massachusetts General Hospital和Puma合作进行一项II期临床试验，评估Nerlynx和Faslodex（fulvestrant）在HR阳性、HER2阴性转移性乳腺癌患者中的疗效，预计中期结果将在协议激活后12至15个月内公布[114] - 公司正在与MD Anderson、Novartis和Puma合作进行一项I/II期临床试验，评估Tabrecta（capmatinib）和Nerlynx在HER2阴性转移性乳腺癌患者中的疗效，预计中期结果将在协议激活后12至15个月内公布[118] - 公司计划在2022年上半年启动一项II/III期临床试验，评估gedatolisib与palbociclib和内分泌疗法联合治疗ER阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌患者的疗效[125] - 公司正在评估或计划评估多种靶向疗法与其他靶向疗法、激素疗法或化疗的联合使用，包括pan-HER和c-Met抑制剂、pan-HER抑制剂和内分泌疗法、pan-HER抑制剂和化疗、以及PI3K抑制剂和内分泌疗法[123] - 公司已从Pfizer获得gedatolisib的全球独家许可，该药物是一种选择性靶向PI3K和mTOR的双重抑制剂，目前正在进行一项Ib期临床试验，评估其在ER阳性、HER2阴性转移性乳腺癌患者中的疗效[124] - 公司预计将在2021年第二或第三季度开始FACT-3临床试验的患者招募工作[111] - 公司预计将在2021年第二季度开始FACT-4临床试验的患者招募工作[114] - 公司预计将在2021年第二或第三季度开始FACT-6临床试验的患者招募工作[118] - 公司计划在2022年上半年启动Phase 2/3临床试验，评估gedatolisib与palbociclib和内分泌疗法联合治疗ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者[173] - 公司预计使用CELsignia PI3K活性测试来支持gedatolisib在乳腺癌适应症中的开发[174] 融资与股权 - 公司普通股发行数量从2020年12月31日的10,299,822股增加到2021年3月31日的12,287,896股，增长约19%[32] - 公司股东权益从2020年12月31日的11,702,270美元增加到2021年3月31日的35,174,544美元，增长约200%[32] - 公司股票期权和认股权证行使带来的现金流入为11,257美元[32] - 公司通过市场发行股票（ATM）获得25,768,493美元[32] - 公司通过后续发行筹集了25,814,167美元，扣除承销折扣和发行费用后净收益为25,814,167美元[36] - 公司通过ATM发行筹集了38,962美元[36] - 公司在2021年2月26日完成了后续发行，以每股14.00美元的价格出售了1,971,100股普通股，总收益约为2760万美元[58] - 公司在2021年3月31日通过ATM协议以平均每股12.64美元的价格出售了3,082股普通股[61] - 公司在2021年4月8日与辉瑞公司签订了许可协议，支付了500万美元的前期费用，并发行了349,406股普通股[71] - 公司在2021年4月8日与Innovatus签订了贷款协议，获得了最高2500万美元的贷款，首期1500万美元已到位[77] - 公司在2021年3月31日的股票期权未偿还余额为855,072股，加权平均行权价格为9.65美元[63] - 公司在2021年3月31日确认的股票期权补偿费用为418,192美元[64] - 公司在2021年3月31日的未确认股票期权和限制性股票补偿费用总额为3,272,115美元[73] - 公司在2021年3月31日的员工股票购买计划中剩余可发行股份为163,710股[69] - 公司在2021年3月31日的2017年股票激励计划中剩余可授予股份为266,800股[68] 现金流与投资 - 公司净现金用于经营活动为2,521,505美元，较去年同期的1,833,601美元有所增加[36] - 公司净现金用于投资活动为30,425美元，较去年同期的45,604美元有所减少[36] - 公司净现金用于融资活动为25,850,921美元，较去年同期的1,438美元大幅增加[36] - 公司现金及现金等价物期末余额为34,936,902美元，较期初的11,637,911美元大幅增加[36] - 公司预计现有现金足以支持未来12个月的运营和债务支付[212] 临床研究费用与租赁 - 公司临床研究费用预计在未来支付约2,340,000美元[53] - 公司租赁费用在2021年第一季度为66,770美元，其中运营租赁费用为45,430美元[52] - 公司预计在未来支付约112,000美元的临床研究费用[54] - 公司运营租赁负债为200,795美元，其中短期部分为185,656美元，长期部分为15,139美元[51] 药物市场表现 - CDK4/6抑制剂2019年全球销售额为60亿美元，预计2026年将增长至144亿美元[133] - 辉瑞的CDK4/6抑制剂Ibrance®在2020年全球销售额为54亿美元[133] - Novartis的PI3K抑制剂Piqray®在2020年全球销售额为3.2亿美元[134] - Novartis的mTOR抑制剂Afinitor®在2019年全球乳腺癌销售额为8.31亿美元[135] 药物临床试验结果 - 辉瑞的gedatolisib在103名患者的剂量扩展试验中，仅7%的患者出现3级或4级高血糖，不到10%的患者停止治疗[152] - 辉瑞的gedatolisib在8项临床试验中，457名实体瘤患者接受了治疗，其中129名患者作为单药治疗，328名患者与其他抗癌药物联合治疗[154] - 辉瑞的gedatolisib在剂量扩展试验中，138名ER+/HER2-转移性乳腺癌患者接受了治疗，其中35名患者用于确定最大耐受剂量（MTD）为180 mg每周一次静脉注射[159] - 辉瑞的gedatolisib在剂量扩展试验中，103名患者接受了180 mg每周一次或四周周期（三周用药，一周停药）的静脉注射[160] - 在Phase 1b临床试验的扩展部分中，103名患者的初步分析显示，总体客观缓解率（ORR）为60%，临床受益率（CBR）为75%[164] - 最常见的治疗相关不良事件包括口腔炎（81%）、中性粒细胞减少（80%）、恶心（75%）和疲劳（68%）[167] - 3级和4级治疗相关不良事件中，中性粒细胞减少（67%）、口腔炎（27%）和皮疹（20%）是最常见的[168] - 在Arm D中，接受推荐剂量的患者中，3级和4级治疗相关不良事件包括中性粒细胞减少（67%）和口腔炎（22%）[170] - 在Arm A中，24名可评估患者的总体缓解率为84%，临床受益率为92%[172] - 在Arm B中，12名可评估患者的总体缓解率为75%，临床受益率为92%[172] - 在Arm C中，27名可评估患者的总体缓解率为33%，临床受益率为48%[172] - 在Arm D中，25名可评估患者的总体缓解率为60%，临床受益率为76%[172] 未来计划与预期 - 公司预计未来一般及行政费用将增加，主要由于CELsignia测试的商业化扩展和上市公司相关费用增加[205] - 公司在2021年4月8日与辉瑞公司签订的许可协议中，承诺在达到某些开发和商业里程碑时支付最高3.3亿美元的里程碑付款[71]