公司业务核心目标与产品管线 - 公司核心目标是利用PDC平台开发癌症治疗药物，产品管线包括CLR 131、CLR 1900及多个合作PDC资产[86] 公司所获地位与资助 - 2020年6月公司获EMA中小企业地位，可享90% - 100%的EMA费用减免及多项财务激励[98] - 2016年7月公司获200万美元NCI快速通道小企业创新研究资助，支持2017年3月启动的2期研究[112] CLR 131临床研究进展 - CLR 131在CLOVER - 1的2A期剂量探索部分达到主要疗效终点，现正招募MM扩展队列（2B期）[100] - CLOVER - WaM研究为单臂关键研究，FDA同意测试剂量、评估方案、终点、统计分析计划，研究规模为50名患者[105] - 2A期研究中6名WM患者总缓解率达100%，主要缓解率83.3%，平均无治疗生存期330天[106] - 2020年9月宣布，接受≥60mCi总身体剂量的三重难治性MM患者总缓解率为40%（6/15）[107] - 2020年2月宣布，接受<60mCi和>60mCi总身体剂量的r/r NHL患者总缓解率分别为42%和43%，综合缓解率42%[109] - DLBCL患者总缓解率为30%，CLL/SLL和MZL患者总缓解率为33%[109] - 基于2A期剂量反应，确定CLR 131患者给药剂量为>60mCi总身体剂量[110] - 2020年2月公司宣布1期剂量递增研究成功完成，CLR 131在复发/难治性多发性骨髓瘤中总剂量达约95mCi时安全可耐受[114] - 2019年1月公司宣布前四个队列的合并中位总生存期数据为22.0个月[116] - 2020年8月独立数据监测委员会认为15mCi/m至60mCi/m四个剂量水平安全可耐受，并启动75mCi/m更高剂量队列评估[119] CLR 131所获指定 - CLR 131获FDA快速通道指定、孤儿药指定和罕见儿科疾病指定，若获批特定癌症治疗，公司可能获优先审评券[103][104] 公司财务费用变化 - 截至2021年3月31日三个月，研发费用约463.3万美元，较2020年同期约261.6万美元增加201.7万美元，增幅77%[128] - 截至2021年3月31日三个月，一般及行政费用约172.6万美元，较2020年同期约134.2万美元增加38.4万美元，增幅29%[129] 公司现金及亏损情况 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物约5362.7万美元，较2020年12月31日的5716.5万美元减少[130] - 截至2021年3月31日三个月，经营活动净现金使用量约475.3万美元[130] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损约1.33133亿美元[131] 公司运营风险评估 - 公司认为现金余额足以支持至少12个月基本预算运营，但未来运营结果有重大风险和不确定性[132]