公司业务定位 - 公司是临床后期生物制药公司，专注癌症药物研发，核心目标是利用PDC平台开发癌症靶向疗法[94] 临床研究影响因素 - 受新冠疫情影响，公司CLOVER - WaM关键临床研究患者招募和入组出现重大延迟，且难以预测疫情对临床项目的影响[95] 主导疗法研究情况 - 公司主导PDC疗法iopofosine正在三项研究中评估，包括CLOVER - WaM 2期关键研究、2B期研究和CLOVER - 2 1期研究[96] 疗法获得的指定 - FDA授予iopofosine针对多种癌症的快速通道指定、孤儿药指定和罕见儿科疾病指定，欧盟委员会授予其针对复发/难治性多发性骨髓瘤和华氏巨球蛋白血症的孤儿药指定[99] 公司获得的地位及激励 - 2020年6月，公司获欧洲药品管理局中小企业地位，可享受90% - 100%的EMA费用减免及其他财务激励[106] 特定研究方案情况 - CLOVER - WaM 2期关键研究针对复发/难治性华氏巨球蛋白血症患者，FDA同意研究方案，样本量为50名患者[113] 2A期研究成果 - 2A期研究中，6名华氏巨球蛋白血症患者总缓解率达100%，主要缓解率为83.3%，1名患者完全缓解，平均无治疗生存期为330天[114] 特定患者亚组缓解率 - 2020年9月宣布，在接受至少60mCi全身剂量的三重难治性多发性骨髓瘤患者亚组中，总缓解率为40%（6/15名患者）[115] 公司产品管线 - 公司产品管线包括一个临床前PDC化疗项目（CLR 1900）和多个合作PDC资产[100] 公司合作项目 - 公司通过研发合作建立了四个正在进行的合作项目，以获取近期资金、补充内部资源等[102] 2a期CLOVER - 1研究成果 - 2020年2月公司宣布2a期CLOVER - 1研究中，接受<60mCi TBD和≥60mCi TBD的复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者客观缓解率（ORR）分别为42%和43%，综合缓解率为42%[117] 最高剂量下≥3级事件发生率 - 最高剂量（75mCi TBD）下最常见的≥3级事件中，血小板减少症发生率为65%，中性粒细胞减少症为41%，白细胞减少症为30%，贫血为24%，淋巴细胞减少症为35%[119] 公司获得的资助 - 2016年7月公司获得200万美元国家癌症研究所快速通道小企业创新研究资助，支持2017年3月启动的2期研究[120] 1期剂量递增研究成果 - 2020年2月公司宣布1期剂量递增研究成功完成，在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，碘磷福辛在高达约95mCi的全身剂量下安全且耐受性良好[122] 特定治疗效果 - 接受31.25mCi/m²碘磷福辛治疗的患者中，有患者FLC水平降低82%，达到部分缓解（PR），有患者M蛋白降低44%，病情稳定[124] 合并中位总生存期数据 - 前四个队列的合并中位总生存期（mOS）数据为22.0个月[124] 剂量水平评估情况 - 2020年8月，独立数据监测委员会认为15mCi/m²至60mCi/m²四个剂量水平安全且耐受性良好，并启动了75mCi/m²更高剂量队列的评估[127] 其他机构获得的资助及患者情况 - 2016年8月，威斯康星大学卡本癌症中心获得1200万美元国家癌症研究所和国家牙科与颅面研究所的五年期专项研究卓越计划（SPORE）资助[129] - 美国每年约有56000例新诊断的头颈部癌症患者，患者通常接受约60 - 70格雷（Gy）的外照射放疗（EBRT）[129] 研发费用分类 - 公司研发费用分为临床项目成本、临床前项目成本、制造及相关成本和未分配到功能项目成本的一般研发成本四类[135] 研发费用变化 - 2021年第三季度研发费用约为393.7万美元，2020年同期约为268.4万美元，增长125.3万美元，增幅47%[137] - 2021年前九个月研发费用约为1319.8万美元，2020年同期约为776.6万美元，增长543.2万美元，增幅70%[139][142] 一般及行政费用变化 - 2021年第三季度一般及行政费用约为188.2万美元，2020年同期约为122.6万美元，增长65.6万美元，增幅54%[138] - 2021年前九个月一般及行政费用约为501万美元，2020年同期约为372.5万美元，增长128.5万美元，增幅34%[143] 现金及现金等价物情况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物约为4034.5万美元，较2020年12月31日的5716.5万美元有所减少[144] 经营活动净现金使用量 - 2021年前九个月经营活动净现金使用量约为1805.8万美元[144] 累计亏损情况 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损约为14498万美元[145] 临床项目成本变化 - 2021年第三季度临床项目成本约为224.2万美元，2020年同期约为118.4万美元，增长105.8万美元[140] - 2021年前九个月临床项目成本约为823.7万美元，2020年同期约为306.6万美元，增长517.1万美元[142] 公司运营资金情况 - 公司认为现有现金余额足以支持至少12个月的基本预算运营，但未来运营存在不确定性[146]