公司业务定位与目标 - 公司是临床后期生物制药公司，专注癌症药物研发，核心目标是利用PDC平台开发癌症靶向疗法[88] 疫情对公司的影响 - 新冠疫情或影响公司招募临床研究患者、获取CLR 131供应及额外融资的能力[89] CLR 131研究进展 - CLR 131正在三项研究中评估，包括CLOVER - WaM 2期关键研究、2B期研究和CLOVER - 2 1期研究[90] - CLOVER - WaM关键研究已启动，研究规模为50名患者，FDA同意测试剂量、评估计划、终点及统计分析计划[107] - 2020年2月公司宣布完成CLR 131在复发/难治性多发性骨髓瘤的1期剂量递增研究，最高总剂量约95mCi时安全可耐受[116] - CLR 131与地塞米松联用研究中，计划最大单剂量31.25 mCi/m²或总剂量约63 mCi时安全可耐受，一名患者FLC降低82%达到部分缓解，一名病情稳定患者M蛋白降低44%，前四个队列汇总中位总生存期为22.0个月[118] - 2020年8月独立数据监测委员会认为CLR 131在儿童和青少年癌症1期研究中15mCi/m²至60mCi/m²四个剂量水平安全可耐受，开始评估75mCi/m²剂量组[121] - 2016年8月威斯康星大学卡本癌症中心获1200万美元NCI和NIDCR的SPORE资助用于头颈癌治疗研究，2019年Q4启动CLR 131联合外照射治疗复发性头颈癌临床研究，因疫情暂停后重新开放招募患者[123] 公司产品管线与合作 - 公司产品管线包括一个临床前PDC化疗项目（CLR 1900）和多个合作PDC资产[94] - 公司通过PDC平台建立了四项正在进行的合作，策略是获取近期资金、补充内部资源等[95] 临床研究疗效数据 - 2A期CLOVER - 1临床研究中，6名WM患者总缓解率达100%，主要缓解率为83.3%，平均无治疗生存期为330天[108] - 2020年9月，三重难治性多发性骨髓瘤患者中，接受≥60mCi总身体剂量的患者总缓解率为40%（6/15）[109] - 2020年2月，复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者中，<60mCi和≥60mCi总身体剂量组总缓解率分别为42%和43%，综合缓解率为42% [111] 公司获得的资助与地位 - 2016年7月公司获200万美元NCI快速通道小企业创新研究资助用于推进CLR 131临床开发[114] - 2020年6月，公司获欧洲药品管理局中小企业地位，可享90% - 100%费用减免及多项财务激励[100] 2021年第二季度财务数据变化 - 2021年第二季度研发费用约462.8万美元，2020年同期约246.5万美元，增长216.3万美元，增幅88%，主要因临床项目成本增加约201.7万美元[131] - 2021年第二季度临床项目成本约300.9万美元，2020年同期约99.2万美元，增加201.7万美元[131] - 2021年第二季度制造及相关成本约65.1万美元，2020年同期约38.4万美元，增加26.7万美元[131] - 2021年第二季度临床前项目成本约1.1万美元，2020年同期约7.1万美元，减少6万美元[131] - 2021年第二季度一般及行政费用约140.1万美元，2020年同期约115.7万美元，增加24.4万美元，增幅21%，主要因专业费用和保险增加[132] 2021年上半年财务数据变化 - 2021年上半年研发费用约为926.1万美元，2020年同期约为508.2万美元，增长417.9万美元，增幅82%[133] - 2021年上半年临床项目成本为599.5万美元，2020年同期为188.3万美元，增长411.2万美元[133] - 2021年上半年制造及相关成本为115.7万美元，2020年同期为126.3万美元，减少10.6万美元[133] - 2021年上半年临床前项目成本为1.9万美元，2020年同期为15.7万美元，减少13.8万美元[133] - 2021年上半年一般研发成本为209万美元，2020年同期为177.9万美元，增长31.1万美元[133] - 2021年上半年一般及行政费用约为312.7万美元，2020年同期约为249.9万美元，增长62.8万美元，增幅25%[134] 公司现金与亏损情况 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物约为4677.8万美元，2020年12月31日为5716.5万美元[136] - 2021年上半年经营活动净现金使用量约为1162.9万美元[136] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损约为1.39161亿美元[137] 公司资金运营情况 - 公司认为现金余额足以支持至少12个月的基本预算运营[138]