公司资质与政策优惠 - 公司获得EMA的SME地位，可享受90% - 100%的EMA费用减免及多项费用豁免[96] 临床试验不良事件情况 - iopofosine临床试验中不良事件包括疲劳（39%）、血小板减少症（75%）、贫血（61%）、中性粒细胞减少症（54%）、白细胞减少症（56%）和淋巴细胞减少症（34%）[97] - 碘磷福辛2期研究不良事件中至少25%受试者出现疲劳（39%）和血细胞减少症，严重不良事件中大于5%受试者出现血小板减少症（9%）和发热性中性粒细胞减少症（7.5%）[109] - 最高剂量（75mCi）时常见≥3级事件为血液学毒性，包括血小板减少症（65%）、中性粒细胞减少症（41%）等[115] 临床试验研究计划 - CLOVER - WaM关键2期研究预计招募50名复发性/难治性华氏巨球蛋白血症患者，主要终点是主要缓解率[104][106] - CLOVER - WaM研究中患者将在两个周期内接受最多4剂iopofosine，每剂剂量为15mCi/m²[106] - CLOVER - WaM研究若前10名患者中有3人出现临床显著毒性，剂量将降至12.5mCi/m²[106] - iopofosine的CLOVER - 2 1期儿科研究在七个领先的儿科癌症中心国际开展[101] - 2016年7月公司获200万美元国立癌症研究所快速通道小企业创新研究资助，支持2017年3月启动的碘磷福辛2期研究，计划招募最多80名患者[108] 公司合作情况 - 公司基于PDC平台建立三项正在进行的合作，涉及四种独特有效载荷和作用机制[91] - 2021年10月公司宣布与BBK Worldwide合作为参与临床研究的患者提供新的礼宾服务[89] 药物指定与资格情况 - iopofosine获FDA针对多种癌症的快速通道指定和孤儿药指定，以及欧洲委员会针对复发性/难治性多发性骨髓瘤和华氏巨球蛋白血症的孤儿药指定[90][102] - 若iopofosine在2024年9月30日前获RPDD指定，并在2026年9月30日前获批用于指定罕见儿科疾病，公司可能有资格获得优先审评券[103] - 2020年5月FDA授予碘磷福辛在接受过两种或更多治疗方案的华氏巨球蛋白血症患者中的快速通道指定[116] - 2019年5月FDA授予碘磷福辛在四线或更后线复发/难治性多发性骨髓瘤中的快速通道指定，治疗后约91%患者肿瘤标志物降低，约73%患者降低超过37% [121] 临床试验结果数据 - 2a期CLOVER - 1临床研究中6例华氏巨球蛋白血症患者总缓解率100%，主要缓解率83.3%，平均无治疗生存期/缓解期为330天[110] - 2020年9月宣布，接受60mCi或更高剂量的难治性多发性骨髓瘤三重难治亚组患者总缓解率40%（6/15）[112] - 2020年2月宣布，复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者接受<60mCi和>60mCi剂量总缓解率分别为42%和43%，综合率42% [113] - 2020年2月宣布1期剂量递增研究成功完成，复发/难治性多发性骨髓瘤患者对高达约95mCi的剂量可耐受[117] - 2021年12月公布11例复发/难治性多发性骨髓瘤患者2期CLOVER - 1研究数据，总缓解率45.5%，临床获益率72.7%，疾病控制率100%，中位无进展生存期3.4个月[122] 财务数据关键指标变化 - 2022年第一季度研发费用约为388.7万美元，较2021年同期的463.3万美元减少约74.6万美元，降幅16%[136] - 2022年第一季度临床项目成本约为145.2万美元，较2021年同期的298.7万美元减少约153.5万美元[136] - 2022年第一季度制造及相关成本约为109万美元，较2021年同期的50.6万美元增加58.4万美元[136] - 2022年第一季度临床前项目成本约为6万美元，较2021年同期的8000美元增加5.2万美元[136] - 2022年第一季度一般研发成本约为128.5万美元，较2021年同期的113.2万美元增加15.3万美元[136] - 2022年第一季度一般及行政费用约为225.3万美元，较2021年同期的172.6万美元增加52.7万美元，增幅31%[137] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物约为3063.4万美元，较2021年12月31日的3570.4万美元减少[138] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量约为504万美元[138] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损约为1.57038亿美元[139] 疾病背景情况 - 儿科高级别胶质瘤每年在美国约有400例新发病例，患者预后差，5年生存率有限[125]